바이오인

Bioin스페셜 WebZine 2011년 25호 

선구자의 비애 : 줄기세포 요법의 첫 상업화를 앞두고

 전략을 수정한 제론(Geron)

인간 배아줄기세포(hESC)를 상업화하여 환자를 대상으로 그 효능을 테스트하려던 선구자적 기업이 돌연 임상실험을 중단한다고 밝혀 충격을 던지고 있다. 지난주에 일어난 사건은 투자자의 기대를 흔들고 `그 업체가 너무 과장된 주장을 했던 것은 아닌지` 의심하게 만들었으며, 줄기세포를 상업화하는 것이 얼마나 힘든 일인지를 일깨우는 계기가 되었다. 캘리포니아주 멘로 파크에 소재하는 제론 사는 11월 14일, 항암 포트폴리오에 전념하기 위해 줄기세포요법 프로그램을 중단한다고 밝혔다. "그것은 정말로 가슴아픈 일이다. 업계 최초의 줄기세포 제품이 문 밖을 나서지도 못 하고 폐기되었다니 정말 유감이다"라고 카펜터그룹 컨설팅의 대표인 멜리사 카펜터는 말했다. (카펜터는 초기에 제론사에서 줄기세포생물학 부문을 이끌었던 경력이 있다.)

hESC는 인체의 모든 세포로 분화할 수 있는 능력을 보유하고 있으며, 수많은 질병으로 인해 결손된 조직을 대체할 수 있다. 제론은 그중에서도 척수손상을 치료한다는 야심찬 계획을 세우고 연구에 박차를 가해왔다. (척수손상에는 많은 종류의 세포가 관련되어 있기 때문에, 다른 조직보다 다루기가 까다로운 것으로 알려져 있다.) 줄기세포 연구분야의 관계자들은 제론의 프로그램이 상당부분 진척된 것으로만 생각하고 있었다. 왜냐하면 제론이 실험중인 뉴런 전구세포는 hESC에서 추출해 내기가 비교적 용이한 편인 데다가, 최근 동사(同社)가 자금을 필요로 한다는 소식이 들리면서, 동물실험에서의 괄목할만한 성과가 투자자들에게 강한 인상을 남겼기 때문이다. 그러나 이러한 유례없는 치료법의 성패가 판가름나는 것은 결국 인간을 대상으로 한 임상시험이다.

제론사가 진행중인 임상 1상에서 hESC에서 분화된 줄기세포를 주입받기로 했던 환자는 당초 8명이었다. 그런데 4명의 환자에게 줄기세포를 주입한 직후, 제론의 존 스칼렛 대표는 "기존의 환자를 모니터링하는 작업은 계속하겠지만, 추가 환자를 모집하지는 않겠다"고 폭탄선언을 했다. 이미 줄기세포를 주입받은 4명의 환자 중 심각한 부작용을 경험한 사람은 없지만, 그렇다고 해서 "이식된 줄기세포가 제대로 작동한다"는 증거도 발견되지 않았기 때문이다. (물론, 임상 1상의 목적은 새로운 치료법의 효능을 테스트하는 것은 아니지만, 이 단계에서도 새로운 치료법의 가능성을 어느 정도 짐작하는 것은 가능하다.)

충격적인 뉴스가 발표되자마자 투자자들의 실망매물이 봇물처럼 쏟아져 나왔다. 그 결과 제론의 주가는 30% 이상 폭락하여, 주당 2.28달러에서 1.50 달러가 되었다. 그러나 제론의 셈법은 달랐다. "줄기세포 요법에 관한 연구는 많은 시간과 비용을 필요로 하는 지난(至難)한 작업이다. 우리는 줄기세포 연구를 중단함으로써 연간 2,500만 달러의 비용을 절감하여, 기존에 개발하고 있던 2건의 항암제에 대해 6건의 임상 2상을 진행할 수 있다. 그렇게 되면, 우리는 향후 2년 동안 추가로 자금을 조달할 필요가 없다"고 제론의 관계자는 말했다.

