바이오인

출처 : GT코리아, 한국산업기술진흥원  

개인 맞춤형 세포 치료 시대의 개막

[요약문]

ㅇ 미국 FDA가 유전자 조작을 통해 만든 백혈병 치료제의 시판을 세계 최초로 승인함

  - 노바티스(Novartis)가 개발한 킴리아(Kymriah)라는 백혈병 치료제인데, 기존의 항암제와는 달리 환자 세포의 유전자를 조작해 만들었기 때문에 부작용이 적고 치료효과가 높다고 함

  - 이 치료제는 1회 시술에 약 5.4억원의 예산과 22일의 기간이 소요되며, 기존의 항암제가 효과가 없거나 병이 재발하는 젊은이들을 대상으로 함

ㅇ 유전자 조작 치료제는 질병 치료법을 완전히 바꿔놓을 혁신적인 것으로, 개인 맞춤형 세포치료 시대로의 진입을 의미함

- 유전자 조작 치료제는 노바티스, 길리어드사이언스, 주노 테라퓨틱스, 블루버드 바이오 등의 기업들에서 550건 이상이 개발 중이라고 알려짐

ㅇ 킴리아는 펜실베니아 대학 연구팀이 개발한 기술을 노바티스가 라이센싱해 상용화 한 것으로 미국 정부 R&D의 산물이라고 볼 수 있음

  - 국립보건원(NIH)의 지원을 받은 대학이 혁신적 기술에 대한 검증을 수행하고, 기술 검증이 된 상태에서 산업체가 기술이전을 받아 상용화를 한 것임

(자세한 사항은 첨부자료 참고)

(문의처) GT 실리콘밸리 거점 / 조용범 소장 / +1-408-232-5411 / dragon@keit.re.kr

(* 본 보고서의 내용은 작성자의 개인적 견해이며 기관의 공식적인 의견이 아님)

[본 문]

미국 식품의약청이 유전자 조작을 통해 만든 백혈병 치료제의 시판을 승인했다. 글로벌 제약사인 노바티스(Norvatis)가 개발한 "킴리아(Kymriah)"라는 백혈병 치료제인데, 이는 기존의 항암제와는 달리 환자 세포의 유전자를 조작해 만든 치료제이다. 환자로부터 백혈구의 일종인 T-세포(면역세포)를 채취하고, 이것을 유전자 조작하여 백혈병 제포만을 공격하도록 프로그램한 후 다시 환자에 주입하는 방식이다. 환자 자신의 세포로 만드는 치료제이므로 부작용이 적고, 암 세포만 공격하기 때문에 치료효과가 높다고 한다. '15.4월~'16.8월까지 63명에 대해 임상시험이 실시되었는데, 83%에서 3개월 만에 효과가 있었다고 한다 2012년에 죽음이 직면했던 6살 아이는 킴리아 치료제를 처방받고 현재까지 생존해 있다.

<킴리아의 원리>

환자의 면역세포인 T-세포가 백혈병 암세포를 잘 인식해 공격할 수 있도록 유전자를 조작하는 것이다. CAR(Chimeric Antigen Receptor)이라는 단백질을 T-세포에 이식시키는데, 이 단백질은 백혈병 세포 표면에 있는 항원(CD19)을 잘 찾아내 T-세포로 하여금 암세포를 집중 공격하도록 만들 수 있다. 이렇게 유전자 조작된 T-세포를 "CAR-T 세포"라 부르며 이런 방식으로 암을 치료하는 방법들을 "CAR-T 치료법" 이라고 부른다.

킴리아를 사용한 치료는 1회에 $475,000(=약 5.4억원)의 비용이 드는데, 이는 치료제를 만들고 시술하는 과정이 어렵고 복잡하기 때문이다. 우선 환자 혈액으로부터 T-세포를 채취해 냉동 보관 후 뉴저지에 있는 노바티스 연구소로 보내게 된다. 연구소에서는 이 세포를 해동하여 유전자를 조작해 백혈병 세포만을 공격하도록 만든 후 그 세포들을 증식시킨다. 이렇게 만들어진 세포들은 냉동되어 다시 환자가 있는 병원으로 보내지고 병원에서는 환자에게 이 치료제를 해동한 후 주입하게 된다. 시술할 병원은 시술 시 발생할 수 있는 고열, 저혈압 등의 부작용에 대처할 수 있는 인력과 장비를 갖추고 있어야 한다.

이 시술에는 총 22일이 걸리며, 기존의 항암제가 효과가 없거나 병이 재발하는 3~25살의 어린이와 젊은이들이 치료 대상이다. 만약 킴리아가 한 달 내 효과가 없다고 판정되면 치료비를 받지 않는다고 한다.

유전자 조작 치료제는 질병 치료법을 완전히 바꿔놓을 혁신적인 것으로, 개인 맞춤형 세포치료 시대로의 진입을 의미한다. 노바티스 이외에도 많은 바이오기업들이 현재 CAR-T치료제를 개발 중에 있으며, 특히 길리어드사이언스는 최근 카이트파마를 약 13조원에 인수한 바 있다. 카이트파머는 CAR-T치료제의 선두주자로 알려진 회사로 혈액암, 고형암 등 다양한 암에 대한 유전자 조작 치료제를 개발 중이며, 성인을 위한 혈액암 치료제는 킴리아에 이어 곧 FDA 승인을 받을 것으로 예상되고 있다. 아울러, 주노 테라퓨틱스, 다케다, 등의 기업들에서 550건 이상의 유전자 조작 치료제들이 개발 중인 것으로 알려져 있다. CAR-T 치료제가 획기적인 치료방법이긴 하지만 부작용 등 안전성에 잇어서 극복해야 할 문제들을 가지고 있다.

......................(계속)

☞ 자세한 내용은 내용바로가기 또는 첨부파일을 이용하시기 바랍니다.