바이오인

의약품 개발 내 혁신을 요구하는 세포 및 유전자 치료법 

※ 본 보고서의 내용은 해외 각국의 보고서 및 언론기사 등을 참고하여 전문가의 시각으로 집필한 원고를 생명공학정책연구센터에서 제공함.

작성자 : 김치구 행정학 박사
(기술경영경제정책 전공)

*출처: Drug Development & Delivery, By Lev Gerlovin & Dr. Pascale Diesel, 2018.09.

※ 본 원고는 원본 원고의 내용을 번역하여 각색한 내용을 포함하고 있습니다.   

 (원제 : Cell & Gene Therapies Calling for Innovation in Drug Development)
(http://drug-dev.com/drug-development-cell-gene-therapies-calling-for-innovation-in-drug-development/)

서문

수십 년을 만드는 과정에서, 세포 및 유전자 치료법 연구의 약속은 마침내 결과를 전달할 준비가 되었다. Kymriah, Yescarta, Luxturna를 포함한 제품들이 현재 시장에 출시되고 있으며, 다른 많은 제품들은 임상 개발의 후반 단계에 있다. 겨우 몇 년 전 10개에서 이제는 거의 50가지 질병을 목표로 하는 유전자 치료의 임상 단계 개발 프로그램이 있다. 미국과 유럽연합(EU)의 기업(각각 53%, 32%)이 프로그램의 대부분을 후원하는 가운데 중국과 한국에서 진행 중인 기업도 있다.

새로운 세포 및 유전자 치료법이 연속적으로 도입될 것이라는 전망, 그들 중 많은 수가 잠재적으로 치료 효과를 제공하는 것은 분명히 많은 환자들에게 좋은 소식이지만, 그것은 또한 약물 개발의 최적화 전략에 관련된 많은 중요한 고려사항들을 제시한다. 과제는 고도로 전문화된 전문지식, 제한된 생산 능력, 소규모 환자 모집단, 그리고 경우에 따라서는 환자에게 1회분 제공의 필요성을 포함할 수 있다. 또한 제품은 소규모 환자 모집단의 데이터를 바탕으로 검토 및 승인되어야 할 수도 있다. 강력하고 통계적으로 중요한 데이터가 부족하면 임상의사, 환자, 투자자들 사이에 우려가 발생할 수 있다. 진행이 계속됨에 따라, 이러한 문제를 해결할 수 있는 혁신적인 비즈니스 모델을 개발하고 구현해야 할 수요가 빠르게 산업 및 의료 시스템, 임상의사, 지불자, 투자자 및 기타 이해 관계자에게 중요한 사항이 되고 있다. 앞으로 진행해 나가려면 약물 개발자가 고위험 임상 프로그램을 상용화하도록 돕기 위한 미개발 전략이 필요할 수 있다.

전문성 및 생산능력을 위한 탐색

새로운 세포 및 유전자 치료법을 개발하기 위해 노력하고 있는 많은 기업들은 그들이 필요로 하는 특화된 전문가들로 팀을 구성하고 모든 단계의 수요를 충족시키기 위한 생산 능력을 이용하는데 있어서 어려움에 직면한다. 발견부터 임상 개발까지의 경로가 상당히 표준화된 저분자 의약품의 개발과 달리, 유전자 및 세포 치료법의 개발 경로와 시기는 매우 다양할 수 있다. 한 가지 중요한 문제는 최적의 약물 전달 메커니즘을 확인하는 것이다. 많은 첨단 치료법들의 경우, 약물 전달의 정확한 방법은 개발 과정의 후단까지 확인될 수 없기 때문에 후기 단계 연구는 훨씬 더 위험율이 높다. 예를 들어, 핵산을 기반으로 하는 유전자 치료의 경우, 이러한 분자들이 효과를 낼 수 있을 정도로 오랫동안 안정할 수 있게 하는 방법을 결정하는 것은 종종 어렵다. 또한 세포 및 유전자 치료법에 사용되는 바이러스 벡터가 환자에게 면역 반응이나 원치 않는 부작용을 일으킬 수 있는지 여부를 확인하기는 어려울 수 있다.

그림 1. 높은 개발 비용의 요인들

...................(계속)

☞ 자세한 내용은 내용바로가기 또는 첨부파일을 이용하시기 바랍니다.

☎ 해당 사이트 링크가 열리지 않을시 Bioin 담당자(042-879-8377, bioin@kribb.re.kr)에게로 연락주시기 바랍니다.