제론이 줄기세포 요법에서 발을 뺌으로써, 이제 FDA의 승인을 받아 hESC에 관한 임상시험을 추진중인 업체는 어드밴스드 셀 테크놀러지(ACT, 캘리포니아주 산타모니카 소재) 1개사만 남게 되었다. ACT는 hESC에서 분화된 망막세포를 이용하여 퇴행성 안질환을 치료하는 것을 목표로 하고 있다. "투자자들과 환자들로부터 `hESC가 과연 상업적·의학적으로 가능성이 있는 대안인가?`라는 문의가 빗발치고 있다"고 ACT의 CSO(최고과학책임자)인 로버트 란자 박사는 말했다. "줄기세포 요법의 상업화는 아직 초기단계에 머물러 있으므로, 이 상황에서 누군가가 대박을 터뜨려 줌으로써 줄기세포 요법에 관한 관심을 고조시키는 것이 절실히 필요하다. 이 때문에 우리는 많은 심리적 압박을 겪고 있다"고 란자 박사는 토로했다.

제론의 폭탄선언은 시간적으로 볼 때 "hESC를 포함하는 일체의 제품과 연구절차는 특허권의 대상이 될 수 없다"는 EU 법원의 판결이 나온 직후에 발표된 것이어서(Nature http://dx.doi.org/10.1038/news.2011.597 참조), 미묘한 파문을 일으키고 있다. 그러나 로드맨 & 랜쇼(뉴욕 소재 투자은행)의 애널리스트인 레니 벤자민은 두 가지 사건 사이에는 아무런 연관성이 없다고 강력히 부인하고 있다. "줄기세포 요법에서 손을 떼려는 제론의 움직임은 지난 2월 오랫동안 제론의 실권을 쥐고 있었던 토머스 오카마 전 CEO가 돌연 회사를 떠나고 존 스칼렛이 새로 권좌에 오르면서 가시화되었다고 보는 것이 옳다. 그것은 줄기세포 요법에 관한 판결보다는 기업전략의 변화에서 유래하는 것이다. 제론이 줄기세포 요법을 포기한다고 해서 다른 임상시험이 타격을 받으리라고 생각하는 것은 넌센스다"라고 벤자민은 말했다.

제론은 hESC의 임상시험에 과도한 금액을 투자해 왔다. 동사는 1998년 줄기세포 요법의 기초가 된 연구(J. A. Thomson et al. Science 282, 1145?1147; 1998)를 지원했으며, 줄기세포로부터 전문화된 세포를 추출하는 방법을 개발하느라 막대한 자금을 쏟아부었다. 게다가 줄기세포 요법의 임상시험을 실시하기 전에, 그 안전성을 입증하기 위해 광범위한 동물실험을 실시하였다. 이러한 제론의 선구자적 노력은 다른 업체들이 줄기세포 요법을 개발하는 데 알게 모르게 큰 힘이 될 것이다. "제론의 헌신적 노력 덕분에 줄기세포 요법의 임상시험에 착수하는 것이 한결 수월해졌다. 우리는 FDA에 요구하는 것이 무엇인지 정확히 알고 있다"라고 란자 박사는 말했다.

향후 제론은 또 다른 방식으로 줄기세포 업계에 기여할 수 있을 것으로 보인다. 제론은 hESC와 관련된 광범위한 지적 소유권 포트폴리오를 보유하고 있는데, 동사는 앞으로 이 포트폴리오를 다른 업체에 보다 적극적으로 라이센스할 것이다. 제론의 퇴장이 후발사들에게 주는 교훈을 말해 달라는 요청에 대해, 바이오타임 이라는 BT업체(캘리포니아주 알메다 카운티 소재)를 이끌고 있는 마이클 웨스트는 이렇게 말했다: "성문을 처음 열지 말아라. 처음 성문을 여는 병사는 비오듯 날아오는 화살에 맞아 고슴도치가 될 각오를 해야 한다"고 시니컬하게 말했다. (웨스트는 1990~1998년 사이에 제론을 이끌었던 인물이다.)

※ 원출처: Nature, Volume: 479, Pages: 459, Date publ

[그림: 제론이 걸어온 가시밭길]