바이오인

글로벌 신약기술 및 최신 연구개발 동향

[KPBMA Brief Vol26]

◈ 목차

• 1.글로벌 신약기술 동향

• 2.주목받는 신약 모달리티

• 3.임상시험의 새로운 패러다임

• 4.신약개발과 인공지능

• 5.이슈 진단

◈본문

제약바이오분야 글로벌 유망 기술 트렌드 분석

 김치민 한국제약바이오협회 연구팀장

글로벌 제약바이오산업은 현재 1조 3,000억 달러 시장규모로 성장했으며 2028년까지 5.73%의 높은 성장률을 보일 것으로 기대되고 있다.¹⁾ 특히 바이오테크놀로지는 기존 의약품 기술²⁾을 따라잡고 있으며 향후 신규 모달리티(New Modality)가 차지하는 비중이 높아질 것으로 예상된다. 

이에 향후 유망한 바이오테크놀로지와 글로벌 투자의 흐름을 파악할 필요가 있어, 한국제약바이오협회는 식품의약품안전처와 함께 글로벌 컨설팅사인 이벨류에이트 파마(Evaluate Pharma)를 통하여 주요 기술들을 도출, 해당 동향을 일부 소개하고자 한다. 

조사 개요 

기술의 조사 및 선정은 이벨류에이트 파마 (Evaluate Pharma)에서 제공하는 기술 분류 대-중-소 분류표를 기반으로 델파이 기법³⁾을 통한 조사를 실시하였다. 이중 중분류에 해당하는 주제 중 전문가들이 선택한 8가지 주제가 1차적으로 선정되었다. 이 8가지 주제를 통해 이벨류에이트 파마(Evaluate Pharma)에서는 글로벌 상위 25개 제약바이오 기업⁴⁾에서 활발히 투자하고 있는 기술들의 유형을 주제별(중분류) 3개의 하위 유망기술로 도출하였다.

각 기술의 주제별 동향 

1. DNA & RNA 치료제(therapeutics)⁵⁾

DNA & RNA 치료제에서는 RNA 간섭 (RNA interference), 안티센스 올리고뉴클레오티드 (Antisense oligonucleotides, ASO), 압타머 (Aptamer)가 하위 유망기술로 선정되었다. RNA 치료제 수는 DNA 치료제보다 5배 더 많으며(599 개 vs 124개), ①RNA 간섭(interference)은 현재 까지 259개 제품으로 DNA 및 RNA 치료제에 가장 많이 사용되는 기술이다. 앨라일람 파마슈티컬스 (Alnylam)의 온파트로(Onpattro, 5억 4,500만 달러) 및 지블라리(Givlaari, 6억 6,800만 달러)가 주목할 만한 사례이며, 레크비오(Leqvio, siRNA)는 2028 년 두 번째로 많이 팔리는 DNA 및 RNA 치료제가 될 것으로 예상되고 있다(약 25억 달러). 

②안티센스 올리고뉴클레오티드(Antisenseoligonucleotides, ASO)는 199개 제품으로, 바이오젠의 척수성근위축증 치료제 스핀라자 (Spinraza)는 DNA 및 RNA 치료제 분야에서 현재 까지 유일한 블록버스터(13억 달러)이며, 사렙타 (Sarepta)의 뒤센근이영양증(DMD) 신약 엑손디스 51(Exondys-51, 2억 9,700만 달러) 및 아몬디스 45(Amondys-45, 2억 1,700만 달러)도 주목할만 한 제품으로 보인다. 

③압타머(Aptamer)는 43개 제품으로 안티(anti)- VEGF인 마쿠젠(Macugen, 시판중), TLR4(P2)를 표적으로 하는 모듈레이터(modulator)이자 압타머(Aptamer)의 혁신신약(first-in-class)인 압톨(ApTOLL), 혈전증 치료용 VWF 억제제인 가디언 테라퓨틱스(Guardian Therapeutics)의 BT200가 대표적이다. DNA 및 RNA 치료제 시장은 2028년까지 250억 달러에 이를 것으로 예상되며, 주요 기업으로는 아이오니스 파마슈티컬스(Ionis Pharmaceuticals), 웨스턴 오스트레일리아 대학교(The university of Western Australia, UWA), 앨라일람(Alnylam), 모더나(Moderna)이며 아이오니스(Ionis)와 UWA는 ASO 기술의 주요 업체로 두각을 나타내고 있고, 앨라일람(Alnylam)은 RNAi를 중점적으로 다루고 있다.

1) 식약처, 국내 제약바이오산업 발전전략 방안 마련 연구, 2023.11 

2) 저분자 화학, 식물 추출물, 생체 내 진단 기술 등 

3) 전문가들의 의견수렴을 반복적으로 실시하여 미래예측을 하는 조사 방법으로 본조사는 연구계 및 학계를 비롯한 전문가 28인을 통해 조사를 진행하였음 

4) 글로벌 상위 25개 제약사는 Evaluate에서 선정한 AbbVie, Merck & Co, Pfizer, AstraZeneca, Sanofi, Johnson & Johnson, Roche, Novartis, Eli Lilly, Novo Nordisk, GSK, Bristol Myers Squibb, Takeda, Gilead Sciences, Amgen, Bayer, Boehringer Ingelheim, CSL, Teva, Daiichi Sankyo, Regeneron, Viatris, Astellas Pharma, Vertex, Biogen으로 함 

5) 질병 치료를 위해 DNA, RNA 또는 올리고뉴클레오타이드 유사체를 사용하며 단백질 합성 방지, 유전자 발현 조절, 세포 신호 방해 등의 작용 메커니즘을 활용

...................(계속)

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