바이오인

발간사

 「보건산업정책연구 PERSPECTIVE」 소개

FOCUS 1 

 첨단재생의료 정책 및 R&D 지원 현황

PROSPECT

 첨단재생의료 최신 동향 및 희귀난치질환 환자 재생의료 접근성 개선 방향

 범부처 재생의료기술개발사업단의 현황과 미래

 첨단재생의료 임상연구 발전방향

FOCUS 2

 국내외 원료의약품 산업 동향과 지원 정책

 원료의약품 수급의 문제 및 국산화 대책방안

PROSPECT

 원료의약품 제조시설 관련 규제 개선방안

 국내 원료의약품 산업의 현황과 정책제안

첨단재생의료 정책 및 R&D 지원 현황

 - 김용수 첨단바이오기술RnD단 단장

첨단재생의료란 현대의학이 해결하지 못하는 희귀·난치성질환에 대한 치료대안으로 부상하는 혁신적인 의료기술 분야로, 사람의 신체 구조 및 기능을 재생, 회복 또는 형성하거나 질병을 치료 또는 예방하기 위하여 인체세포등을 이용하여 실시하는 치료를 말한다(첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 안전 및 지원에 관한 법률 제2호 제1호).

 

기존 의료는 손상된 구조와 기능을 일부 복구하여 증상을 완화하거나 진행을 억제하는 등 우회적 치료가 가능하지만, 자기 장기의 재생이 불가능하고 변형가능성이 없으며 약물 부작용이 발생할 수 있다는 점에서 한계를 가진다. 이에 비해, 첨단재생의료는 손상된 구조와 기능을 정상 상태로 복구할 수 있으며, 자기 장기 재생이 가능하여 개인 맞춤형 치료가 가능하고, 변형 가능성이 무한해서 단순한 증상의 완화를 넘어 근본적인 치료가 가능하다는 특징을 가지고 있다. 첨단재생의료는 인체의 보건, 질병이나 상해의 치료 및 예방에 관한 기술을 연구한다는 기존 의학의 목적을 넘어 손상된 세포와 조직의 직접 치료, 교체 및 복원이 가능하다는 점에서 아직 적절한 치료법이 없는 루게릭병(Amyotrophic lateral sclerosis), 치매(Dementia), 파킨슨병(Parkinson’s disease), 척추손상(Spinal cord injury), 당뇨병(Diabetes) 등 희귀·난치성 질환의 해결책으로 부상하고 있다.

첨단재생의료의 범위는 세포치료, 유전자치료, 조직공학치료 등으로 볼 수 있다(첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 안전 및 지원에 관한 법률 시행령 제2호 제1호)(그림 1).

세포치료(Cell therapy)는 사람 또는 동물로부터 유래한 세포를 이용하여 사람을 대상으로 하는 치료를 말한다. 세포치료에 사용되는 세포치료제는 세포의 조직과 기능을 복원시키기 위하여 살아있는 자가(Autologus), 동종(Allogenic), 또는 이종(Xenogenic) 세포를 체외에서 증식·선별하는 등의 방법으로 세포의 생물학적 특성을 변화시키는 일련의 행위를 통하여 치료, 진단 및 예방의 목적으로 사용되는 의약품을 의미한다. 과거에는 성체줄기세포(Adult stem cell, ASC) 위주의 제품개발이 많았고, 최근에는 배아줄기세포(Embryonic stem cell, ESC) 또는 유도만능줄기세포(Induced pluripotent stem cell, iPSC) 등 분화 세포를 이용한 제품들이 다양하게 개발되고 있다. 줄기세포 기술이 발전하면서 연골, 피부재생 등에 국한되었던 기존 체세포 치료영역으로부터 적응증 확대가 기대되며, ESC 및 iPSC 임상 진입으로 환자 맞춤형 재생의료 가능성이 확대되고 있다. 세포치료제의 경우 유전자가 변형되지 않아 안전성이 인정되어 2021년 글로벌 기준 55개 의약품이 승인되었다(한국보건산업진흥원, 2022).

 

유전자치료(Gene therapy)란 유전물질을 인체로 전달하거나 유전물질이 변형·도입된 사람 또는 동물의 세포를 인체로 전달하는 치료를 말한다. 유전자치료제는 유전자의 결함을 교정하거나 유전자의 작용을 억제하거나 증폭하여 각종 희귀·난치성질환을 근본적으로 치료하는 치료제를 총칭하는 것으로 유전자재조합 방법 등의 유전자 조작을 이용하여 정상유전자 및 치료유전자를 환자의 세포안으로 이입시켜 결손유전자를 교정하거나 세포에 새로운 기능을 추가하여 유전자 결함을 치료 또는 예방할 목적으로 제조된 의약품이다. 최근 유전자가위 기술을 이용하여 원하는 부위의 유전자를 정확하게 편집하거나 교정할 수 있는 유전자 교정 기술, 체외에서 유전자를 조작·변형하여 세포에 삽입하여 치료하는 기술 등의 접근법을 기반으로 암, 유전질환 등을 효율적으로 치료할 수 있는 치료제가 개발되고 있다. 특히, CRISPR(Clustered regularly interspaced short palindromic repeats)로 대표되는 유전자편집의 혁신적인 기술개발로 유전자 편집을 이용하여 보다 신속하고 정확하게 비교적 가격이 저렴하면서 효과가 좋은 의약품의 개발이 기대되고 있다. 2021년 기준 유전자치료제(유전자변형 세포치료제 포함)는 16개, RNA치료제는 15개의 치료제가 승인되었다(생명공학정책연구센터, 2021).