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체내 유전자 편집의 첫번째 테스트 결과

  • 등록일2018-11-12
  • 조회수5133
  • 분류플랫폼바이오 > 바이오기반기술
  • 종류
    Conference
  • 원문링크
  • 발간일
    2018-11-12
  • 키워드
    #유전자 편집#유전자#헌팅턴 증후군
  • 첨부파일
    • pdf [11월_No.20_BioInglobal]체내 유전자 편집의 첫번째 테스트 결과... (다운로드 39회) 다운로드 바로보기

 

 

[11월_No.20_BioINglobal] 체내 유전자 편집의 첫번째 테스트 결과




※ 본 보고서의 내용은 해외 각국의 보고서 및 언론기사 등을 참고하여 전문가의 시각으로 집필한 원고를 생명공학정책연구센터에서 제공함.



 

작성자 : 김치구 행정학 박사
(기술경영경제정책 전공)


 

 


*출처: Nature, By Heidi Ledford, 2018.09.05.

 

※ 본 원고는 원본 원고의 내용을 번역하여 각색한 내용을 포함하고 있습니다.
   (원제 : First test of in-body gene editing shows promise)
(http://www.nature.com/articles/d41586-018-06195-6)

 

 

 

인체 내에서 직접 유전자를 편집하는 치료는 안전할 수 있으며, 접근 방법을 테스트 하기 위한 첫 번째 실험으로부터 초기 발견들을 제안한다.

 

캘리포니아 리치몬드(Richmond, California)에 있는 Sangamo Therapeutics의 연구원들은 복합 당을 분해할 수 없는 헌터 증후군(Hunter syndrome)이라고 불리는 희귀 유전 질환을 가진 사람들의 게놈(genome)에서 오류를 수정하기 위한 효소를 고안했다. 과학자들은 이러한 유전자 편집 효소(gene-editing enzymes)를 환자의 세포로 전달하기 위해 바이러스를 이용했다.

 

이 기업은 9월 5일 아테네의 대사작용의 선천적 오류 연구를 위한 협회(the Society for the Study of Inborn Errors of Metabolism)의 연례 회의에서 그 결과를 발표했다. 16주 동안 연구에 등록한 4명으로부터 이 접근법의 효능에 대한 데이터를 확보했다. 헌터 증후군의 심각성을 평가하기 위해 사용된 생화학적 표지의 수치를 줄인 징후도 있지만 아직 치료 효과가 있는지의 판단하기에는 시기상조이다.

 

헌터 증후군은 체내의 특정 복합 당을 분해하는 역할을 하는 iduronate-2-sulfatase (IDS)라고 불리는 효소를 비활성화하는 돌연변이에 의해 발생한다. 이러한 당이 축적되면, 그것들은 폐, 심장, 뇌를 포함한 장기에 손상을 입힐 수 있다.

 

헌터 증후군을 앓고 있는 일부 사람들은 이제 손상된 버전을 대체할 IDS 효소의 주입을 받는다. 그러나 건강한 효소는 빠르게 고갈되고 환자들은 매주 새로운 복용량을 위해 돌아와야 한다.



 

...................(계속)

 

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