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바이오 이슈 모니터링: 15-47

3세대 크리스퍼(CRISPR-Cas9) 유전자 가위기술

◇ 최근 3세대 크리스퍼(CRISP-Cas9) 유전자 가위기술*의 개발로 유전자 교정 및 치료에 대한 업계의 관심이 급증함에 따라 관련 내용 정리

* 유전자 가위기술이란? DNA에 돌연변이가 일어나면 질병을 유발할 수 있는데 유전자 가위로 돌연변이 부분을 잘라내고 대신 정상 DNA를 끼워 넣어 질병을 근원적으로 차단하는 기술

■ 3세대 크리스퍼(CRISPR-Cas9) 유전자 가위기술

○ 크리스퍼 유전자 가위기술이란 박테리아 면역체계 유래 제한효소 메커니즘을 응용하여 특정 유전자의 DNA를 잘라 유전자 기능을 교정하는 기술

 - 기존 유전자 가위기술* 보다 정교하며 효율적으로 원하는 유전자만 제거 가능

* 1세대 유전자 가위기술 : 징크핑거 뉴클레이즈(Zinc Finger Nuclease, ZFN), 2세대 유전자 가위기술 : 탈렌(Tranor Activator-Like Effector Nuclease, TALEN)

 - 크리스퍼 유전자 가위기술을 응용하여 유전질환 치료와 항암 유전자치료제 개발 가속화 전망

[크리스퍼 유전자 가위기술 작용 모식도]

[노바티스, CRISPR-Cas 기술보유 업체에 1,500만 달러 투자]

○ 노바티스(Novartis)는 신약개발 임상시험에 사용하기 위해 CRISPR-Cas 유전자 가위 기술 개발 업체에 1,500만 달러 투자

  - 계약한 업체는 CRISPR-Cas 기술을 개발 중인 인텔리아 테라퓨틱스(Intellia Therapeutics)

  - CRISPR-Cas는 높은 효율성과 정확성의 유전자 편집기술로써 결함이 있는 특정 유전자 편집 및 교체 가능

  - 노바티스는 CRISPR-Cas 기술 투자로 유전자치료제 개발이 가속화될 것으로 전망

  - 환자의 세포를 얻어 질병원인 유전자를 교정한 뒤 환자에게 재주입하는 방식 집중

  - 향후 혈액질환 약품, 의약용 단백질 생산, CAR-T* 세포, 체크포인트 저해제 등 개발 계획

* CAR-T(Chimeric Antigen Receptor-T) 세포는 암세포 특이적 항원을 인식하는 합성된 수용체를 발현하여 암세포를 파괴하는 유전적으로 조작된 T세포

출처: BioPharma, Novartis behind $15m investment in CRISPR-Cas firm, 2014.11

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