바이오인

[BioINglobal No.74]

신약 모달리티 산업의 가능성과 위험성

출처: Boston consulting Group. 2023. 3.

※ 본 원고는 원본 원고의 내용을 중개하여 각색한 내용을 포함하고 있습니다.

(원제 : New Drug Modalities Offer Promise and Peril),

https://www.bcg.com/publications/2023/benefits-and-risks-of-new-drug-modalities

◈ 목차

1. 신약 모달리티 산업의 기회와 위험성

2. 신약 모달리티 산업의 발전도

3. 바이오제약 기업의 차별화 기회

4. 신약 모달리티에 대한 베팅 전략

5. 신약 모달리티 개발 방법 - 플랫폼 접근 방식

◈본문

【요약】

○ 신약 모달리티는 이를 적극적으로 추구하는 바이오의약품 기업들에게 전례없는 기회를 제공할 것이지만 동시에 새로운 위험도 제시

- 바이오의약품 산업은 신약 모달리티 덕분에 복잡한 질병 분야에서 혁명을 겪고 있음

○ 기술 발전, 임상 적용 및 상업적 준비도를 반영하여 발전도를 세 가지 범주로 분류하여 각 발전도 별 차별화 기회 제시

○ 신약 모달리티는 네 가지 방식으로 바이오제약 기업의 가치 창출 잠재력을 가지고 있음

① 종양학 및 희귀 질환을 넘어 표적 질환 확장

② 새로운 작용 기전을 통한 질병 치료

③ 우수한 치료 효과 또는 편의성 제공

④ 기존 모달리티 보완

○ 신규 생명공학 플랫폼은 업계 일부에게 엄청난 기회를 창출할 것이며 후발 기업을 불리하게 만들 것

- 기업은 기술 선택부터 시작하여 신규 모달리티에 대한 투자로 발생할 수 있는 위험과 잠재적 보상의 균형을 맞출 필요 있음

○ 플랫폼 접근 방식은 기업이 다양한 모달리티를 목표로 삼고 시너지 효과 창출에 도움이 됨

○ 기업은 특정 포트폴리오와 강점에 맞는 전략을 수립하고 보상과 위험의 균형을 맞추며 리소스를 할당하여 잠재적 가치 극대화하는 것이 중요

○ Boston Consulting Group은 본 보고서를 통해 신약 모달리티 산업의 기회와 위험성을 분석하고 기업의 전략 방법 및 접근 방식에 대해 제안함

1. 신약 모달리티 산업의 기회와 위험성

○ 신약 모달리티는 이를 적극적으로 추구하는 바이오의약품 기업들에게 전례없는 기회가 될 것이지만 동시에 새로운 위험도 존재

- 기업은 다양한 모달리티의 발전 수준을 이해하고 대상 모달리티와 질병에 대해 전략적으로 결정해야 함

- 새로운 질병 치료, 효과적이고 편리한 치료 제공, 기존 의학 보완 등 다양한 방법으로 신규 모달리티에서 가치 창출 가능

- 하나의 모달리티에 대한 역량 구축 후 플랫폼 접근 방식을 통해 다른 관련 모달리티에 적용하여 시너지 효과를 창출할 수 있음

○ 바이오의약품 산업은 신약 모달리티로 인해 복잡한 질병 분야에서 혁명을 겪고 있음

- 저분자 치료제, 단일클론 항체는 전통적인 약물 플랫폼으로 의료 산업에 확립됨

- 지난 20년 동안 유전자 및 세포 치료제, RNA 치료제, 복합 생물학적 제제 등 신규 모달리티 등장

- 임상 사용 승인을 앞두거나 이미 시장에 출시되어 기존 의약품과 경쟁 중

- 신규 모달리티(mRNA 제외)의 연간 매출은 약 200억 달러에 달하며, 바이오제약 기업의 전체 시가 총액이 3,000억 달러 이상 증가함

○ 신기술이 개발 파이프라인을 통해 발전하고 새로운 질병 치료제를 제시함에 따라 바이오제약 기업에게 전례없는 기회를 창출하기도 하지만, 위험도도 높음

