희귀질환자 치료기회 확대 및 희귀의약품 개발 역량 강화된다

- 식약청, 희귀의약품 개발·공급 지원방안 마련 -

□ 식품의약품안전청(청장 이희성)은 희귀질환자의 삶의 질 향상을 위하여 희귀의약품의 개발초기부터 시판까지 총체적인 지원체계를 구축하고, 국내 희귀의약품 안전사용 및 안정적 공급기반 조성이 가능하도록 ‘희귀의약품 개발․공급 지원 방안’을 마련하였다고 밝혔다.

 ○ 희귀의약품은 적용대상이 드물고, 적절한 치료방법이나 의약품이 개발되지 않은 질환에 사용하거나 기존 대체의약품보다 안전성 또는 유효성이 현저히 개선된 의약품을 의미한다.

□ 식약청은 현재 국내 희귀의약품으로 144개 성분, 259개 품목이 허가되어 있다고 설명하였다.

 ○ 총 259개 품목 중에서는 수입이 239개 품목으로 대다수를 차지하고 있으며, 국내 개발은 20개 품목에 불과하다.

 ○ 또한 ‘10년 25건(국내 개발 2건), ’11년 26건(국내 개발 3건) 등이 허가되어 희귀의약품은 증가 추세를 보이고 있으나 국내 생산 희귀의약품은 미비한 상황이다.

  - 다만 최근 국내 개발이 가속화되고 있는 줄기세포치료제나 항체의약품 등과 같은 첨단바이오의약품 분야에서 희귀의약품으로 개발이 촉진되고 있다.

□ 희귀의약품 개발·공급 지원 및 사전·사후 안전관리 방안의 주 내용은 다음과 같다.

< 희귀의약품 개발·공급 확대 >

 ○ 국내 기업의 연구·개발(R&D) 참여유도
  - 유병인구, 대체의약품 유무 등 필요성이 있는 신약 후보물질이나 줄기세포치료제 등을 ‘개발단계 희귀의약품’으로 지정하여 사전상담을 통한 신속한 제품화 지원
  - 개발단계 희귀의약품의 국내 개발 계획 및 지정 여부 타당성 등을 검토하는 ‘희귀의약품 심사 위원회(가칭)’ 구성·운영
  - 개발 초기단계부터 허가단계까지 희귀의약품 지정 품목의 사전검토 제도를 통한 종합 컨설팅 등 지원 실시
  - 임상시험 등 투자비용을 국가차원의 R&D 프로그램에 신청할 수 있도록 할 예정이다.

 ○ 희귀의약품 유통·공급 합리화
  - 적절한 대체의약품이 없어 의료상 필요성이 있으나 고가인 희귀의약품은 연간 생산(수입) 실적 금액 제한 상향 검토
  - 기업의 희귀의약품 공급중단 보고시점을 공급중단일로부터 10일 이내에서 60일 이내로 공급관리를 강화하여 안정적인 공급 추진
  - 희귀의약품의 원활한 공급을 위하여 직접 용기 바코드 표시는 선택사항으로 운영개선 추진

○ 희귀의약품 지정·개발 지원 근거 확충
  - 장기적으로 희귀의약품으로 지정되면 인센티브를 부여할 수 있는 법적 근거를 마련하여 희귀의약품의 R&D, 제조 및 공급 활성화

< 희귀의약품 의약품 안전관리 방안 >

 ○ 개발단계 희귀의약품 품질관리 합리화
  - 소량생산 희귀의약품 특성에 맞는 품질관리 합리화
  - 전문적인 생산기술이 필요한 개발단계 바이오 희귀의약품의 경우 품질 수준 상향 및 소량생산에 적합한 품질관리기준 마련 추진

 ○ 희귀의약품 허가 시 재심사 부여
  - 국내 개발 희귀의약품 허가 시 재심사 대상 의약품으로 지정하여 6년간 사용성적 조사 또는 임상연구 등 실시
  - 복제의약품 품목허가 제한

 ○ 희귀의약품 안전사용을 위한 위해성 완화방안 활용 추진
  - 허가시 시판 전 부작용 등 위해성을 평가하고 해당 위해성 경감 계획을 수립·운영

□ 식약청은 희귀의약품의 경우 수익성이 보장되지 않아 지속적인 투자와 연구개발이 이루어 져야 하는 만큼 이번 종합대책으로 새로운 희귀의약품 개발이 활성화되고 안정적으로 공급되어 희귀질환자의 치료기회가 확대될 것으로 기대된다고 밝혔다.

 ○ 한편, 식약청은 기존 치료제보다 안전성 또는 유효성이 현저히 개선된의약품 ▲도세탁셀을 포함한 화학요법을 받았던 전이성 거세 저항성 전립선암 ▲특발성폐섬유증의 치료제 등 총 6개 성분(제제)을 희귀의약품으로 추가 지정할 예정이다.