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[No.39 BioINglobal] 유전자 및 세포 치료제의 시장 접근과 보상에 대한 새로운 접근

※ 본 보고서의 내용은 해외 각국의 보고서 및 언론기사 등을 참고하여 전문가의 시각으로 집필한 원고를 생명공학정책연구센터에서 제공함.

작성자 : 김치구 행정학 박사

(기술경영경제정책 전공)

출처: Cell&Gene, By Walter Colasante et al., 2018.09.06.

※ 본 원고는 원본 원고의 내용을 번역하여 각색한 내용을 포함하고 있습니다.
   (원제 : New Approaches To Market Access And Reimbursement For Gene And Cell Therapies)
(https://www.cellandgene.com/doc/new-approaches-to-market-access-and-reimbursement-for-gene-and-cell-therapies-0001)

유전자 및 세포 치료 연구의 약속은 수십 년 동안 논의되었지만, 우리는 이제 많은 임상 개발 프로그램이 후기 단계 또는 심지어 승인으로 발전하고 있는 시점에 와 있다. 유전자 치료만 해도, 중추적인 임상 단계에는 34개의 약이 있고, 미국의 초기 임상 개발에는 470개가 있다. 이러한 프로그램들이 미충족 수요의 중요한 분야를 목표로 하는 새로운 치료법을 이끌어낼 수 있지만, 그것들은 종종 가격 책정 및 약물 접근 전략 양쪽 모두에 새로운 수준의 혁신을 요구할 완전히 새로운 치료법을 나타낸다.

일반적으로 최근 보상 모델(reimbursement models)은 더 작은 환자 모집단, 더 짧은 치료 기간, 잠재적인 치료 효과, 높은 초기 비용, 장기 유효성과 안전성 데이터의 부족, 복잡한 관리, 약물 투여 및 환자 모니터링 요구사항과 관련된 수수료 등을 포함하여 유전자 및 세포 치료에서 일반적인 많은 고유한 요소들을 수용하지 않는다. 최근, CRA의 우리 팀은 유전자 및 세포 치료법의 가격 책정 및 보상과 관련된 도전들에 대한 분석을 마쳤다. 이 검토의 핵심 결과는 이러한 치료제를 지원하기 위해 가치 입증과 가격 결정 전략을 개선하거나 심지어 근본적으로 재구성할 필요가 있으며, 이러한 새로운 모델들은 매우 빨리 구현될 필요가 있을 수 있다는 것이다. 또한 약물 개발자들은 새로운 비즈니스 모델을 고려하여야 하며 혁신적인 유전자 및 세포 기반 치료가 상업적으로 실행 가능하고 널리 이용 가능한지 확인하기 위해 지불자를 포함한 다양한 이해관계자들과의 파트너십을 탐구해야 한다.

가치 입증 및 시스템 비용 문제 완화 관련 당면 과제

다른 많은 약물과 마찬가지로, 유전자 및 세포 치료제의 가격은 혁신 수준, 지속 가능한 임상 유익성, 치료 가능한 환자 모집단 크기 및 보건 시스템에 대한 영향을 포함하여 복수의 요인에 의해 정의된 그것들의 인지 가치(perceived value)에 크게 좌우될 것이다. 많은 이들이 가치평가 과정의 결론에서도 불확실성과 답변되지 않은 질문을 제시할 것이다. 이러한 치료제에 대한 가치 평가는 보건 기술 평가 위원회를 포함한 광범위한 업계 이해관계자에 의해 개발될 것이며, 이들은 조정 과정을 복잡하게 하며 잠재적으로 상업화 성공을 위한 기회를 제한하는 서로 다른 방식 내 가치를 계량할 것이다. 게다가, 가치를 전달하는 것으로 널리 여겨지는 유전자 및 세포 치료제들 중에서, 많은 것들은 여전히 정부나 민간 지불자들에 의해 감당할 수 없는 것으로 여겨질 수 있고, 여론 법정에서 스티커 쇼크(의외의 높은 가격에 대해 알게 된 것에 대한 놀라움과 실망)를 일으킬 수 있다.

유전자 및 세포 치료제의 영향과 새로운 지불 모델을 고려해야 하는 필요성 또한 부분적으로 치료를 받을 수 있는 환자의 수에 기초할 수 있다. 환자당 비용이 높은 반면, 보건 시스템 상 희귀 질환 치료제의 예산 영향은 예산 효과는 제한적일 수 있다. 그러나 지불자들은 심장병, 당뇨병, 겸상적혈구 질병과 같은 대규모 환자군에서 질병을 대상으로 하는 치료법에는 상당히 높은 비용을 부담할 수 있다. 일부 질병에서 말하듯이, 유전자 및 세포 치료제의 총 비용은 전례가 없을 수 있다. 임상 및 경제 리뷰 연구소(the Institute for Clinical and Economic Review)는 유전자 및 세포 치료제에 대한 누적 예산 영향만 미국에서 3조 달러에 이를 수 있다고 추산하고 있는데, 이는 자격이 있는 환자의 약 10%만이 이러한 치료제로 치료 받는 것이다.

