바이오인

식약처, 국내 mRNA 유전자치료제 개발 지원

- ‘mRNA 기반 유전자치료제 품질평가 가이드라인’ 마련 -

□ 식품의약품안전처(처장 오유경)는 메신저리보핵산(mRNA) 기반 유전자치료제 개발을 지원하기 위해 품질평가 시 고려해야 할 사항을 안내하는 ‘mRNA 기반 유전자치료제의 품질평가 가이드라인’을 세계 최초로 8월 30일 마련·배포했습니다.

ㅇ 이번 가이드라인의 주요 내용은 ▲mRNA 기반 치료제 개발 시 고려사항 ▲ 공정개발·제조 시 고려사항 ▲ 원료·완제 의약품 품질평가 시 고려사항 등입니다.

□ mRNA 기반 유전자치료제는 바이러스 벡터 유전자치료제보다 안전하고 플라스미드 DNA 기반 유전자치료제보다 치료 단백질 발현 효율이 높은 장점이 있지만, mRNA의 체내 안정성이 낮아 개발에 어려움이 있었습니다.

ㅇ 그간 mRNA 기반 유전자치료제는 핵산 등을 가수분해하는 촉매 효소인 뉴클레아제에 의해 분해될 수 있는 등 체내 안정성이 낮아 안정성을 높여 체내에 전달해야 하므로 개발에 어려움이 있었습니다.

ㅇ 최근 지질나노입자 등과 같이 mRNA 백신 등에서 체내 안정성을 높이는 기술이 상용화되어 앞으로 mRNA 기반 유전자치료제 개발이 증가할 것으로 예상됩니다.

ㅇ 이번 가이드라인에서는 mRNA가 봉입된 지질나노입자*(Lipid nanoparticle, LNP)의 품질관리 평가항목, 시험방법 예시 등도 제공합니다.

* mRNA가 세포 밖에서 분해되는 것을 피하고 mRNA의 세포 내 진입 및 세포질로 방출을 촉진할 목적으로 사용. 화이자사(社), 모더나사(社) 코로나19 백신에 사용됨

✔ 용어설명

▸ RNA(Ribonucleic acid): 유전자 정보를 매개, 유전자 발현 조절 등의 역할을 하는 세포의 핵 속에 있는 두 종류의 핵산 중 하나

▸ mRNA(messenger RNA) : 단백질을 합성할 수 있는 유전정보를 전달하는 RNA

▸ 유전자치료제 : 유전물질의 발현에 영향을 주기 위하여 투여하는 유전물질을 함유한 의약품

▸ mRNA 기반 유전자치료제 : mRNA를 체내에 주입하여 생성된 단백질로 암 등 난치성 질병을 치료하는 의약품. 맞춤형으로 mRNA를 제조할 수 있어 개인 맞춤형 치료제 플랫폼으로 주목받고 있음

□ 식약처는 이번 안내서가 국내 개발사들이 시행착오를 줄이고 mRNA 기반 유전자치료제를 신속하게 개발하는 데 도움을 줄 것으로 기대합니다.

ㅇ 앞으로도 안전을 최우선으로 하는 규제혁신을 기반으로 유전자치료제가 원활하게 개발될 수 있도록 지원하겠습니다.

- ‘mRNA 기반 유전자치료제의 품질평가 가이드라인’은 식약처 홈페이지 > 법령자료 > 자료실 > 안내서/지침에서 확인할 수 있습니다.

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