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BioINwatch(BioIN+Issue+Watch): 16-79

유전자 편집기술의 최근 R&D 동향

◇ 3세대 유전자 가위기술로 주목받고 있는 크리스퍼(CRISPR-Cas9) 유전자 가위기술의 작동원리가 최근 국내 연구진에 의해 규명됨에 따라 관련 국내외 연구동향을 정리

■ 유전자를 손쉽게 편집하는 ‘유전자 가위기술’ 등장 이후 유전자를   다루는 다양한 연구 분야로 빠르게 확산

 ○ 2013년 등장한 크리스퍼(CRISPR-Cas9) 유전자 가위기술은 기초연구에서 동·식물의 품종 개발, 임상시험 및 질환 연구 등 응용범위 확대
  - (이종이식) 미국 하버드대 연구팀은 유전자 가위기술을 이용하여 인간 이식에 부적합한 유전자를 돼지 세포주에서 제거하는 데에 성공(Science지, 2015)
    ※ 돼지의 장기를 인간에게 이식하는 이종(異種) 이식이 가능해 질 것으로 전망

  - (동·식물 개량) 일본에서는 유전자 가위기술을 활용하여 작물과 가축의 생산량 증대 등 동·식물의 개량 연구 활발
    ※ 돼지의 근육량 증가(2015), 피부색을 바꾼 개구리(2015), 일반 양식의 두 배 속도로 성장하는 복어 생산(2016), 수분 과정이 필요 없는 토마토 개발(2016) 등

  - (치료제 개발) 미국 국립보건원(NIH)은 CRISPR-Cas9 기술을 이용한 차세대 세포치료제(CAR-T)*의 임상시험 승인(2016. 6)
    * 카트(Car-T)는 암세포를 파괴하는 면역세포치료제로, CRISPR 기술을 통해 개량된 카트(CAR-T) 치료제는 보다 정확하게 표적 암세포를 탐지하고 강력한 살상능력을 가질 것으로 기대
    ※ CRISPR 기술이 인간을 대상으로 임상시험을 승인 받은 것은 이번이 처음으로, 크리스퍼 3세대 유전자 가위기술의 치료제 시장 진입 가능성이 높아짐

  - (플랫폼기술 개발) 일본 고베대 연구팀은 세포사멸을 방지해 유전자를 효율적으로 조작할 수 있는 새로운 유전자 편집기술 개발(Science지, 2016.8)
    ※ 기존 유전자 편집기술의 단점(세포사멸 등)을 보완한 기술로 선천성 난치질환 치료에 활용할 수 있을 것으로 기대

 ○ 2015년 4월 중국 중산대학이 세계 최초로 인간 배아의 유전체를 편집했다고 밝힌 이후, 인간 배아의 유전체 편집에 대한 안전성・윤리성 논란이 지속되고 있으나 영국, 일본, 스웨덴은 기초연구를 허용

  - 스웨덴, 카롤린스카대 연구팀은 맞춤형 아기를 출생시킬 수도 있는 완전 인간 배아를 이용한 유전자 편집 실험*에 착수(2016.9)
    * 연구팀은 크리스퍼 유전자가위를 이용하여 완전 인간배아 세포에서 유전자 일부를 제거한 뒤 배아가 태아로 분화하는 과정을 살피는 과정을 통해 인간 유전자의 역할을 분석할 예정(이 실험에는 기증받은 냉동 배아 10여개가 사용), 스웨덴 정부는 14일 이내에 한해 배아를 키운다는 조건 아래 이번 유전자 편집 실험을 허가

    ※ 스웨덴에서 인간배아의 유전자 편집 실험이 이뤄진 것은 처음으로 지금까지는 도덕적・윤리적 문제로 금기시 되었으나, 동 실험을 통해 태아의 발생과정을 이해하게 되면 파킨슨병과 당뇨 등 난치병과 불임 등의 치료법 개발에 도움이 된다는 주장도 만만치 않은 상황.

■ 국내 유전자 편집기술 개발 동향

 ○ 서울대, 한양대 연구팀은 크리스퍼(CRISPR-Cas9) 유전자 가위 기술의 화학적 원리를 분자 수준에서 밝혀내는 데 성공(2016.11)
  - RNA와 DNA가 결합하기까지 ‘열린 구조’, ‘닫힌 구조’의 두 가지 형태를 거쳐 활성화된다는 사실을 규명
    ※ 연구결과는 Nature Communications지에 ‘Structural roles of guide RNAs in the nuclease activity of Cas9 endonuclease’라는 제목으로 발표(2016.11.2)

 ○ 서울아산병원 연구팀은 새로운 유전자 가위인 ‘씨피에프1 (Cpf1)’을 이용해 생쥐 유전자 편집을 최초로 성공(2016.6)
  - 최근 발견된 4세대 유전자 가위인 Cpf1*을 이용하여 생쥐에서의 유전자 적중에 활용될 수 있는지를 최초로 증명
    * 크리스퍼 Cpf1은 Cas9에 비해 비표적 위치에서 작동할 확률이 낮아 정확성이 높음
    ※ 연구결과는 Nature Biotechnology지에 ‘Generation of Knockout Mice by Cpf1-mediated Gene Targeting’라는 제목으로 발표(2016.6)

 ○ 툴젠은 1세대에서 3세대에 이르는 전 세대의 유전자 가위를 모두 독자 개발한 기술경쟁력을 보유한 회사로 평가
  - 최근 씨그마 알드리치와 크리스퍼 유전자가위 사용 실시권에 대한 계약 체결하였고, 삼성家은 툴젠의 유전자 가위기술 개발에 참여 의사를 밝힘
    ※ 이재현 CJ 회장 등 범상성(家)의 유전병 '샤르코-마리-투스(CMT)' 치료제 개발에 삼성병원에 이어 CJ 합류 추진. CJ헬스케어가 최근 툴젠의 CMT 치료제 인간 임상* 과정에 참여하고 싶다는 의사를 밝힘
    * '샤르코-마리-투스(CMT)병' 치료제 개발, 복지부 국책 과제 선정(2016.5)

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