바이오인

1. 서론

□유전체 편집은 질병 치료의 패러다임을 바꾸는 새로운 생명의학 기술

ㅇ 유전질환, 심혈관질환, 암 등 많은 난치성 질환에 대한 새로운 치료 접근법 제시

ㅇ 기존 치료의 한계를 극복하여 질병에 대한 장기 치료 효과 또는 완치 기대

ㅇ 질병의 치료뿐만 아니라 농업 등 여러 산업에서 활용도 증가

□ 본 Horizon Scanning 보고서의 범위

ㅇ 주요 학술 간행물과1-5 2017년 EMA 전문가 회의 내용 활용6

ㅇ 유전체 편집의 도전과제와 기회를 규제 관점에서 조망

ㅇ 체외(ex vivo) 및 체내(in vivo) 유전체 편집을 이용한 의약품 개발 현황 및 전망

ㅇ 유전체 편집 관련 기초연구, 중개연구 및 농업 등 타 산업 분야는 제외7-9

2. 현황 및 최근 주요 동향

□ 유전체 편집 관련 최근 동향

ㅇ 유전자 조작 및 분석 기술의 발전으로 인해 의약품 개발의 병목현상이 기초 연구 및 타겟 발굴에서 발굴된 타겟의 활용 기술 개발로 변경됨

ㅇ 최근 다양한 유전체 편집기술이 개발되었는데, 이들은 서로 다른 장단점을 가지고 있고 지속적으로 개선 기술이 개발되고 있음 (개별 기술에 대한 자세한 내용은 아래 참조)

ㅇ 유전체 편집 기술의 발전과 함께 큰 제약회사들의 진출이 증가하고 있으며, 연구기관, 제약회사, 환자와 소비자, 의료 전문가, 규제 당국 등 이해관계자들의 소통을 통한 당면 과제 해결 필요

□ 현재 사용 가능한 유전체 편집 기술

ㅇ 메가뉴클레아제(Meganuclease)

- 인지 부위가 비교적 길어서 타겟 DNA에 매우 특이적이며 두 가닥의 이중나선을 절단

- 타겟 DNA 별로 맞춤 설계가 필요하고 비용이 많이 들어서 활용이 제한적임

ㅇ 징크핑거뉴클레아제(Zinc Finger Nuclease, ZFN) 및 탈렌(TALEN)

ㅇ 크리스퍼(CRISPR)와 카스(Cas)

ㅇ 프라임 편집(Prime Editing)

ㅇ 펩티드 핵산(Peptide Nucleic Acids, PNAs)