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 '임상시험용의약품 치료목적 사용승인' 신청

식약처, 치료목적 사용승인 민원인 안내서 개정

□ 식품의약품안전처(처장 류영진)는 의료현장에서 말기암 등 중증질환자에 대한 치료에 활용할 수 있도록 사용승인 신청 절차, 대상질환?적용범위, 안전성·유효성 입증요건 등을 담은 ‘임상시험용의약품의 치료목적 사용승인’ 안내서를 개정?발간했다고 밝혔습니다.
※ 임상시험용의약품: 안전성·유효성을 증명하기 위한 임상시험을 위하여 제조되거나 수입된 의약품

○ ‘치료목적 사용승인’ 제도는 다른 치료수단이 없거나 생명을 위협하는 중증질환자 등에게 치료기회를 제공하기 위하여 원칙적으로 임상시험용으로만 사용할 수 있는 의약품을 품목허가를 받기 전에 치료목적으로만 사용할 수 있도록 승인하는 제도입니다.

○ 주요 개정 내용은 ▲승인 절차 상세 안내 ▲치료목적 사용승인 대상 질환 및 적용범위 ▲환자 규모에 따른 안전성·유효성 입증요건 및 제출자료 등입니다.

○ 참고로 안전성?유효성이 완전히 입증되지 않은 임상시험용의약품의 ‘치료목적 사용승인’ 제도는 미국(Expanded Access Program), 유럽(Compassionate use) 등에서도 운영되고 있습니다.
※ 임상시험 : 임상시험용의약품의 안전성과 유효성을 증명할 목적으로 해당 약물의 약동(藥動)·약력(藥力)·약리(藥理)·임상(臨床) 효과를 확인하고 이상반응을 조사하기 위하여 사람을 대상으로 실시하는 시험 또는 연구

□ 식약처는 그 동안 중증질환자의 치료기회를 확대하기 위하여 임상시험용의약품 사용승인 제도를 국제적 수준으로 개정하고 치료목적 사용승인 현황을 홈페이지를 통해 공개하고 있습니다.

○ 우선, 다른 치료수단이 없거나 생명을 위협하는 중증질환자 등에게 치료목적 및 응급상황 모두에 사용할 수 있도록 ‘치료목적 사용승인’ 제도를 개선하였습니다.
- 개별환자, 2명에서 25명 미만의 소규모 환자, 25명 이상의 대규모 환자 등 환자 규모를 3종류로 분류하여 질환의 경중을 근거로 안전성?유효성 입증 요건을 구체적이고 명확하게 규정함으로써 중증질환자의 치료기회를 확대하였습니다.

○ 또한, 다른 치료수단이 없거나 생명을 위협하는 중증질환자 등의 환자나 보호자가 승인받은 임상시험용의약품 코드명, 대상 질환, 사용되는 병원 등을 손쉽게 확인할 수 있도록 하여 응급환자 등에 대한 치료기회를 보다 확대하였습니다.

○ 참고로 임상시험용의약품의 치료목적 사용승인 건수는 `17년에 703건이었으며, 제도가 시행된 이후부터 `17년까지 승인된 건수는 4,444건입니다.
※ 사용승인 건수: (`15년) 714건, (`16년) 793건, (`17년) 703건

- 질환별로는 폐암 등 호흡기질환(389건)이 가장 많았고, 그 뒤로 위암 등 소화기질환(203건), 백혈병 등 혈액질환(44건), 악성흑색종 등 피부질환(30건) 등의 순이었습니다.

□ 식약처는 앞으로도 다른 치료수단이 없고 생명이 위급한 환자들에게 치료 기회가 보다 확대될 수 있도록 환자 치료에 도움이 되는 유용한 정보를 제공하고, 환자들이 필요한 의약품을 적시에 사용될 수 있도록 제도적 지원을 추진해 나가겠다고 밝혔습니다.

○ ‘임상시험용의약품의 치료 목적 사용을 위한 가이드라인’은 식약처 홈페이지(www.mfds.go.kr)→ 법령·자료→ 법령정보→ 공무원지침서·민원인안내서”를 통해 확인할 수 있습니다.

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