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BioINwatch(BioIN+Issue+Watch): 17-52

미국 FDA, 정밀의학에 근거한 적응증 확대 승인

 ◇ 최근 미국 FDA는 낭성섬유증 치료제 칼리데코(Kalydeco)를 기존 10가지 유전자 돌연변이 치료제에서 33가지 돌연변이에 적용할 수 있도록 적응증 확대를 승인. 특히 이번 승인은 정밀의학(precision medicine)에 근거해 칼리데코에 반응을 나타낼 것으로 보이는 일부 유전자 변이를 확인하는 대체 연구방법론을 사용했다는 점에서 주목

    ▸ 주요 출처 : Nature, Precision medicine, 2017.5.25.; 약업신문, 낭성섬유증 치료제 ‘칼리데코’ 사용 대상 늘려, 2017.5.18

 ■ 낭성섬유증 치료제 칼리데코(Kalydeco)의 사용범위 확대

 ○ 미국 FDA는 희귀질환인 낭성섬유증* 치료제 칼리데코(Kalydeco, ivacaftor)가 기존 10개 유전자 돌연변이보다 많은 33개 유전자 돌연변이에 대한 치료제로 적용범위를 확대 승인(2017.5.17)

     * 낭성섬유증(cystic fibrosis)은 낭포성 섬유증 막횡단 전도 조절(CFTR) 유전자의 돌연변이로 인해 발생하는 질환으로, 기관지 안에 비정상적으로 진한 점액이 만들어져 기관지의 만성적 폐쇄 및 세균 번식을 촉진시켜 염증 유발. 또한 췌장 소화효소 분비를 방해하여 소화를 어렵게 하고 영양분 흡수에 장애를 유발. 예방법은 별도로 없으며, 혈액검사를 통해서 유전자 이상을 확인해 볼 수 있음

  - 버텍스 파마슈티컬(Vertex Pharmaceuticals)사가 개발한 칼리데코는 낭성섬유증의 증상이 아닌 원인을 치료하는 첫 번째 약물로 2012년 1월 FDA 승인 획득

    ※ 칼리데코는 CFTR 유전자 내에서 ‘G551D 변이’를 표적으로 하는 6세 이상의 낭성섬유증 환자들을 위한 치료제로, 이 돌연변이를 보유한 환자는 전체의 4%에 불과

  - 이번 확대 승인에 따라 칼리데코는 CFTR 유전자 돌연변이 33개 중 하나를 보유한 2세 이상의 낭성섬유증 환자를 위한 치료제로 사용이 확대

 ■ 정밀의학에 근거하여 적응증 확대 승인한 점을 주목

 ○ 이번 승인은 정밀의학(precision medicine)에 근거해 칼리데코에 반응을 나타낼 것으로 보이는 일부 유전자 변이를 확인하는 대체 연구방법론을 사용

    ※ FDA 약물평가연구센터 책임자인 재닛 우드콕은 “대부분의 희귀 낭성섬유증 변이가 소수의 환자들에게 나타나는 관계로 임상시험을 진행할 수 없었다”며, “이 때문에 정밀의학(precision medicine)에 근거해 칼리데코에 반응을 나타낼 것으로 보이는 일부 유전자 변이를 확인하는 대체 연구방법론을 사용”했다고 설명

  - FDA는 실험실 세포 기반모델 연구를 통해 환자들이 칼리데코에 나타낼 임상적 반응을 예측할 수 있음을 입증했다고 설명
    ※ 실험실 검사에서 칼리데코에 반응을 나타낼 것으로 보이는 유전자 변이가 추가로 확인됨에 따라 앞서 다른 변이들을 대상으로 진행되었던 임상시험을 통해 입증된 임상적 효용성에 적용해 볼 수 있었고, 이는 적응증 추가로 귀결

  - 환자의 유전자형이 규명되지 않은 경우에는 FDA가 승인한 낭성섬유증 변이 검사를 진행해 CFTR 변이 유무 측정 가능

 낭성섬유증 치료시장 2025년 76억 달러 규모로 확대

 ○ 낭성섬유증은 북미, 유럽, 호주에서 약 7만 5,000명의 환자가 앓고 있는 것으로 추산되는 희귀하고 치명적인 유전질환
  - 미국 내 환자 수는 3만여 명으로, 이번 허가로 미국 전체 환자의 3%에 해당하는 약 900명의 환자가 혜택을 받을 것으로 전망

 ○ 희귀의약품인 칼리데코는 고가 의약품으로 2013년 기준 미국에서 환자 1인당 1년 치료비용은 약 30만달러(약 3.5억원)에 달하여, 가장 비싼 의약품 3위를 차지

    ※ 2013년 기준 미국에서 가장 비싼 약 1위는 Soliris(발작성 야간 혈색소뇨증 치료제)로 1년 치료 비용이 약 54만달러(약 6.3억원)에 달함(출처: Fierce Pharma 2013)

■ 낭성섬유증 치료시장 2025년 76억 달러 규모로 확대

 ◈ 글로벌 시장조사기관 글로벌데이터 보고서에 의하면 주요 7개국* 낭성섬유증 시장이 2015년 21억 달러 규모에서 연평균 13.6% 성장하여 2025년 76억 달러 규모로 3배 이상 확대 될 것으로 전망

    * 미국, 프랑스, 독일, 이탈리아, 스페인, 영국, 캐나다

☞ 2015년에 발매된 버텍스의 오캄비(Orkambi)와 향후 출시될 새로운 고가 의약품인 질환조절형 CFTR 조절제들은 주요 성장요인이 될 것이라고 예상

☞ 최근 10년간 기술발전으로 CFTR 기능을 향상시켜 근본적인 질병 원인을 표적으로 하는 치료제에 대한 연구개발이 진행 중이며, 이와 관련해 현재 버텍스가 칼리데코와 오캄비를 통해 CFTR 조절제 시장을 주도하고 있음

     출처 : GlobalData, Cystic Fibrosis Market Will Rocket to $7.6B by 2025, 2017.4.4

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