바이오인

출처 :  글로벌 첨단바이오의약품 코디네이팅센터

첨단바이오의약품 성공요인 분석보고서

STRIMVELIS_CoGIB_2017.07.

1. 이 보고서는 과학기술정보통신부/보건복지부에서 시행한 글로벌 첨단바이오의약품 기술개발사업의 연구보고서입니다.

2. 이 보고서 내용을 발표하는 때에는 반드시 과학기술정보통신부/보건복지부에서 시행한 사업의 연구개발성과임을 밝혀야 합니다.

3. 국가과학기술 기밀 유지에 필요한 내용은 대외적으로 발표 또는 공개하여서는 안 됩니다.

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본 기술성 평가 보고서는 Strimvelis 의 개발 과정, 허가 관련 및 임상 관련 자료를 포함하고 있으며, 이를 통해 비슷한 유형의 유전자 치료제 개발에 참고가 될 수 있다.

유럽에서 승인된 2번째 유전자치료제인 Strimvelis는 희귀질환인 아데노신 디아미나아제 결핍증(ADA-SCID) 대상의 소아 환자를 치료하기 위한 신약이다. Strimvelis는 환자 본인의 조혈모세포를 분리한 후, 바이러스 벡터를 이용해 정상(wild-type) 아데노신 디아미나아제(ADA) 유전자를 도입하여 인체에 주입하는 유전자치료제로 환자의 면역체계를 교정된 조혈모세포를 통해 바로 잡아 감염에 대항하는 기능을 회복시킨다.

ADA 결함 중증복합면역결핍증(ADA-SCID)는 아데노신디아미나제(ADA)라는 효소를 만드는데 관여하는 20번 염색체의 긴팔(20q12-13.11)에 유전자변이가 생겨서 발생하며, ADA는 T 림프구의 대사에 필수적인 효소인데 이 효소의 결핍으로 림프구내에 독성 대사산물이 축적되고 이로 인해 림프구가 죽게 된다. 유럽에서 연간 15 명, 그리고 미국에서 연간 12명의 어린이에게 영향을 주는 희귀병이다. 이 질환에 관한 치료제로는 대체 효소를 투여하는 방법이 있으나 이것은 빈번한 주사가 필요하며 생각만큼 효과적이지 않아 어린이에게 생명을 위협하는 감염을 일으킬 위험이 아직 남아 있으며, 동시에 과민증의 결과로 염증 상태가 발생하기도 한다.

유전자 치료법을 통해 이러한 단점을 극복하고자 했으며, San Raffaele Telethon Institute for Gene Therapy (SR-Tiget)에서 개발이 시작, Fondazione Telethon 및 Ospedale San Raffaele (OSR)과 2010 년 협력을 통해 GlaxoSmithKline (GSK)에 의해 개발되었다. 2016 년 4 월 유럽 의약청 (European Medicines Agency) 위원회는 100 % 생존율을 보이는 임상 시험을 토대로 Hematopoietic Stem Cells (HSC) 기증자가 없는 아데노신 디아미나아제(ADA) 결핍 어린이에게 마케팅 승인을 권고 했고, 2016 년 5 월 27 일 유럽 집행위원회에 의해 승인되었다.

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