산업동향
[보건산업브리프 352호] 글로벌 세포 · 유전자치료제 시장 전망 및 오픈 이노베이션 동향
- 등록일2022-03-24
- 조회수4587
- 분류산업동향 > 제품 > 바이오의약
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자료발간일
2022-03-22
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출처
한국보건산업진흥원
- 원문링크
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키워드
#한국보건산업진흥원#khidi#세포·유전자치료제
- 첨부파일
보건산업브리프 352호_글로벌 세포·유전자치료제 시장 전망 및 ...
[보건산업브리프 352호] 글로벌 세포 · 유전자치료제 시장 전망 및 오픈 이노베이션 동향
◈목차
Ⅰ. 서론
Ⅱ. 글로벌 세포·유전자치료제 시장 규모 및 전망
Ⅲ. 글로벌 세포·유전자치료제 R&D 동향
Ⅳ. 결론 및 시사점
◈본문
Ⅰ. 서론
⊙ 제약산업의 구조가 합성의약품에서 바이오의약품으로 개편되고 있다는 사실은 여러 연구기관들에서 공통적으로 제시하고 있으며 이는 시장 성장률, 매출액 상위 의약품, FDA 승인 현황 등 여러 수치를 통해 확인 가능한데, 최근에는 기업 R&D 투자의 핵심 지표라고 할 수 있는 파이프라인도 바이오의약품 비율이 40%를 넘는 것으로 조사됨1)
⊙ 현재 바이오의약품 시장은 높은 가격과 두꺼운 항암제 수요층 등 특성으로 인해 시장 규모의 절반 가량을 차지하는 항체의약품이 주도하고 있으며, 최근에는 코로나19로 인해 백신 시장도 빠르게 커지고 있음
⊙ 한편, 난치성 질환에 대한 미충족 수요가 존재하고 보다 효과적이고 부작용이 적은 항암제에 대한 수요 증대, 유전자 편집 기술 등 생명공학 기술의 지속적인 발전에 기인하여 세포·유전자치료제는 다른 유형 대비 월등히 높은 시장 성장률이 예상되는 반면 승인 의약품은 많지 않아 제약산업의 블루오션 시장으로 여겨져 왔음2)
⊙ 최근 글로벌 제약·바이오 기업들도 세포·유전자치료제 시장에서의 주도권을 잡기 위해 적극적으로 R&D 투자를 확대하고 있으며 이러한 추세는 올해 1월 개최된 JP Morgan 헬스케어 컨퍼런스를 통해서도 나타났으며 특히, 세포·유전자치료제, RNA, 유전자 편집 기술 등 혁신 기술에 집중됨3)
⊙ 전통적 합성의약품 중심 제약기업인 노바티스(Novartis)는 2030년까지 합성의약품 매출액 비중을 70%대에서 절반 이하로 줄이되 유전자치료제·단백질 재조합 치료제 비중을 20%로 확대하는 계획, 화이자(Pfizer)는 세포·유전자치료제 바이오 기업 두 곳과의 공동 연구 계획, 바이엘(Bayer)은 유전자 편집 기술을 바이오 기업으로부터 10억 달러에 도입하는 계획을 발표함
⊙ 즉, 2010년대 중반까지만 해도 승인 의약품이 적고 초기 단계의 시장으로 여겨졌지만 승인 의약품이 늘고
시장도 빠르게 커지면서 글로벌 제약·바이오 기업들의 참여가 증가하고 있어 세포·유전자치료제 시장의 경쟁이 심화되고 있음
⊙ 특히, 신약 개발 전체 가치사슬을 단독적으로 수행하기 보다는 외부와의 협력을 통해 효율적인 R&D를 수행하는 오픈 이노베이션이 증가하고 있는데, 혁신적인 기술이 많고 대부분 바이오 기업·대학교를 중심으로 기술이 개발되는 세포·유전자치료제 분야에서는 그 중요성이 더 크다고 할 수 있음
⊙ 이는 620억 달러를 투자해 희귀질환 치료제 개발 바이오 기업인 샤이어(Shire)를 인수(’19)하여 글로벌 상위 제약기업으로 성장한 타케다(Takeda)를 비롯해 아스트라제네카(AstraZeneca), 애브비(Abbvie) 등 글로벌 제약기업들이 세포·유전자치료제 기술 도입과 기업 인수에만 연간 수백억 달러를 투자하고 있다는 점에서도 나타남
⊙ 반면, 우리나라는 세계 최초의 줄기세포치료제 개발, 전 세계 판매 허가된 줄기세포치료제 9개중 5개 국내 기업 개발이라는 세포치료제 중심 성과는 달성하였으나 아직까지 유전자치료제, CAR-T 세포치료제 등 혁신적 치료제 개발 경험은 전무한 상황임
⊙ 이에 본 보고서에서는 글로벌 제약산업 분석기관인 영국 Evaluate의 DB 분석을 기반으로 미래 제약산업의 핵심 분야인 세포·유전자치료제 분야의 시장 전망과 함께 제약·바이오 기업들의 R&D 동향을 오픈 이노베이션 관점에서 분석하고 국내 세포·유전자치료제 개발 기업들의 역량을 제고하기 위한 지원 정책을 마련하는데 필요한 기초자료를 제공하고자 함
Ⅱ. 글로벌 세포·유전자치료제 시장 규모 및 전망
■ 세포·유전자치료제 정의
⊙ 세포치료제 및 유전자치료제를 포함한 바이오의약품은 국가별로 정의를 내리고 있으나 그 정의가 다양하고 통일된 것은 아님4)
