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[글로벌 보건산업 동향 Vol.508] 미국 FDA, ‘Italfarmaco’의 뒤센 근이영양증 치료제 Duvyzat 승인

◈ 목차

• I.제약·의료기기·화장품
  

• II.의료서비스
  

• III.디지털 헬스케어

◈본문

• I.제약·의료기기·화장품

   미국 FDA, ‘Italfarmaco’의 뒤센 근이영양증 치료제 Duvyzat 승인

• ▢︎미국 식품의약국(FDA)는 이탈리아 제약사 ‘이탈파마코(Italfarmaco) SpA’의 뒤센 근이영양증 (DMD) 치료제 ‘두비자트(Duvyzat, 성분명 givinostat)’를 승인

• ●두비자트는 히스톤 탈아세틸화효소(HDAC) 억제제로, DMD 환자의 디스트로핀 감소로 인해 위축된 근육 내 HDAC의 조절되지 않는 활성을 교정
  

• ●두비자트의 작용 기전은 DMD의 병리적 과활성화를 제한해 근육 손실 및 약화를 감소시켜 질병의 진전을 늦춤
  

• ●FDA는 3상 EPIDYS 시험에 기초해 승인 결정을 내렸으며, 동 시험은 △(대상) 6세 이상의 보행 가능 환자 179명 △(방법) 글루코코르티코스테로이드(glucocorticosteroid) 치료와 더불어 두비자트 또는 위약을 하루 2회 투여 △(결과) 계단 4개 오르기 시간을 평가함에 있어 두비자트 복용 환자는 위약 복용 환자에 비해 임상적으로 유의미한 차이를 보여줌

  중국 우시앱테크(WuXi AppTec), 생물보안법에도 불구 ’24년 매출 성장 기대

• ▢︎중국 상하이 기반의 ‘우시앱테크(WuXi AppTec)’는 미국 생물보안법안에 대한 우려에도 불구하고 ’24년에도 여전히 매출 성장 및 확장을 기대

• ●회사는 ’24년 매출이 383억~405억 위안이 될 것으로 기대하고 있으며, 현금 흐름이 양호하여 이로써 다수의 생산량 확장 프로젝트의 순조로운 진행을 지원
  

• ●회사는 ‘생물보안법(BIOSECURE Act)’에 의해 미국의 국가 보안에 우려되는 적대적 외국 바이오기업으로 분류되었으며, 법안 통과 시 회사 측에 큰 타격이 될 것으로 예상
  

• ●이에 대해 회사 측은 가능한 해결책을 모색하고 ‘사실에 대한 투명한 고려’를 호소할 예정

 영국 Orchard Therapeutics, 가장 비싼 가격으로 Lenmeldy를 출시할 예정

• ▢︎영국제약사 오차드 테라퓨틱스(Orchard Therapeutics)社는 희귀하고 파괴적인 질병을 앓고 있는 어린이들에게 새로운 유전자 치료제 렌멜디(Lenmeldy)를 가장 비싼 도매 가격인 425만 달러에 판매할 예정

• ●Lenmeldy는 조기 발병 이염색성 백질이영양증(metachromatic leukodystrophy, MLD) 환자를 치료하는 치료법으로 미국 식품의약국(FDA)으로부터 승인을 획득
  

• ●6개월에서 2세 사이의 유아에게 가장 자주 발병하는 MLD는 환자의 걷기, 말하기, 일상 생활 능력을 앗아가며 발병 후 5년 이내에 대부분의 초기 희생자가 사망
  

• ●사렙타테라퓨틱스(Sarepta Therapeutics)社는 뒤센형 근위축증에 대한 엘리비디스(Elevidys) 치료제를 320만 달러에 판매하고 CSL社와 유니큐어(UniQure)社는 혈우병 유전제 치료제 헴제닉스(Hemgenix)를 350만 달러에 판매하고 있는데, Lenmeldy의 가격은 미국에서 판매되는 두 유전자 치료법의 가격을 능가
  

