바이오인

BioINwatch(BioIN+Issue+Watch): 17-75

오픈 사이언스가 신약개발의 미래인가?

 ◇ 지속적으로 증가하는 의약품 개발비용에도 불구하고 생산되는 신약의 수가 감소하면서 신약개발자들은 바이오의약 혁신의 프로세스를 개선하기 위해 오픈 사이언스 모델을 선별적으로 채택
    ▸주요 출처 : YALE JOURNAL OF BIOLOGY AND MEDICINE, “Is Open Science the Future of Drug Development?”, 2017

■ 현재의 신약개발 모델을 바꾸어야 하나?

 ○ 신약개발 프로세스는 기초과학 기식의 발전에 기반을 두고 있고, 혁신과 효율성 모두를 극대화시키는데 관심
  - 1965년 이후 연간 과학논문의 수는 527%가, 저자 수는 807%가 증가했지만 2004년부터 2014년까지 10년 동안 신약 승인 수는 감소했고, 연구 효율성은 근대 의약품 개발 역사에서 가장 낮은 수준으로 하락

 ○ 신약개발은 타겟 발굴에서 약물 스크리닝, 최적화를 거쳐 임상시험에 이르기까지 파이프라인에 따라 직선으로 진행
  - 이러한 과정을 반영하여 유연성을 증대시키고, 협력을 증진시키고, 인간을 대상으로 하는 불필요한 연구를 줄이기 위해 전임상 연구를 강화시키는 새로운 모델들이 디자인
  - 특히, 오픈 사이언스는 이같은 부분에서 더 많은 기회를 제공할 것으로 기대

■ 얼마나 오픈할 것인가?

○ 오픈 사이언스는 목적 지향적인 협력, 데이터 공유, 크라우드 소싱, 오픈소스 프로젝트 등의 R&D에 이용 가능
  - 위험도 존재하여 협력자나 경쟁자들이 논문을 앞서 발표하고 특허를 출원하여 상용화를 가로막고, 기업 간 문화가 충돌할 때 운영 상의 문제를 야기
  - 어떤 연구자들은 너무 성급하게 정보를 공개하여 어떠한 이익도 얻지 못할 가능성 존재
   ※ 새로운 주제에 관한 사전연구, 초기 전임상 개발, 임상 1상 시험 단계에서 외부 파트너를 참여시키는 것은 적합하지 않지만 정해진 방향을 따라 신속하게 전개할 필요가 있을 때는 전략적으로 오픈하는 것이 큰 도움이 될 수 있음

 ○ 목표 지향적 협력 : 협력은 연구성과를 오픈하는 표준적으로 확립된 모델
  - 성공하는 협력은 전형적으로 강한 리더십이 필요하고, 구체적인 목표에 집중
  - 대학 실험실은 영리기업들과 협력하고, 대형 컨소시엄들이 네트워크나 협력을 목적으로 구성. 민관협력 파트너십과 개발계약(development deals)은 아직 연구가 덜 된 질병을 위한 새로운 의약품을 산업화를 목표
   ※ 말라리아와 같은 질병이거나 인간 게놈 프로젝트와 같은 발굴 프로세스

 ○ 공개 데이터 : 과학탐구에서 얻어진 데이터(유전체 서열정보, 단백질 결정 구조, 화합물 스크리닝 결과, 임상시험 데이터 등)를 공유
  - 과학계는 이 데이터를 이용할 수 있고 이를 통해 데이터의 가치를 제고
   ※ 데이터 생산자는 해당 데이터 생산에 완전한 통제권을 소유하고, 다른 사람들은 이 데이터에 접근할 수는 있지만 본래 데이터 변경 불가
  - 오픈 데이터는 이미 많은 분야에서 표준적으로 구축. 전산생물학과 구조생물학 연구자들이 보유한 데이터나 코드를 공공 저장소(repositories)에 기탁
   ※ 다른 분야에서는 데이터 공유가 아직 초기단계이지만 임상시험 데이터를 공유하는 것은 또 하나의 유망한 분야이고, 현재 많은 임상시험에서 핵심 데이터를 공공 공유시스템(ClinicalTrials.gov)에 기탁하도록 의무화. 하지만 환자정보의 공유는 법적·윤리적 문제를 내표

 ○ 크라우드 소싱 : 단편적인 연구를 수행하는 개인들이 참여하여 단백질 폴딩이나 유전체 정보를 전산생물학적으로 모델링할 수 있는 크라우드 기반의 툴 존재
  - 대형 제약회사들은 연구개발에서의 난제들을 외부의 도움을 받아 해결하기 위한 크라우드소싱 네트워크들을 시작
  - 웹사이트 이노센티브(InnoCentive)는 빅파마인 엘라이릴리(Eli Lilly)가 구축하였고, 이후 크라우드소싱 기업으로 분사
   ※ 이노센티브는 과학적 난제를 일반 대중에게 공개하고 혁신적인 해결책을 제출하는 사람들에게 인센티브로 상금을 수여
  - 또 다른 사례는 과학 관련 제품과 서비스의 온라인 시장인 웹사이트 사이언티스트닷컴(Scientist.com)

 ○ 오픈소스 : 오픈소스 연구는 투입과 산출 정보 모두를 특정인이 소유하지 않고 공공이 이용 가능하도록 유지하는 구조
  - 오픈소스 모델의 정의는 계속 진화하고 있지만 현재 (1) 제품과 서비스의 생산, (2) 소비와 기여에 자유롭게 접근, (3) 상호작용의 중심성(centrality), (4) 목적이 있지만 느슨하게 연계된 작업으로 정의
  - 이론적으로는 타겟 발굴에서부터 임상시험에 이르기까지 연구 프로세스의 각 단계가 공공영역에 남아있는 것을 의미
   ※ 오픈소스는 수천 명의 참여를 필요로 하지 않는다. 몇 명의 헌신적인 참여자만 있어도 성공 가능

■ 언제 오픈할 것인가?

