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[No.30 BioINglobal] 표적치료법 혁신 촉진을 위한 조치

※ 본 보고서의 내용은 해외 각국의 보고서 및 언론기사 등을 참고하여 전문가의 시각으로 집필한 원고를 생명공학정책연구센터에서 제공함.

작성자 : 김치구 행정학 박사
(기술경영경제정책 전공)

출처: U.S. FDA, 2018.10.15.

※ 본 원고는 원본 원고의 내용을 번역하여 각색한 내용을 포함하고 있습니다.
   (원제 : Statement by FDA Commissioner Scott Gottlieb, M.D., on FDA’s new steps to modernize drug development, improve efficiency and promote innovation of targeted therapies)
   (https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm623411.htm)

FDA는 계속해서 새로운 정책을 발전시키고, FDA의 프로그램을 현대화하며, 더 많은 표적 치료법을 개발할 수 있는 기회를 발전시키고 있다. 세포와 유전자 치료와 같은 새로운 기술 플랫폼과 질병의 유전학적 기초를 표적으로 하는 저분자 의약품을 사용하면 질병을 일으키는 근본적인 메커니즘에 개입할 수 있고, 잠재적으로 그 진행상황을 억제하고 심지어 역전시킬 수 있는 기회가 더 많다. FDA의 노력은 규제 체제가 이러한 도전과 기회에 적응하고 이러한 기술혁신의 효율적인 개발과 이들의 안전성과 유효성의 강력한 입증이 가능하도록 하는 것을 목표로 한다. FDA의 포괄적인 노력은 의약품 개발의 모든 단계를 개선하는 것을 목표로 한다. FDA는 위험 기반의 규제 결정을 보다 현대적이고 과학적으로 엄격하고 효율적으로 만드는 데 필요한 비임상 및 임상적인 근거를 생성하는 과정에 초점을 맞추고 있다.

오늘날 FDA가 보고 있는 과학적 기회들은 FDA의 정책이 개발되고 있는 치료법만큼 정교하게 만들어져야 한다고 요구하고 있다. 약물 발견과 개발의 성격이 특정 유전적 또는 분자적 장애를 목표로 하는 질병의 기본 메커니즘에 더 집중되면서, 과학은 인간 질병을 의미 있게 다룰 수 있는 더 새로운 기회를 제시하고 있다.

이에 대응하여, FDA는 이전에는 명확한 개발 경로가 없었을지도 모르는 혁신을 위한 기술 및 질병별 규제 체계를 개발하고 있다. FDA는 또한 개발 과정이 단순히 세계 최초 혁신이 아닌 다양한 치료적 옵션을 지원할 수 있을 만큼 충분히 효율적이기를 바란다. FDA는 약물류 내에서 더 많은 경쟁을 촉진하기 위한 방법으로 2차 및 3차 시장 혁신을 촉진할 필요가 있다. 이 경쟁은 비용을 절감하고 환자의 접근을 확대할 수 있는 가격 경쟁의 기회와 함께 중요한 치료상의 차이를 제공할 수 있다.

올해까지, FDA의 약물 평가 및 연구 센터(Center for Drug Evaluation and Research)는 2017년에 FDA의 총 46개에 근접한 45개의 신약과 바이오의약품을 기승인했는데, 이것은 20년 만에 가장 많은 승인을 받은 것이었다. 올해 FDA는 FDA가 또 다른 매우 강한 한 해를 맞이할 것으로 믿는다. 새롭게 승인된 제품은 희귀 질환에서 흔한 질병까지 다양한 질병을 앓고 있는 환자를 치료한다. 이러한 새로운 치료법들은 삶의 질 향상에 대한 새로운 희망을 제공하고 있으며, 어떤 경우에는 생명을 위협하는 질병에서 살아남을 수 있는 가능성을 높이고 있다. 예를 들어, 그 중 세 가지 새로운 편두통 치료법이 있다:  드라브트 증후군(Dravet syndrome) 및 파브리병(Fabry disease)와 같은 희귀 질병에 대한 혁신적인 치료; hereditary transthyretin-mediated amyloidosis(hTMA)에 의해 발생되는 말초신경병증(polyneuropathy)을 치료하기 위한 최초 표적 RNA기반 치료법(targeted RNA-based therapy). 이러한 종류의 새로운 혁신을 지속하기 위해, FDA는 의약품 개발 과정을 현대화하기 위한 새로운 노력을 발전시키는데 집중하고 있다.

이 새로운 치료의 인상적인 분야는 더 많은 질병들이 그들의 분자 기반에 기초해 재정의되고 있고, 더 많은 질병들에 개입할 수 있는 더 많은 기회를 만들어낸다는 사실을 반영한다. 연구자들이 질병의 분자적 기준을 풀면서, 그들은 치료를 위한 새롭고 더 효과적인 표적들을 개발하고 있다. 동시에, 이러한 새로운 치료법은 더 많은 경우에 있어서, 과학자들이 이러한 제품들을 개발 과정을 통해 더 빨리 가져오고 더 효율적인 임상시험에서 유효성과 안전성을 증명할 수 있도록 해주는 강력한 치료 효과를 보여준다. 오늘 FDA는 이러한 도전과 기회를 포착하기 위한 두 개의 새로운 정책 문서를 발표한다.

FDA가 계속 주목하고 있는 두 가지 영역은 임상시험 설계에 대한 접근 방식을 현대화하는 것과 규제 표준을 유지하면서 전체적인 약물 개발 프로세스를 더 효율적이고 덜 비용이 들게 하는 것이다. FDA는 치료법의 안전성과 유효성에 대해 배우기 위해 보다 정교한 접근법을 사용함으로써 새로운 과학을 발전시키는 장벽을 줄이고 더 많은 환자들이 개선된 치료법으로 더 빨리 혜택을 볼 수 있도록 할 수 있다.

약물 개발을 보다 효율적으로 만드는 가장 전도유망한 방법 중 하나는, 제공자와 환자가 새로운 의약품의 작동 방식에 대한 더 나은 정보를 얻을 수 있도록 하는 동시에, 임상 시험 설계에 대한 혁신적인 접근법에 관한 과학을 개발하는 것이다. 이러한 접근법은 치료가 특정 환자 모집단에 어떤 영향을 미치는지 더 빠르고 효율적으로 보여줄 수 있는 방법이다. FDA는 의학에서 중추적인 위치에 있는데, 연구원들이 한 개인의 종양의 유전적 프로파일이나 특정 질환의 생물학적 지표와 같은 개별 질병의 고유한 특징을 목표로 하는 치료법을 연구하고 있다. FDA는 최근 복잡하고 혁신적인 임상시험 설계의 사용을 장려하기 위해, 특히 환자 수가 적거나 미충족 의료수요가 있는 지역의 경우, 그리고 보다 새롭고 효율적인 임상시험의 설계와 관련하여 더 큰 협력을 보장하도록 설계된 새로운 파일럿 프로그램을 발표했다. 그리고 FDA는 최근의 두 가지 지침(종양 시험에서의 마스터 프로토콜과 임상시험을 위한 적응적 디자인의 사용)과 함께 새로운 임상시험 설계와 관련된 FDA의 사고방식을 더욱 명확히 했다.

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