바이오인

[No.47 BioINglobal] 유전자 치료제의 치료영역 패러다임 변화

박자하
글로벌 통신원

[참고기사 및 정보출처]

Gene Therapy in Development
· https://www.fda.gov/vaccines-blood-biologics/cellular-gene-therapy-products/ap proved-cellular-and-gene-therapy-products
· https://www.genengnews.com/a-lists/25-up-and-coming-gene-therapies-of-2019/ Google to develop gene therapy for heart disease
https://www.msn.com/en-ph/health/medical/google-to-develop-gene-therapy-for-heart -disease/ar-AABnPI3?OCID=ICESEM
Verve Therapeutics https://www.vervetx.com/
Verily https://verily.com/

[목차]

1. 유전자 치료제 개발 현황
□ 승인 및 출시된 유전자치료제와 임상 시험 진행 중인 유전자 치료제 후보물질들

2. 구글의 새로운 접근: 유전자 편집기술을 심혈관 질환 치료제 개발로의 확장
□ 구글 산하의 유전자 편집기술 제약사 벌브 테라퓨틱스와 구글의 생명과학 연구 기업   베릴리의 심혈관 질환 치료제 개발을 위한 공동 연구
□ 기존 유전자 치료제 개발 회사들과 구글의 타겟질환  영역/ 목표 환자군 비교

[요약]

●  2018년  세계  최초  유전자  치료제  럭스터나의  승인  이후  유전자  치료제  시장 선점을  위한  제약기업들의  연구개발  투자와  임상연구가  더욱  활발해지고  있고 2019년 현재 총 372 개의 유전자치료제의 임상시험들이 진행 중이다.
●  대부분의  유전자치료제의  개발이  고부가  가치를  기대할  수  있는  항암제와 희귀질환 치료제에 집중되어 있는데 이는 상대적으로 다른 치료제 영역에 비해 높은 약가를 기대할 수 있고 타겟 환자가 명확하게 설정되어 안정적으로 수익을 기대할 수 있기 때문에 많은 제약 기업들이 취하고 있는 전략이다.
● 인터넷 기술을 기반으로 한 혁신 기업 구글이 이러한 제약업계의 접근과 다르게 일반 성인 환자들을 대상으로 유전자편집 기술을 이용한 심장질환 치료제 개발을 시작한  것은  특정  치료영역에  집중되었던  혁신적인  유전자  치료제의  접근성이 심혈관 질환을 포함한 대사증후군까지 넓어질 수 있음을 보여주는 사례이다.

[내용]

- 유전자편집기술을 기반으로 한 유전자치료제가 질병치료의 패러다임을 완전히 바꿀 것으로 제약산업에서 주목받아 왔고 2018년 스파크의 유전성 망막질환 치료제인 럭스터나(Luxturn)가 세계  최초로 유전자치료제로서 승인 및 출시된 이후에 제약기업들의 유전자 치료제 연구 개발에 대한 관심과 투자가 더욱 가속화 되고 있고 있다.

- 노바티스(Novartis)가 인수 합병한 바이오텍 기업인 아벡시스(Avexis)가 척수성 근위축증  (Spinal  Muscular  Atrophy)이라는  희귀질환의  유전자치료제 졸젠스마(Zolgensm)를  2019년 5월 24일에 승인받음으로서 관련 시장은 더욱 확대될 전망이다. 현재 미국FDA로부터 허가를 받은 유전자 치료제는 언급된 럭스터나(Luxturn)와  졸젠스마(Zolgensm)이나2019년  상반기  현재  대략  25개의 유전자치료제 후보물질들의 임상이 진행되고 있어 허가될 유전자 치료제는 더욱  늘어날 것으로 예상된다.

- 2019년 1분기에 총 372 개의 유전자치료제의 임상시험들이 진행 중인 것으로 보고되었는데 흥미롭게도 대다수의 임상스터디들이 임상 2상 인 것으로 조사되었다. 임상 2상 (217 건 ,58%), 임상 1상 (123건, 33%), 임상 3상 (32건, 9%).  이는 임상 3상까지 도달하는 성공률이 낮고 임상 2상에서 머무는 후보물질이 많음을 암시한다.

(European Medicines Agency, EMA)으로부터 긍정적인 반응을 얻고 유럽에서의 최종 허가를 기대하고 있다.

- 이외에 면역항암제 개발사인 이뮨 디자인 (Immune Design)의 NY-ESO-1를 발현하는 종양을 표적 치료하기 위해 개발된 항암 백신 CMB305의 경우 활막 육종3) (Synovial Sarcoma)에서 실망스런 임상3상 결과로 인해 로슈/제넨텍의
요로상피암 및 비소세포암 면역치료제 티센트릭(Tecentriq)과의 임상3상 병용임상 시험을  중단된 바 있다.

- 오덴테스 테라퓨틱스(Audentes Therapeutics)의 AT132, X-연관 근세관성 근병증 치료제4)는 5월 1일 최근에 발표한  두 가지의 투약 그룹 군에서 신경근육 기능이
상당히 그리고 지속적으로 개선되었다는 긍정적인 임상 ½상 데이터를 기반으로 미국 식약청 와 유럽의약청을 통한 신약신청경로에 대해 대화를 계획 중이다. 다른  기대되는  신약물질은  아브로바이오(Avrobio)의  파브리병5) 치료제
후보물질인AVR-RD-01는 미국 식약청으로부터 신약신청 승인 결과에 따라 미국 임상 사이트에서 임상 2상을 계획할 예정이다.

- Alliance for Regenerative Medicine (ARM)이 5월 9일에 발표한 데이터를 근거로 확인된 현재 임상 진행 중인 유전자 치료제 신약후보물의 리스트는 다음과 같다.

...................(계속)

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