○ 기초연구에서 오픈 사이언스라는 개념은 널리 활용. PLoS와 같은 저널을 무료로 이용하는 것에서부터 데이터 저장소에 이르기까지 오픈 사이언스는 진화 중
  - 지식의 공개적 확산에 인센티브를 제공하고, 작업을 수행한 사람에게 공로가 갈 수 있도록 하는 것은 아직 해결되지 않은 도전과제로 존재

 ○ 타겟 발굴 및 스크리닝 : 전통적으로 타겟에 대한 스크리닝 결과는 기업비밀로 철저하게 보호받아 왔지만 최근 이러한 지식이 일반대중에 공개
  - 대표적인 사례가 저개발국들에서만 발생하는 질병으로 수익성이 낮아 제약 기업들이 관심을 안 가지는 말라리아와 관련된 초기단계의 데이터를 공유
   ※ 민관협력 파트너십으로 시작된 Medicines for Malaria Venture(MMV)는 제품개발 파트너십으로 진화
  - 또한 열대열원충(plasmodium falciparum)에 대한 표현형(phenotype) 스크리닝을 통해 발굴된 400가지 화학형(chemotype) 세트(Malaria Box)를 일반대중에 공개
  - 결핵 또한 오픈소스 개발을 목표로, 최근 100개 이상의 새로운 화합물 히트가 발굴되어 일반대중에 공개

 ○ 도구 화합물(tool compounds) 및 전임상 연구 : 화합물 공유가 오픈형 신약개발의 매우 강력한 패러다임으로 부상
  - 몇 몇 개인연구실들은 생물학적 활성이 있는 신규 chemical probes를 공유함으로써 화합물에 대한 보다 체계적으로 접근
   ※ 화합물 공유를 지체시키는 한 요인은 타인에게 제공했을 경우 특허를 침해 당하거나 가치가 떨어질 수 있다는 우려이나 가능성 있는 chemical probe에 대한 연구를 촉진하는 것이 그 화합물의 가치 제고에 기여 가능
  - 생물학적으로 검증된 화합물을 공유함으로써 여러 연구자들이 의미있는 연구를 할 수 있다면, 기초과학 지식뿐만 아니라 그 약물계열이 산업화되는데 필요한 약리에 대한 이해도도 향상시킬 수 있을 것으로 기대
   ※ 프록터 & 갬블(Procter & Gamble)과 같은 기업들은 보유 특허의 약 10%만을 적극적으로 관리하고 나머지 90%는 특허보유자와 일반대중 모두가 가질 수 있는 잠재적 가치에도 불구하고 사용되지 않고 있음

 ○ 임상시험 : 임상시험 커뮤니티에서는 오픈 사이언스가 다른 형태로 발전
  - 임상시험 데이터는 정부 정책과 윤리적 고려에 따라 이미 관리되는 방식이 변화하는 중
  - NIH와 주요 저널들은 일반대중이 임상시험에 참여하여 인간 대상 연구에 기여하고 있기 때문에 일반대중이 데이터의 소유권을 갖는다고 주장
   ※ 이미 ClinicalTrials.gov는 일정 규정에 적용받는 모든 기존 임상시험 데이터를 기탁하도록 하고 있으며, 이를 통해 불필요한 중복 데이터를 줄이고 환자 접근성을 향상
  - 이와 더불어 많은 대규모 임상시험 데이터들이 2차 분석을 위해 연구자들에게 공개. ClinicalStudyDataRequest.com과 예일대학의 Yale Open Data Access Programs와 같은 프로그램들이 포털들을 만들고 원 데이터에 접근하는 외부 그룹들을 위해 시스템들을 검토
   ※ 귀중한 환자 데이터에 대한 팩트체크, 2차분석, 문헌조사가 이루어짐으로써 그 가치를 더욱 높일 수 있으며, 환자 개인이 자신의 스마트기기를 이용하여 임상시험 디자인에 참여하는 보다 참여적이고 공개된 형태의 임상시험도 참여 가능
  - 맥킨지 & 컴퍼니(McKinsey & Company)는 임상 데이터로부터 5,000억달러의 가치가 발생할 수 있다고 분석

■ 열린 미래를 향해

○ 기술혁신으로 이제 오픈 사이언스는 의약품 개발의 한 부분이 되고 있지만 오픈형 접근이 모든 부분에 적합하지는 않은 상황
  - 바이오의약 분야 과학자들도 오픈형 모델의 이점과 위험성에 모두 관심을 기울일 필요가 있으며,
  - 협력, 크라우드소싱, 데이터 공유, 오픈소싱이 현재 어떤 특정 영역에서 역할을 하지 못할 수도 있지만, 미래 의약품 개발에는 분명 역할을 하게 될 것으로 기대

...................(계속)

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