바이오인

BioINwatch(BioIN+Issue+Watch): 17-49

종양의 부위와 관계없이 바이오마커만으로 항암제 승인

◇ 최근 미국 FDA는 최초로 종양의 부위와 관계없이 특정 유전적 특징 (바이오마커)을 가진 모든 고형암에 사용 가능한 항암제를 신속 승인 하였고, 이는 항암치료 분야에서 중요한 첫 걸음이라 평가
   ▸ 주요 출처 : U.S. Food and Drug Administration, FDA approves first cancer treatment for any solid tumor with a specific genetic feature, 2017.5.23.

■ 미국 FDA는 암 발생 위치와 상관없이 특정 유전적 특징(바이오마커)을 가진 모든 고형암에 대한 치료제 신속 승인(2017.5.23.)

 ○ 이번에 승인한 MSD(머크)의 면역항암제 키트루다(Keytruda)는 MSI-H나 dMMR 바이오마커를 가진 절제 불가능하거나 전이성 고형암을 가진 성인 및 소아 환자에 사용할 수 있도록 허가

  - 종양이 발생한 신체 위치에 따라 구별된 암종(위암, 간암, 대장암 등)이 아니라 바이오마커에 근거해 치료제 사용을 승인한 것은 이번이 처음

  - 적응증은 항암치료 후에 진행된 고형암 환자 또는 선택할 수 있는 치료 옵션이 없는 환자와 특정 화학요법 이후 진행된 대장암 환자를 대상으로 함 

    ※ 키트루다(Keytruda, pembrolizumab)는 PD-1/PD-L1 세포경로를 표적으로 삼아 면역체계가 암에 대항하도록 돕는 면역항암제로 2014년 흑색종, 비소세포폐암, 두경부암 및 호지킨림프종의 치료제로 미국 FDA의 승인을 받았으며, 최근까지 적응증 확대 추진

 ○ MSI-H(microsatellite instability-high)와 dMMR(mismatch repair deficient)를 동반하는 종양은 세포 내 DNA의 복구 과정에 영향을 미침

  - 이 바이오마커는 흔히 대장암, 자궁내막암, 위암에서 발견되지만, 유방암, 전립선암, 방광암, 갑상선암 등에서도 발견

 
  - 전이성 대장암 환자의 약 5%는 MSI-H와 dMMR 바이오마커가 존재

 ○ FDA는 종양 반응률과 반응 지속기간에 대한 자료를 근거로 우선검토 절차를 거쳐 신속승인 결정을 내렸으며,

  - 정식승인을 위해 향후 확증적 임상시험에서 임상적 유익성을 입증할 수 있는 추가 연구 수행

  - 총 5건의 임상연구를 통해 모집된 총 149명의 바이오마커 보유 환자들은 대장암, 자궁내막암, 소화기암 등 15개 종의 암을 가진 것으로 확인

    ※ 키트루다로 치료를 받은 환자들에서 관찰된 반응률은 39.6%였으며, 6개월 이상 반응이 지속된 환자비율은 78%임. 소아 MSI-H 중추신경계 암환자에 대한 키트루다의 안전성과 효과는 아직 알려지지 않았음

  - 머크는 현재 해당 바이오마커를 가진 종양 환자들에 대한 추가연구 진행 중

 ○ FDA의 Richard Pazdur 박사(종양센터 센터장 겸 약물평가센터 혈액종양내과 총괄)는 이번 승인을 항암치료 분야에서 중요한 첫 걸음이라 평가

  - “지금까지 FDA는 암이 시작된 곳(폐암 또는 유방암 등)에 근거하여 항암 치료제를 승인했는데, 이번 신약은 종양의 부위와 관계없이 종양의 바이오마커를 기반으로 한 치료제를 승인했다”

    ※ 이번 승인은 암종에 국한되지 않고 무슨 암이든 상관없이 종양 자체의 유전적 특성에 근거하여 치료할 수 있도록 할 뿐만 아니라, 다양한 질병을 유전적 특징에 근거하여 치료 및 예방할 수 있음을 예고하고 있어 많은 의미를 가짐
 
■ MSD, 키투르다 적응증 확대를 위한 임상연구 활발

 ○ 키투르다는 흑색종, 비소세포성 폐암 등 이미 허가받은 5개의 적응증 외에 30종 이상의 암에서 500건 이상의 임상을 진행 중

  - 이 중 300개 이상이 병용(Combo)요법 임상이며, 20여개 암 종에서 이미 의미있는 약효를 보이는 것으로 평가

<키투르다(Keytruda)가 약효를 보인 20여가지 암 종류>

출처 : NH투자증권, 바이오산업 ASCO(American Society of Clinical Oncology) 기점으로 신약 파이프라인 종목의 재평가 시작, 2017.6.9.

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