바이오인

핵심내용

망막부종 치료제, 약물용도변경으로 YD생명과학에 기술이전
“대표적인 망막질환인 당뇨성 망막증 치료제 개발에 기여할 것으로 기대

□ 미래창조과학부(장관 최양희)는 국내 연구진이 기존에 시판중인 항암제의 약물 용도변경*을 통해 당뇨성 망막부종을 치료할 수 있는 연구결과를 얻어, YD생명과학에 기술이전 했다고 밝혔다. 이번 연구결과는 65세 이상 노인들의 실명에 대표적인 원인인 망막 질환 당뇨성 망막증 치료제 개발에 기여할 것으로 기대된다.
* 약물 용도변경(Drug Repositioning) : 현재 사용 중인 의약품의 새로운 적응증을 개발하는 개념으로 신약개발의 성공가능성을 획기적으로 개선할 대안으로 인식되고 있음
※ 기술이전 규모 : 정액기술료 15억원(선급기술료 1억원, 마일스톤 달성 기술료 14억원) 및 경상기술료
o 아주대학교 약학대학 서원희 교수의 주도로 수행된 이번 연구는 미래창조과학부 바이오·의료기술개발사업의 지원을 받아 진행되었으며, 범부처전주기신약개발사업으로 연계지원된 경우로서, 연구성과가 신약개발의 다음단계로 조속히 연결되어 신약개발의 성공에 다가갈 수 있도록 했다는 점에서 의미가 있다.

□ 당뇨성 망막부종은 당뇨환자에서 망막 혈관의 약화로 혈액이 누수되어 출혈 및 부종이 발생하는 질환으로서, 성인 실명 3대 질환 중에 하나이다.
o 당뇨성 망막부종 치료제 시장은 ’10년 1.3조원(2018년 2.6조 예상)으로 연평균 9%의 높은 성장률을 보이고 있으나, 기존에 사용되고 있는 치료제의 경우 심혈관질환 발생 위험도 증가 등 부작용과 비싼 비용(1회 투여시 150만원)으로 인해 새로운 의약품 개발이 절실한 실정이다.

□ 연구진은 특정 줄기세포 인자(Stem cell factor)가 혈관벽을 약화시켜 혈액을 누수시키는 새로운 물질임을 규명하고, 동물 실험을 통해 해당 줄기세포 인자를 억제하면 당뇨에 의한 망막부종을 치료할 수 있음을 확인하였다.
o 이러한 기초 연구결과를 바탕으로 기존에 사용되고 있는 의약품 중에서 줄기세포인자를 억제하는 물질을 탐색하였고, 그 과정에서 최근 특허가 만료된 항암제 중 하나가 줄기세포 인자에 의한 망막 혈관장벽 손상을 억제하며 당뇨성 망막부종 동물실험에서도 우수한 예방 및 치료 효능을 나타내는 것을 확인하였다.

□ 서원희 교수는 “이번 연구는 현재 사용 중인 의약품의 새로운 적응증을 개발하는 약물 용도변경(drug repositioning) 연구의 예로서, 신약후보물질에 대한 안전성이 검증되어 유효성만 확인되면 신약개발에 소요되는 비용과 기간을 단축시킬 수 있어 신약개발의 성공가능성이 높을 것”이라고 연구 의의를 밝혔다.

상세내용

연 구 결 과  개 요

1. 연구배경

당뇨성 망막부종은 당뇨환자에서 망막의 혈관 장벽이 약화되어 혈액이 주변 조직으로 빠져나와 출혈 및 부종이 발생하는 질환으로서 성인 실명의 3대 질환 중에 하나이다. 특히, 인구의 노령화 및 당뇨 유병률의 증가로 당뇨성 망막부종 환자 수가 급격히 늘고 있으며, 치료제 시장은 연평균 9%의 높은 성장률을 보이고 있다.

현재 사용되고 있는 치료제는 혈관내피세포성장인자(vascular endothelial growth factor)를 억제하는 생물의약품이 사용되고 있으나 당뇨환자에서 장기간 사용할 경우 심혈관 질환 발생 위험도가 높아지는 부작용이 있다. 또한 무엇보다 비싼 의료비용으로 인해 새로운 의약품 개발이 매우 필요한 질환으로 인식되고 있다.

2. 연구내용

본 연구에서는 줄기세포인자가 망막의 혈관 누수를 증가시키는 새로운 물질임을 규명하고, 동물 실험을 통해 줄기세포인자를 억제하면 당뇨에 의한 망막부종을 치료할 수 있음을 확인하였다.

이러한 기초 연구결과를 바탕으로 기존에 사용되고 있는 의약품 중에서 줄기세포인자를 억제하는 물질을 탐색하였고, 그 과정에서 최근 특허가 만료된 항암제인 이마티닙이 줄기세포인자에 의한 망막 혈관 누수를 억제하며 당뇨성 망막부종 동물실험에서도 우수한 예방 및 치료 효능을 나타내었다.

3. 기대효과

본 연구에서는 새로운 질환 타겟에 대한 신약후보물질로서 기존의약품의 특허 장벽을 극복하고 부작용을 최소화할 수 있는 장점을 지니고 있다. 특히 본 과제는 현재 사용 중인 의약품의 새로운 적응증을 개발하는 약물 용도변경(drug repositioning) 연구의 예로서, 신약후보물질에 대한 안전성이 검증되어 유효성만 확인되면 신약개발에 소요되는 비용과 기간을 단축하여 신약개발의 성공가능성이 높을 것으로 기대된다.

본 과제는 미래부 바이오·의료기술개발사업의 지원을 받아 진행된 연구성과가 범부처전주기신약개발사업으로 연계 지원된 경우로, 지체없이 신약개발의 다음 단계로 연결시켜 신약개발 성공에 다가갈 수 있도록 조치했다는 점에서 의미가 있다.

연 구 결 과 문 답