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희귀의약품을 중심으로 본 혁신신약 연구개발과 시사점

◈ 목차

요약

1. 서론

2. 희귀의약품의 정의와 개념

3. 글로벌 희귀의약품 시장 전망과 성장 요인

  (1) 글로벌 희귀의약품 시장 전망

  (2) 희귀의약품 시장의 성장 요인 분석

     1) 희귀의약품 개발을 촉진하기 위한 정부의 지원 정책

     2) 생명공학기술의 진보와 첨단재생의료 분야 지원 정책

     3) 개방형 혁신(Open innovation)의 전략적 활용

4. 시사점

◈본문

요 약

 과거 환자 수가 매우 적어 제약사들로부터 외면받던 희귀의약품(Orphan drug) 시장에 글 로벌 대형제약사들이 적극적으로 참여하면서 희귀의약품산업도 빠르게 성장하고 있다. 글로벌 희귀의약품산업의 성장 배경으로 각국 정부의 적극적인 개발 지원 정책과 생명공학기술의 진 보, 기업 간 개방형 혁신의 확산이 주요하게 작용했다. 국내에서도 희귀의약품을 비롯한 혁신 신약 연구개발에 성공하기 위해서는 현장의 목소리를 반영한 기존 정책의 보완과 개선, 기술 경쟁력을 갖춘 혁신기업의 글로벌 가치사슬 진입을 지원하는 프로그램 마련, 규제 당국의 심사 역량 강화 방안을 모색해야 한다.

1. 서론

 ‘킴리아(Kymriah)’, ‘졸겐스마(Zolgensma)’, ‘럭스터나(Luxturna)’, 세 약품의 공통점은 희귀 질환 치료를 위한 초고가 원샷 치료제로, 각각 B 세포 급성 림프성 백혈병, 척수성 근위축증, 유전 성 망막질환 등 희귀유전질환을 치료하기 위해 개 발된 세포·유전자 치료제이다.

 ‘킴리아’와 ‘졸겐스마’의 건강보험 급여 상한금 액이 3억 6,000만 원, 19억 8,000만 원으로 책정 되었으며 ‘럭스터나’는 급여 적정성을 인정받았 으나 약가협상 단계를 남겨두고 있다. 원샷 치료 제의 가격은 주사제 1회 투여 비용으로만 평가하 면 매우 고가이다. 그럼에도 불구하고 환자 개인 맞춤형 치료제이기 때문에 극히 소량 생산되는 구 조이고, 단 1회의 투여만으로 기존 치료법 대비 치료 효과 향상, 장기 지속, 안전성 제고 등 희망 적인 결과를 고려했을 때 환자나 보호자는 투여할 만한 가치가 있다.

 글로벌 대형제약사가 개발한 초고가 희귀의약 품이 해외에서 먼저 승인·허가되어 맞춤치료에 성공한 사례가 알려지면서 국내에서도 희귀의약 품 신약 개발에 대한 관심이 고조되고 있다. 국내 희귀질환자 수는 매년 증가하고 있지만 희귀의약 품으로 지정된 제품의 수가 미국, EU, 일본에 비 해 적고 희귀의약품 개발도 초기 임상단계에 머물 러 있다. 따라서 본 보고서는 희귀의약품산업 동 향과 해외 지원 정책을 분석하고, 국내 제약사 및 바이오테크의 희귀의약품 혁신신약 개발을 지원 하는 정책 시사점을 도출하고자 한다.

<그림 1> 희귀의약품 킴리아와 졸겐스마

자료: 킴리아, https://www.fiercepharma.com/manufacturing/fda-slams-natco-pharma-form-483-oversanitary-quality-control-issues, 졸겐스마, https://www.wsj.com/articles/at-2-million-new-novartisdrug-is-priciest-ever-11558731506

2. 희귀의약품의 정의와 개념

<표 1> 미국, EU, 일본, 한국 희귀질환 지정 기준

자료: KDB산업은행 미래전략연구소(2021), “국내외 희귀의약품 개발 관련 정책적 지원제도 및 시장 동향”; 한국글로벌의약산업협회(2022), “우 리나라의 희귀질환 치료제 접근성 현황 및 보장성 강화 방안에 관한 연구”.

 희귀의약품은 희귀질환을 예방, 진단, 치료하기 위한 의약품을 의미한다. 희귀질환은 국가별 로정의와 범위가 상이하지만 대부분 유병인구, 유병 률, 질병이 발생하는 원인의 불명확성, 치료방법 의 존재 유무를 기준으로 정한다. 지금까지 알려진 희귀질환은 약 7,000개로 추산되며 매년 250개 의 새로운 희귀질환이 의학저널에 보고되는 추세 이다. 개별 희귀질환의 유병인구는 소수이지만 전 세계적으로 후천성면역결핍증(AIDS) 및 암 환 자 수를 합한 수의 두 배 이상인 3억 5,000만 명의 희귀질환 환자가 존재하는 것으로 추정된다. 희 귀질환은 희소성, 질환의 심각성, 대체 치료제의 부재 등 병리학적인 특성을 갖는다. 대부분의 희 귀질환은 유전적이거나 선천적인 염색체 이상이 원인으로 아동기부터 발생하는 경우가 많다. 따라 서 정확한 초기 진단이 어렵고 동일 질환이라 하 더라도 환자들 간 증상이나 치료 반응의 편차가 심하며 치명적인 장애 및 조기사망의 위험이 있 다. 이러한 희귀질환은 심각한 신체적·정신적 손상과 재정적 손실을 유발하여 환자 삶의 질을 저 하시킬 우려 때문에 희귀의약품 개발의 중요성이 강조된다. 그러나 아직까지 대부분의 희귀질환은 대체 치료제뿐만 아니라 근본적인 치료법이 개발 되지 않은 분야다.

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