성장 동인

1-2년

3-4년

5년

전통적인 약물 타겟으로는 한계가 있던 유전자를 목표로 한 치료제 개발 기대

: 인간 유전체의 약 1.5%만이 단백질을 인코딩하며, 이 중 기존 약물에 적합한 결합 부위는 10~14%에 불과하나, RNA 기반 치료법은 이러한 한계를 우회하여 전통적인 접근 방식인 저분자, 생물학적 제제가 접근할 수 없었던 유전자를 목표로 할 수 있으며, 보다 높은 정확한 표적 제공 및 치료 안정성 향상 기대

High

High

High

RNA 치료제의 광범위한 치료 영역 가능성

: RNA 치료제는 암, 심혈관계, 신경계, 대사 장애를 포함한 다양한 질병 영역에서 다양한 응용 가능성을 보유하며, 연구자들은 화학적인 RNA 변형을 통해 치료적 효용을 확장할 수 있을 것으로 기대

High

High

High

RNA 치료제 분야에 대한 VC의 지속적인 관심 증가로 치료제 개발 가속화

: 지난 2년 동안 RNA 치료제 분야에 4억 달러 이상의 자금이 유입되었으며, 투자자들은 miRNA, 비암호화 RNA, ASO와 같은 새로운 방식에 대한 지원으로 해당 분야에서 혁신을 추진하는 스타트업을 지지하는 추세

High

High

Medium

저해 요인

1-2년

3-4년

5년

RNA 치료제 전달 기술개발의 어려움

: RNA 분자는 크고, 핵산 분해 효소에 의한 빠른 분해, 본질적인 불안정성, 혈액-뇌 장벽 통과 어려움 등의 치료제 전달의 제한점이 존재하여 연구자들의 혁신적인 전달 전략 탐색이 필요

* N 아세틸갈락토사민(GalNAc)과 같은 혁신기술이 간(liver)에 효과적인 siRNA 전달을 가능하게 했으나 간을 넘어서는 전달은 여전히 제한적

* 새로운 지질 나노입자(LNP), 비지질 운반체, 펩타이드, 리간드 매개 시스템 등의 신규 전달 전략의 적극적인 탐색 추진

High

High

High

신규 RNA 치료제 개발에 대한 유의미한 임상시험 자료 축적이 제한적

: 지난 3년 동안 miRNA를 표적하는 ASO, miRNA 유사체, 퍼스트 anti-miRN 올리고뉴클레오티드 등에 대한 여러 임상시험이 무익성 분석, 자금 부족, 낮은 세포 흡수율, 면역 관련 부작용 등으로 조기 종료되면서 miRNA, RNAa, saRNA, 압타머, cirRNA 등 새롭게 개발되는 RNA 치료제의 임상 자료 축적이 되지 않아 관련 분야의 개발을 계속 늦추는 결과 초래

High

High

High

다양한 RNA 치료제에 대한 규제적 불일치

: FDA와 EMA는 siRNA에 대한 명확한 규제 프레임워크를 갖고 있으나, RNAa는 mRNA 백신 또는 유전자 치료 지침에 따라 규제하고 있으며, 현재 cirRNA에 대한 확립된 규제는 존재하지 않는 등 새로운 방식의 RNA 치료제 등장에 따른 규제 기준 통합으로 개발 과정 간소화 및 RNA 치료제에 대한 폭넓은 혁신 지원 필요

Low

High

High

약물명
(브랜드명)

적응증

종류

회사/

원개발사

FDA 허가

2024 매출

2030F 매출

희귀질환

Fitusiran

(Qfitlia)

혈우병A

siRNA

사노피/앨나일람

2025

0

352

YES

Olezarsen

(Tryngolza)

지단백질리피아제결핍증

ASO

아이오니스

2024

1

796

NO

mRNA1345

(mRESVIA)

호흡기세포융합 바이러스 예방

mRNA vaccine

모더나

2024

290

1,926

NO

Imetelstat

(Rytelo)

골수 형성 이상 증후군

Phosphorodiamidate oligonucleotide

제론

2024

76

1,788

YES

Nedosiran

(Rivfloza)

고옥살산뇨증

siRNA

노보노디스크/Dicema Pharmaceuticals

2023

31

234

YES

Eplontersen(Wainua)

아밀로이드성 다발신경병증

ASO

아스트라제네카/ 아이오니스

2023

85

1,756

YES

Avacincaptad pegol(Izervay)

이베릭바이오 지도형 위축(GA)

RNA aptamer

아스텔라스

2023

351

1,546

NO

Tofersen

(Qalsody)

루게릭병

ASO

바이오젠/ 아이오니스

2023

32

106

YES

Vutrisiran

(Amvuttra)

가족성 아밀로이드 신경병증

siRNA

앨나일람

2022

970

5,095

YES

Casimersen

(AMONDYS 45)

듀시엔형 근이영양증

ASO

사렙타

2021

301

226

YES

Inclisiran

(Leqvio)

고지혈증

siRNA

앨나일람

2021

754

3,166

NO

mRNA-1273

(Spikevax)

코로나19

mRNA vaccine

모더나

2020

3,109

4,225

NO

BNT162b2

(Comimaty)

코로나19

mRNA

vaccine

화이자/바이오엔텍

2020

5,698

3,166

NO

Viltolarsen

(Viltepso)

듀시엔형 근이영양증

ASO

Nippon Shinyaku Pham

2020

135

190

YES

Lumasiran

(Oxlumo)

원발성 과산소증 1형

siRNA

앨나일람

2020

167

323

NO

Golodirsen

(Vyondys 53)

듀시엔형 근이영양증

ASO

사렙타/바이오마린

2019

129

29

YES

Givosiran

(Givlaari)

급성 간헐성 포르피린증

siRNA

앨나일람

2019

256

578

YES

Volanesorsen(Waylivra)

가족성 클로미 크론혈증 증후군

ASO

PTC Therapeutics/

아이오니스

2019

42

70

NO

Patisiran

(Onpattro)

아밀로이드성 다발성신경증

siRNA

앨나일람

2018

253

111

YES

Inotersen

(Tegsedi)

아밀로이드성 다발성신경증

ASO

PTC Therapeutics/

아이오니스

2018

39

40

YES

Nusinersen

(Spinraza)

척수성 근위축증

ASO

바이오젠/아이오니스

2016

1,573

1,263

YES

Eteplisen

(Exondys 51)

듀시엔형 근이영양증

ASO

사렙타/바이오마린

2016

530

304

YES

글로벌 RNA 치료제 제품별 시장 현황 및 전망(2021-2028, 단위 : 백만달러)

구분

2021년

2022년

2023년

2024년

2025년

2026년

2027년

2028년

CAGR(%)

백신

12,540.0

29,764.0

10,264.4

10,069.7

10,220.7

10,374.1

10,550.4

10,729.8

0.9

의약품

1,588.0

2,491.3

3,489.4

4,776.5

6,060.6

7,083.9

7,571.7

7,335.8

16.0

총계

14,092.0

32,255.3

13,753.8

14,846.2

16,281.4

17,458.0

18,122.1

18,065.5

5.6