- (세포치료제) 세포의 조직과 기능을 복원시키기 위하여 살아있는 자가(autologous), 동종(allogenic), 또는 이종(xenogeneic) 세포를 체외에서 증식·선별하거나 여타한 방법으로 세포의 생물학적 특성을 변화시키는 등의 일련의 행위를 통해 치료, 진단 및 예방의 목적으로 사용되는 의약품을 말하며5) 세포 종류에 따라 다양한 유형이 있으며 유전자 변형 유무를 기준으로 구분하기도 함
- (유전자치료제) 유전자재조합 등의 유전자 조작을 이용하여 정상 유전자 및 치료 유전자를 환자의 세포 안으로 이입시켜 결손 유전자를 교정하거나 세포에 새로운 기능을 추가하여 유전자 결함을 치료 또는 예방할 목적으로 제조된 의약품을 말하며6)
, 유전자의 전달 방법에 따라 Ex-vivo, In-vivo 치료법으로 구분함
- (RNA 치료제) RNA 치료제는 표적 유전자로부터 질병을 유도하는 단백질 생성 과정을 억제하면서 약의 효능을 나타내는 새로운 플랫폼으로, 세부 유형으로는 mRNA, RNAi(RNA interfering), ASO(AntisenseOligonucleotide), RNA Aptamer가 있음7)
- (항암 바이러스) 감염력을 가진 살아있는 바이러스로, 야생형 혹은 약독화된 바이러스를 그대로 사용하거나 치료 유전자를 탑재해 암 치료에 사용하는 바이러스를 말함8)
* 유전자치료제로 구분하기도 하나 Evaluate Pharma에서는 항암 바이러스를 별도로 분류하고 있으며, 최초 FDA 승인 유전자치료제로 인용되는 임리직(Imlygic)도 FDA는 항암 바이러스 치료제로 분류
⊙ 본 연구에서는 Evaluate Pharma의 기술 분류 유형, FDA 승인 현황을 토대로 세포·유전자치료제를 다섯 가지 유형, ① 세포치료제(Cell therapy), ② 유전자 변형 세포치료제(Gene modified cell therapy), ③ 유전자치료제(Gene therapy), ④ RNA 치료제(RNA therapeutics), ⑤ 항암 바이러스(Oncolyticvirus)로 구분하여 분석함9)
■ 세포·유전자치료제 승인 현황
⊙ 2021년 4분기 기준, 전세계적으로 승인된 세포·유전자치료제는 88개로 일반 세포치료제가 절반 이상을 차지하는 것으로 나타남10)
- 유전자 변형이 되지 않은 일반 세포치료제는 55개, 유전자 변형 세포치료제는 9개, 유전자치료제는 7개, RNA 치료제는 14개, 항암 바이러스는 3개임
⊙ 각 유형별 전세계 승인 의약품 현황은 다음과 같으며 비교적 최근인 2015년 이후부터 본격적인 규제당국의 승인이 이루어지고 있는 것으로 나타남
- 유전자가 변형되지 않은 일반 세포치료제는 안전성이 인정되어 가장 많은 55개 의약품이 승인됨
- CAR-T 세포치료제로 대변되는 유전자 변형 세포치료제는 ‘킴리아(Kymriah)’가 2017년 8월 FDA 승인 후 2021년에만 4개의 유전자 변형 세포치료제가 승인을 받음
- 유전자치료제의 경우, 최초의 유전자치료제는 2004년 중국 Shenzhen Sibiono Gene Tech에서 승인된 ‘젠디신(Gendicine)’이지만 미국과 유럽에서 임상에 실패하였고, 주요국에서는 안전성 이슈11)로 개발이 주춤하다가 2015년 암젠(Amgen)의 ‘임리직(Imlygic)’이 FDA 승인을 받으면서 주요국의 유전자치료제 개발이 활발해졌으며12) 현재 7개 치료제가 승인됨
* ‘임리직’의 경우, 유전자치료제로 분류하기도 하지만 본 연구에서는 Evaluate Pharma 분류 코드에 따라 항암 바이러스로 구분하였으며 최초 FDA 승인 유전자치료제는 2017년 승인된 ‘룩스터나(Luxturna)’임
- RNA 치료제는 2016년 ‘엑손디스 51(Exondys 51)’과 ‘스핀라자(Spinraza)’의 FDA 승인을 시작으로 2020년에만 5개가 승인됨
* 2004년 황반변성 치료제인 ‘마큐젠(Macugen)’이 FDA이 승인 후 2005년에는 1.8억 달러의 매출액을 달성하였지만 지속적으로 매출액이 감소하여 2015년 이후 매출액이 없으며, 아이오니스 파머슈티컬스(Ionis Pharmaceuticals)의 ‘키남로 (Kynamro)’(2013년 FDA 승인)도 출시 이후 매출액 하락으로 2016년 7월 자진 허가 취소
- 항암 바이러스는 다른 유형에 비해 승인 의약품이 많지 않으며 FDA 승인 의약품은 ‘임리직’ 1개이며 이후 중국, 일본에서 1개씩 승인됨
- 적응증별로는 암이 12개로 가장 많으며 심혈관계 질환·근골격계 질환(각 4개), 신경계·감각기관(각 2개) 순으로 나타남
...................(계속)
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