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[No.37 BioINglobal] 유전자 및 세포 치료제를 위한 4가지 상업화 전략들

※ 본 보고서의 내용은 해외 각국의 보고서 및 언론기사 등을 참고하여 전문가의 시각으로 집필한 원고를 생명공학정책연구센터에서 제공함.

작성자 : 김치구 행정학 박사

(기술경영경제정책 전공)

출처: Cell&Gene, By Walter Colasante et al., 2018.11.01.

※ 본 원고는 원본 원고의 내용을 번역하여 각색한 내용을 포함하고 있습니다.
   (원제 : 4 Emerging Commercialization Strategies For Gene And Cell Therapies)
(https://www.cellandgene.com/doc/emerging-commercialization-strategies-for-gene-and-cell-therapies-0001)

전 세계의 유전자 및 세포 치료제의 발달은 다양한 질병에 대한 치료 기준을 바꾸고 향후 몇 년 동안 헬스케어에 있어 미충족 의료 수요의 중요한 분야를 다룰 수 있는 잠재력을 가지고 있다. 미국에서만, 지금까지 거의 20개의 유전자 및 세포 치료 관련  제품들이 승인되었고, 많은 다른 개발 프로그램들이 후기 임상 단계에 도달했다. 이러한 약물들 중 많은 것의 기술 플랫폼들은 또한 복수의 적응증에 사용하기 위한 치료 효과와 확장을 위한 가능성을 제공한다.

중요한 약속과 함께, 유전자 및 세포 치료제 또한 위험과 비용을 증가시킬 수 있고, 따라서 지속 가능한 상업적 성공에 대한 전망을 제한할 수 있는 다양한 특성을 가지고 있다. 복잡하고 긴 제조 요건, 매우 작은 환자 모집단, 치료에 적합한 환자 풀을 줄이는 치료 결과를 갖는 단기 치료 기간을 포함한 요소는 상용화 전략에 상당한 영향을 미칠 수 있다. 많은 신약은 또한 내구성이 있는 장기 유효성과 안전성의 증거가 부족하며 규제 기관, 임상의사, 환자, 지불자 및 산업 파트너를 포함한 이해관계자들 사이에 우려를 자아낸다. 지금까지 출시된 유전자 및 세포 치료제의 예는 약품 개발자들이 규제 승인을 얻은 경우에도 상업적 성공이 도전이 될 수 있다는 것을 보여준다. 2009년 이후 유럽에서 승인된 10개의 새로운 유전자 및 세포 치료제 중 6개만이 오늘날에도 여전히 상업적으로 이용 가능하다. 나머지 4개(ChondroCelect, MACI, Provenge, Glybera)는 모두 상업화 노력이 실패로 끝나 유럽 시장에서 철수했다. 최근 CRA의 연구팀은 유전자 및 세포 치료용 go-to-market 모델(GTM 모델, 역자추가 / GTM이란‘시장 혹은 소비자에게로 가자’는 뜻으로 기업이 총체적인 마케팅 전략을 실행하기 위해 자원, 조직, 프로세스 등을 효과적으로 활용함으로써 실질적으로 시장에 침투하는 것을 말함)과 관련된 과제들을 분석했다. 이 검토는 이러한 많은 신약의 성공 가능성을 극대화하기 위해 전통적인 상업 및 마케팅 전략이 직접 이전되지 않을 수 있음을 강력히 시사한다. 이러한 임상 개발 프로그램을 추진하는 기업들은 효율성을 극대화하고 생산 요구사항을 지속적으로 충족하기 위해 첨단 기술을 채택하면서 신규 또는 대폭 수정된 상용화 모델을 고려해야 할 것이다.

상업적 과제 이해

상업화의 근본적인 도전은 생산 방법의 비용과 한계를 포함한다. 단 하나의 예에서, 키메릭 항원 수용체 T (chimeric antigen receptor T, CAR-T) 세포나 줄기세포 치료제와 같은 자가(autologous) 치료제를 생산하는 것은 개별화된 묶음으로 복제되어야 하는 과정을 필요로 한다. 이것은 세계 수요를 충족시키기 위해 생산을 확대하려는 노력에 있어 어려움을 줄 수 있다. 이 치료제들의 사용 또한 문제를 일으킬 수 있다. 자가 치료의 경우, 환자로부터 샘플을 채취하여 처리 및 수정(종종 지리적 원점에 관계없이 단일 위치로 전송)한 후 환자에게 재사용하기 위해 지정된 치료 센터로 다시 발송한다. 이 프로세스에는 추적가능해야 하고 강하고 신뢰할 수 있는 온도 제어 체인을 포함한 엄격한 제어와 품질 표준이 필요하다. 이 공정을 계획하는 것은 면허, 감시 및 문제 해결과 관련된 상당한 절차적 및 규제적 장애를 의미할 수 있다.

임상의사와 환자들 사이에 우려를 불러일으킬 뿐만 아니라, 많은 유전자 및 세포 치료제에 대한 강력하고 결정적인 장기 안전 및 효능 데이터의 부족은 규제당국 입장에서 볼 때 도전과제가 된다. 미국 식품의약청 자문위원회가 2017년 10월 유전성 망막질환 치료에 Spark Therapeutics의 Luxturna 승인을 만장일치로 권고했을 때, 장기 추적 데이터가 부족하면 시간이 지남에 따라 효능이 감소할 수 있는지 여부가 분명하지 않다고 경고했다. 그들은 또한 임상연구에서 입증되지 않은 미래의 부작용에 대한 가능성에 대한 의문을 제기했다. 일부 유전자 및 세포 치료제는 기존 치료법에 비해 유의하게 증가된 임상 가치를 제공하지 못하여 종종 높은 가격을 정당화하기는 어렵게 한다는 인식을 부채질할 수 있다. 이용 가능한 데이터에 대한 제한을 해결하기 위해 규제당국과 지불자는 종종 기업들이 환자 모니터링과 실제 데이터 확보 및 보고에서 성가시고 비용이 많이 드는 프로그램을 수립하고 유지하기를 요구한다.

유전자 및 세포 치료제의 상용화를 위해 노력하는 기업들 또한 이해 관계자들을 확인하고 효과적으로 타겟팅하는 데 있어 어려움에 직면할 수 있다. 많은 전통적인 모델에서, 마케팅 및 광고 예산과 대규모 판매 운영은 임상의사, 헬스케어 제공자 및 환자에게 치료제의 이점을 전달하기 위해 활용될 수 있다. 그러나 이러한 전통적인 접근법은 종종 유전자 및 세포 치료제에 적합하지 않은 경우가 많으며, 이는 특색 있는 아주 작은 환자 집단을 효과적으로 겨냥하기 위해 좀 더 맞춤화된 마케팅 전략을 필요로 할 수 있다. 약물 개발자들은 수년 내에 유전자 및 세포 치료제와 관련된 고유한 요구와 이해관계자 모집단을 충족시키기 위해 기존의 모델을 새로운 채널과 새로운 콘텐츠로 발전시켜야 한다.

상업화를 지원하기 위한 새로운 전략

약물 개발자들은 유전자 및 세포 치료제가 제공할 수 있는 뚜렷한 장점을 동시에 수용하면서 이러한 문제와 과제들을 해결하는 다양한 적응형 상업화 전략을 인식하고 시행하기 위해 노력하고 있다.

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