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BioINwatch(BioIN+Issue+Watch): 16-29

일본의 iPSC 실용화 로드맵 개정 동향

◇ 최근 일본 문부과학성이 유도만능줄기세포(iPSC) 활용 재생의료 실용화 로드맵을 개정하고, 후생노동성에서는 iPSC 임상시험 안전성 기준을 마련하기로 계획함에 따라 관련 내용 정리

■ 일본 문부과학성의 ‘iPSC 활용 재생의료 실용화 로드맵’ 개요

 ○ 일본은 재생의료 분야의 최선두 국가 중 하나로 2014년부터 iPSC*를 이용한 재생의료 치료에 착수하고 관련 절차와 기준에 대한 방안 마련
     * 유도만능줄기세포(Induced Pluripotent Stem Cells, iPSC) : 이미 분화가 완료된 신체의 조직이나 장기 세포로부터 다양한 세포로 분화가 가능한 만능 분화력을 인공적으로 유도한 줄기세포(일본 교토대 야마나카 신야 교수 연구팀, 2006년 수립)
  - 인간 iPSC 수립 성공 이후, 일본 정부는 All Japan 체제에서 프로젝트를 입안해 기초연구에서 임상 응용까지 장기적 지원을 실시

 ○ 문부과학성, iPSC 활용 재생의료 실용화 로드맵 발표(2013.2)
  - iPSC를 이용한 재생의료 실용화 촉진을 위해 다양한 질환별로 임상연구 개시에 대한 목표시기 수립
    ※ 재생의료 실용화 이외에 iPS세포를 질병의 기전 규명과 신약개발에 이용하는 연구도 진행 ⇨ 근위축성 측색 경화증(ALS, 루게릭병) 환자의 iPS세포로부터 운동신경세포를 만들어 신약 후보물질을 탐색하는 연구 진행 중

 문과성, iPSC 활용 재생의료 실용화 로드맵 개정 현황

 ○ iPS세포 실용화 로드맵 1차 개정 주요 내용(2015.11)
  - 중증 혈액질환 환자에 iPSC로부터 만든 혈소판을 투여하는 치료는 2016년을 목표로, 심장질환 환자에 iPSC로부터 만든 심장 근육세포를 이식하는 치료는 2017년을 목표로 임상시험 실시
  - 암세포를 공격하는 자연살해(Natural Killer) T세포 제작은 2∼3년 후, 모발을 만들어내는 모낭 제작은 4∼5년 후를 목표로 임상시험 시작
  - iPSC를 이용한 파킨슨병 환자 치료는 기존 로드맵보다 1년 정도 연기돼 2016년 이후 시작되는 것으로 계획 수정

 ○ iPS세포 실용화 로드맵 2차 개정 주요 내용(2015.12)
  - 이번 개정으로 인간 대상 ‘임상연구’ 및 ‘임상시험’을 ‘임상응용’으로 정의
  - 암 치료용 면역세포나 모발을 생성시키는 두부 모포와 치아 등 5종의 세포 및 기관을 iPS세포를 이용해 제작한다는 방침 명시 
  - 이와 함께 iPS세포로 제작한 망막세포와 파킨슨병 치료에 사용하는 신경세포나 혈소판, 각막에 대한 임상응용을 2016년부터 실시하기로 결정
    ※ iPS세포로 제작한 망막세포를 난치성 안 질환자에게 이식하는 연구는 이미 2014년부터 실시

  - 반면에 기술적 어려움이 예상되는 신부전에 대한 임상응용 실시 시기는 2025년 이후로 연기
    ※ 문과성은 iPS세포 연구에 연간 80억엔(약 820억원) 규모를 지원하고 있으며, 향후 연구 진행 정도에 따라 지원 규모를 확대할 계획

■ 일본 후생노동성, iPSC 임상시험 안전성 기준 제정 계획

 ○ 후생성은 iPS세포 임상시험이 원활하게 진행될 수 있도록 iPS세포 임상시험 안전성 기준을 제정하기로 결정(2015.11)
  - iPS세포를 이용한 재생의료는 임상시험 과정에서 유전자 변이가 발생할 수 있고 그 변이로 인해 세포가 종양화될 가능성이 있음에도 불구하고 iPS세포의 안전성을 평가하는 기준은 아직 없는 상황
    ※ 일본 이화학연구소가 노인성 망막 황반변성증 환자를 대상으로 iPS세포로부터 만든 망막조직을 이식하는 임상시험을 세계 최초로 실시하여 1번째 환자(2014.9월 치료)에서는 임상결과가 긍정적인 것으로 보고되었으나, 2번째 환자에서 유전자 변이가 발견되어 임상시험 중단(2015.6)

  - 후생성은 재생의료와 법률 등 전문가들로 연구팀을 구성하여 유전자 분석 및 동물실험 검증 기준, 치료 대상 질환별 위험성 등을 검토한 뒤 안전성 기준을 마련한다는 방침
    ※ 이외에도 후생성은 수정란에서 만들어지는 배아줄기세포와 이미 임상시험이 진행 중인 성체줄기세포에 대한 임상시험 안전성 기준도 마련할 계획

★ 일본과 미국, iPSC 재생의료제품 심사기준 통일 논의

◈ 미국 FDA와 일본 후생노동성은 iPS세포로 만든 망막세포의 제조·판매에 관한 심사기준을 통일할지 조만간 협의를 시작할 예정
☞ 심사기준을 통일할 경우, 다른 한 나라에서 제품을 승인하면 다른 나라에서 승인 절차 간소화 가능

출처 : 일본 니혼게이자신문(2016.4.10)

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