[BiolNdustry No.166] 글로벌 RNA 치료제 개발 현황 및 산업 동향생명공학정책연구센터설 민 연구원, 김현수 연구원 ※ 본 보고서는 프로스트앤설리번에서 발간한 ‘Global RNA Therapeutics : Technology Growth Opportunities, (2021. 6)’ 보고서 등을 참고로 생명공학정책연구센터에서 재구성한 것임[ 목차 ]1. RNA 치료제 개요 1) RNA 치료제의 종류 2) RNA 치료제의 장점2. mRNA 치료제 특징 및 한계3. 비암호 RNA 특징4. RNA 치료제 산업 동향5. RNA 치료제 성장 기회[요약문]□ 글로벌 RNA 치료제 동향에 대해 다음의 4가지로 요약함● mRNA 치료제메신저리보핵산(messenger RNA, mRNA)은 필수 유전자가 돌연변이 되거나 결핍된 단일 유전자 장애에서누락된 단백질을 발현하기 위해 적극적으로 사용되었으며, 항원 발현에적용되어 COVID-19 mRNA 백신의성공 결과로 나타나고 있음● RNA 치료제의 TrendsetterRNA 간섭(RNA interference, RNAi)및 안티센스 올리고뉴클레오티드(antisense oligonucleotide, ASO)는 원치 않는 유전자의발현을억제하기 위한 탁월한 RNA 치료제로서 대사질환, 심혈관질환,희귀질환,신경계질환, 암 치료제로 개발될 가능성이 있음● 추가적인 RNA 치료제유전자 편집을 위한 mRNA 기반 CRISPR/Cas9의 발현, 암 치료를 위한 mRNA 기반 단일클론 항체 및 면역 조절제, 자가 증폭 RNA 및 단기 활성화 RNA(short-activating RNA)는RNA 치료제의새로운 접근 방식● RNA 치료제를 위한 전달 시스템RNA 치료제의 성공 여부는 RNA 안정성, 면역원성 감소, RNA 분자의표적 기관 전달에 달려 있음. 지질나노입자, 고분자, 펩타이드 기반,N-아세틸갈락토사민, 실리카 나노 입자, 금, 탄소나노입자 및 엑소좀과같은 RNA 조절/안정성 및 전달 시스템의 다양한 메커니즘은 활발한연구 분