- 높은 임상 실패율과 상용화 문제를 안고 있음

- 유전자 및 세포 치료제는 고가로, 척수성 근위축증에 대한 유전자 치료제인 졸겐스마(Zolgensma)는 미국에서 1회 투여당 약 250만 달러의 비용이 소요됨

- 바이오제약 및 생명공학 기업, 투자자 등에게 R&D 위험 및 보상, 새로운 운영 및 제조 모델, 상업화, 가격 책정 및 상환에 대한 신중한 사고를 요구

- 기업들은 최적의 경쟁 방식을 결정하기 위해 목표 결정에 영향을 미치는 많은 요인들을 파악해야 함

2. 신약 모달리티 산업의 발전도

○ 수십 년간의 개발 끝에 신규 모달리티 산업이 변곡점에 도달하고 있음

- 2021년에만 신규 치료제에 대한 약 10만 건의 논문이 출판됨

- 약 4,000건의 신규 모달리티 임상시험(초기 단계 92%)이 진행중

- 기술 개발을 위해 20년 동안 약 1,500개의 새로운 회사가 설립되었으며 약 150개 회사가 상장함

- 중국이 빠르게 발전하고 있지만 미국과 유럽이 R&D 활동의 주요 중심지

- 공공 시장 자본에서 2,500억 달러, 민간 시장 투자에서 1,000억 달러 추가 유치함

○ 기술 발전, 임상 적용 및 상업적 준비도를 반영하여 발전도를 세 가지 범주로 분류

- 지난 20년 동안 17개 이상의 신규 모달리티가 개발됨

(참조: 그림 1. 지난 20년간 개발된 신약 모달리티 분류)

그림 1. 지난 20년간 개발된 신약 모달리티 분류

출처 : Boston consulting Group, New Drug Modalities Offer Promise and Peril, 2023. 3 / 국가생명공학정책연구센터 재구성

① 성숙 단계

○ 저분자 약물, 재조합 단백질 및 단일클론 항체를 포함한 모달리티로 기존 치료제의 기초를 구성하고 있음

- 임상적으로 입증되었으며, 저분자 약물은 30,000개 이상의 제품에 포함되어 사용되고 있음

- 다른 질병 영역으로 확장하고 더 어려운 작용 메커니즘을 통합하여 투여가 더 쉽거나 투여 빈도가 적은 새로운 전달기술 개발 등을 통해 편의성 향상이 목표

- 인공지능과 같은 첨단 기술은 잠재적으로 이러한 분야의 혁신 가속화 할 수 있음

② 발전 단계

○ 지난 20~30년에 걸쳐 등장했으며 많은 경우 초기 개념 증명을 통과하고 후기 단계 임상 시험을 거쳐 상업적으로 출시되고 있음

- RNAi 치료제(2019년 매출 27억 달러), 항체-약물 접합체 및 항체-방사선 접합체(20억 달러), 이중 특이적 항체 및 유도체(17억 달러), CAR-T 세포 치료제(7억 4,300만 달러), 유전자 치료제(5억 달러, 주로 AAV 기반 생체내 치료제)가 포함됨

- 그러나 상당한 매출 창출까지 어려움을 겪음

③ 신흥 단계

○ 초기 효능과 안전성을 입증하기 위한 전임상 또는 초기 임상 시험 단계인 개념 증명 단계에 있는 모달리티

- 중추적인 연구 또는 규제 승인을 통과한 경우는 소수에 불과

- 종양 용해 바이러스, mRNA 기반 치료제 및 백신, 줄기 세포, 생체 내 유전자 편집(예: CRISPR/Cas, ZEN, TALEN 또는 기타 메가뉴클레아제), 마이크로바이옴 치료제, PROTAC 등이 포함

- 혈액암, 말기 고형암 같은 좁은 범위의 적응증에 중점을 두고 있음

- 최고 수준의 R&D 위험 수반하지만 새로운 질병 메커니즘 규명을 통해 성숙·발전 단계 모달리티가 직면한 과제를 극복 가능성 있음

- 이를 통해 충족되지 않은 의료 요구를 해결하여 현재 치료 표준에 혁명적인 변화를 가져올 수 있음

...................(계속)

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