• ●Lenmeldy로 치료한 증상 전·후기 영아 MLD 환자는 모두 6세까지 생존한 것으로 나타났으며, 치료받은 어린이의 71%는 5세 때 도움 없이 걸을 수 있었고, 85%는 정상적인 언어(normal language) 및 동작성 지능지수(performance IQ) 점수를 제시

  스웨덴 약국 체인, 미성년자에게 스킨케어 제품 판매를 제한

• ▢︎스웨덴의 주요 약국 체인 중 하나인 아포텍 예타트(Apotek Hjärtat)는 청소년의 건강을 위해 특정 스킨케어 제품의 판매를 15세 미만으로 제한하기로 결정

• ●청소년들 사이에서 건강에 해롭고 불필요한 고급 스킨케어 제품을 사용하는 일이 발생하고 있으며, Apotek Hjärtat가 이를 중단하기 위한 노력을 제안
  

• ●소셜 미디어 네트워크의 인플루언서로부터 영향을 받아 10세 정도의 어린이를 포함해 점점 더 많은 어린이들이 노화 방지 제품에 관심
  

• ●문제의 제품은 대부분 노화방지 제품으로, AHA(알파 하이드록시산), BHA(베타 하이드록시산), 비타민 A 및 비타민 C가 함유
  

• ●이러한 제품을 구매하려면 고객은 최소 15세 이상이어야 하며, 부모의 허가를 받거나 사용을 정당화하는 진단서를 제시할 수 있어야 함
  

• ●연령 제한은 현재 온라인과 스웨덴에 있는 Apotek Hjärtat의 약 390개 약국에서 시행

  유럽의약청(EMA), ‘중소기업 사용자 가이드’ 주요 업데이트

• ▢︎유럽의약청은 제약 부문 소상공인과 중소기업을 위하여 중소기업과 특히 관련된 규정 No 726/2004 및 규정 2019/6에 규정된 조항의 행졍 및 절차적 측면을 소개하는 가이드북을 발간

• ●동 가이드북의 목적은 영세 중소기업의 의약품 법률의 주요 측면에 대한 이해를 촉진하며 의약품 개발의 연대순 단계에 따라 구성되었고, 유럽연합에서 판매 승인을 얻기 위한 과학적 데이터 요구 사항에 대한 개요를 제공하며, 개발을 최적화하고 EU 판매허가를 얻기 위한 규제 절차도 요약
  

• ●새 업데이트 버전은 △수의학 규정: 수의학 규정에 맞춰 완전 개정 △임상시험 규정(신규 섹션 4.4): 임상시험 규정 및 정보시스템(CTIS)에 대한 개요 제공 △의료기기 규정(신규 섹션 4.8): 인체 의약품에 대한 의료기기 규정에 대한 통찰력 제공 등 인체 및 동물용 의약품에 대한 EU의 법률 및 규제 프레임워크의 주요 변경사항을 반영

   중국, 항악성종양제 개발에서 유럽 제치고 미국과 선두 경쟁

• ▢︎세계적으로 임상개발이 진행되고 있는 약제후보(화합물)의 수는 일관되게 증가하고 있으며 특히 악성종양을 치료 목표로 삼은 약제개발은 다른 질환분야를 압도하는 수준으로 증가

• ●현재 임상개발 단계에 있는 화합물의 40% 이상이 항악성종양제로 개발되고 있으며, 악성종양 분야 약제 개발은 △미달성 치료니즈(UMN) △왕성한 개발투자 △임상시험 및 약사제도의 혁신 △질환 메커니즘 규명 △신약개발 기술 진보 △다양한 협력 및 협동 등의 요인이 촉진
  

• ●일본에서 유래하는 화합물의 악성종양 분야 임상개발은 지난 20년간 정체되고 있으며 이 기간 크게 증가한 미국, 중국, 유럽과의 격차가 확대되면서 일본의 점유율은 현저하게 저하
  

• ●바이오 기술의 진화와 함께 게놈정보 및 기타 헬스 데이터 분석, 생성형AI 활용까지 가세하면서 치료표적 특정 및 약제후보 분자 발견에서 시작해 일련의 임상시험과 승인신청에 이르는 약제개발은 악성종양 분야에서도 고속화와 파이프라인 증대가 진행될 전망

...................(계속)

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