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AAV 유전자 치료제 개발 전략-VectorBuilder의 AAV 토탈 솔루션

◈본문

일시 : 2023년 10월 18일 (수) 오후 02시

개요

AAV 기반 유전자 치료제 개발의 글로벌 현황을 요약하고, gene delivery 토탈 솔루션을 제공하는 CRO+CDMO의 관점에서 유전자 치료제 개발에 대한 새로운 시각을 제공합니다. VectorBuilder가 어떻게 연구자들의 리스크를 감소시키고 AAV 치료제 파이프라인 개발을 가속화시킬 수 있는지 소개합니다.

1) AAV 벡터를 이용한 R&D 및 신약 개발을 위한 비용-효율적인 제품

2) Capsid evolution, biodistribution analysis 등 프로젝트에 따라 최적화된 CRO 서비스

3) AAV 벡터 공정개발 및 GMP 생산을 위한 CDMO 플랫폼

최근 몇 년 동안 CGT(Cell and Gene Therapy)가 치료법이 제한적이거나 불가능한 희귀 질환 및 암과 같은 많은 적응증을 다룰 수 있다는 것이 입증되고 승인되었습니다. AAV는 유전자 전달 측면에서 운송 수단으로 바람직한 후보입니다. 개량된AAV 벡터는 면역원성이 낮고 유전자 통합 가능성이 최소화됩니다. 그럼에도 불구하고, 바이러스 입자인 AAV 벡터는 소분자, 항체 등 기존 약물에 비해 제조 과정이 상대적으로 복잡하고 수율도 낮습니다. 게다가 많은 연구자들이 AAV serotype의 capsid를 진화시키고 추가로 개량하여 타겟 세포와 조직에 매우 특이적인 유전자 전달을 달성하려고 노력하고 있습니다.

문의 : 02-833-9631 / service-kr@vectorbuilder.com

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