식약처, 제1형 원발성 고옥살산뇨증 치료 희귀의약품 국내 최초 허가

- ‘옥스루모주(루마시란나트륨)’ 수입 품목허가…희귀질환 치료기회 확대

 식품의약품안전처(처장 오유경)는 제1형 원발성 고옥살산뇨증^* 치료에 사용하는 수입 희귀의약품인 옥스루모주(루마시란나트륨)’을 11월 13일 허가했다고 밝혔다.

 * 제1형 원발성 고옥살산뇨증 (Primary Hyperoxaluria Type 1, PH1) : 특정 유전자(AGXT) 돌연변이로 알라닌-글리옥실산 아미노전이효소(Alanine-Glyoxylate Aminotransferase, AGT)가 결핍되어 간에서 옥살산염이 과다 생성되고 신장과 전신에 축적되는 희귀질환으로, 요결석증, 신부전, 뼈 통증, 피부 궤양, 심근병증 등의 증상이 나타남

 이 약은 국내에서 최초로 허가된 제1형 원발성 고옥살산뇨증 치료제로 소아 및 성인에게 사용하며, 간에서 글리콜산 산화효소^*의 생성을 억제하여 체내 옥살산염 수치를 감소시킨다.

 * 글리콜산 산화효소 (Glycolate Oxidase, GO): 글리콜산을 글리옥실산으로 산화시키는 효소로 간에서 옥살산 생성에 관여함

 식약처는 이 치료제를 ‘글로벌 혁신제품 신속심사 지원체계(GIFT)’ 제35호 제품으로 지정한 후, 신속하게 심사해 국내 의료현장에 빠르게 도입될 수 있도록 지원하였고, 제1형 원발성 고옥살산뇨증 희귀질환 환자에게 새로운 치료 기회를 제공할 것으로 기대한다고 밝혔다.

 식약처는 앞으로도 규제 과학 전문성을 바탕으로 안전성·효과성이 확인된 치료제를 신속하고 면밀히 심사‧허가해 환자의 치료 기회가 확대될 수 있도록 최선을 다할 예정이다.

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