전반적인 헬스케어 비용을 완화하기 위해 지불자와 기타 산업 내부자는 임상 결과(clinical outcomes), 연금 지급(annuity payments), 그리고 확장된 위험 풀(expanded risk pools)에 기반한 모델을 포함하는 몇 가지 혁신적인 지불 옵션을 검토하고 있다.

유전자 및 세포 치료제에 대한 지불 옵션들

가치 기반 계약(Value-Based Agreements)

가치 기반 지불 모델은 10년 이상 업계 이해관계자에 의해 고려되어 왔으며 출시 당시 Kymriah와 Luxturna에 동시 사용된 바 있다. 이 모델에서, 제품들은 보상을 받기 위해서 미리 정해진 기간에 미리 정해진 목표 결과를 충족시켜야 한다. 종말점이 충족되지 않을 경우, 제품은 지불자에 의해 환급되지 않는다.

후천성 망막질환 치료제인 Luxturna를 위해 제조업체 Spark Therapeutics는 Harvard Pilgrim과 함께 가치 기반 할인 프로그램을 만들었는데, 이 프로그램은 보상받기 위해 제품이 단기 유효성(30~90일) 및 장기 내구성(30개월)을 입증해야 한다. 잠재적인 가격 인상을 피하기 위해 Spark는 Luxturna를 환자가 다른 보험사로 옮긴 경우에도 할인을 받을 수 있는 Harvard Pilgrim에 직접 판매하기로 동의했다. 이 접근법은 지불자가 미성공적인 치료법을 처리해야 하는 처지에 위치할 위험을 줄이는 것을 도와주고 장기 유효성 데이터의 부족을 해결하는 것을 도울 수 있다. 지불자들은 여전히 관련 병원과 기타 관리 비용을 부담해야 할 수도 있다. 또한, 성공적인 결과를 구성하는 것에 대해 모든 이해당사자가 합의하고 그 결과를 추적하도록 하는 노력도 주요 과제가 될 수 있다.

분할 상환 지급 모델(Amortized Payment Models)

Spark 전략의 또 다른 핵심 요소는 수년에 걸쳐 지급자가 Lexturna에게 분할 상환할 수 있도록 허용하는 계획이었다. 이 접근법은 유전자 치료제를 고려함에 있어 가장 인기 있는 모델 중 하나이며 혁신자들에게 충분한 수익을 제공하는 동시에 헬스케어 예산에 대한 단기적 영향을 완화하는 데 도움이 될 수 있다.

일부 유전자 및 세포 치료제, 특히 단 한 번의 복용이나 짧은 치료 과정에서 시행될 가능성이 있는 치료제는 다른 방법보다 분할 상환 지급 모델에 더 적합할 수 있다. 이들 모델은 어느 이해관계자가 다른 수준의 위험을 흡수할 것인지 조정함으로써 개별 치료에 적응할 수 있다. 한 가지 옵션은 혁신 기업들이 자체 금융 수단을 갖춘 자동차 제조업체와 견줄 만한 사실상의 은행이 되는 것이다. 다른 경우에, 금융기관을 포함한 제3자가 관련 위험을 반영하는 이자율로 지불자에게 대출을 제공할 수 있다. 만약 치료제가 유효성이나 내구성을 입증하지 못하면, 지불자는 상환을 중단할 수 있는 선택권을 가질 수 있다. 정부는 또한 민간 지불자에게 대출금이나 채권을 발행하고 목표 결과, 인구 규모, 환자 연령과 같은 요소를 고려하는 상환 기간을 정할 수 있다.

또는, 제약기업들이 보험사의 역할을 맡아서, 보험료를 위해, 유전자 또는 세포 치료제와 관련된 지불자의 위험을 보상할 수도 있다. 연금 지급은 이 접근법의 한 예로서, 장기 가치를 설명하는 동시에 지불자에 대한 연간 예산 부담을 줄일 수 있다. 가치 기반 계약과 마찬가지로, 이 모델은 이해관계자들에게 성공적인 결과를 구성하는 것에 대해 합의하고 주요 과제가 될 수 있는 결과 데이터 관리와 보고를 중앙 집중화하도록 요구할 것이다. 미국 메디케이드 최선 가격 규제(U.S. Medicaid Best Price regulations)를 개혁하는 것과 같은 새로운 정책 이니셔티브도 환자가 민간 및 정부 계획 내에서 이동함에 따라 필수적일 수 있다.

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