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BioINwatch(BioIN+Issue+Watch): 17-65

미국 FDA, 최초의 CAR-T 치료제 승인

◇ 최근 미국 FDA에서 키메라 항원 수용체 T세포(CAR-T, Chimeric Antigen Receptor-T Cell) 치료제인 노바티스의 ‘킴리아(Kymriah: 티사젠렉류셀)’를 최초로 승인

    ▸주요 출처 : 생명공학정책연구센터, BioINwatch 15-42, 차세대 CAR-T 세포 기술로 면역항암제 개발, 2015.5.19.; 바이오스펙테이터, 길리어드, CAR-T 선두주자 카이트파마 ‘119억달러 이수’, 2017.8.29.; 바이오스펙 테이터, CAR-T 세포치료제 '킴리아' 허가가 갖는 의미, 2017.9.7.

■ CAR-T 치료제 ‘킴리아(티사젠렉류셀)’ 미국 FDA 최초 승인(2017.8.30.)

 ○ FDA는 노바티스의 소아 및 청소년 연령대 급성 림프구성 백혈병 환자들을 위한 키메라 항원 수용체 T세포(CAR-T)치료제인 ‘킴리아(Kymriah: 티사젠렉류셀)’의 판매를 허가

차세대 CAR-T세포(Chimeric Antigen Receptor-T Cell) 기술 개요
◈ T세포에 암세포를 항원으로 인식하는 수용체 유전자를 도입하여 암세포를 파괴할 수 있도록 유전자가 재조합된 T세포 치료제

  - 암 환자 혈액에서 T세포를 추출한 뒤 바이러스 벡터를 이용하여 암 세포 특이적 키메릭 수용체(Chimeric Antigen Receptor, CAR)를 발현하도록 한 뒤 환자에 재주입하는 방식

 - 기존 CAR-T세포의 한계점 및 부작용 극복을 위한 기술이 지속적으로 개발되어 현재 3세대 기술에 대한 연구개발 진행 중
  

 ☞ 3세대 CAR-T세포는 보조 자극신호 역할을 하는 신호 도메인 2개와 인공 수용체도 추가되어 항원 인식 능력의 높아져 부작용 최소화

 ○ 킴리아 허가는 암 치료분야에서 새로운 지평을 여는 역사적인 일로 기록될 것으로 평가
 

 - 첫째, 킴리아는 혈액암 치료에서 기존의 약물이나 항체치료제보다 효과적인 최초의 유전자 변형 T세포 치료제
 

 - 둘째, CAR-T세포 치료제는 유전적 엔지니어링을 통해 다양한 암을 치료할 수 있는 무한한 잠재성을 보유
 

 - 셋째, CAR-T세포 치료제는 가장 비싼 항암제로 그 경제적 효과가 매우 클 것으로 기대. 킴리아의 1회 주사비용을 47.5만달러 (약 5.4억원)로 책정

   ※ 미국국립암센터는 매년 20대 이하 환자가 약 3,100명가 발생하는 것으로 추산. 킴리아의 치료대상이 되는 환자(초기 치료 후 반응이 없거나 재발된 환자)를 15~20% 정도로 추산되는 바, 노바티스가 얻을 이득을 계산하면 미국에서만 한해 약 2.2∼3억달러(약 2,500∼3,400억원)가 될 것으로 추정

  - 넷째, CAR-T세포 치료제는 환자 맞춤형 치료를 구체적으로 구현하여 그 효능을 입증한 치료제

   ※ 종양 치료에서 환자 개인맞춤 치료는 향후 전개될 암 치료의 주요한 방향이고 CAR-T세포 치료는 이를 충족시킬 수 있는 가장 이상적인 치료법으로 자리잡게 될 것으로 전망

■ 길리어드(Gilead), 카이트파마(KitePharma)를 119억달러에 인수

○ 길리어드사이언스는 CAR-T 치료제의 선두주자인 카이트파마를 119억달러(약 13.4조원)에 인수한다고 발표(2017.8.28.)하며, 역사적인 인수합병을 단행

 - 카이트파마는 미국 및 유럽에서 상용화를 앞둔 CAR-T 치료제를 다수 보유하고 있으며, 이외에도 혈액암종, 고형암 등 가장 다양한 T세포 치료제 포토폴리오를 확보

 - 카이트파마의 '액시캅타진 실로류셀(axicabtagene ciloleucel, KTE-C19)'은 최초로 승인된 CAR-T세포 치료제인 노바티스의 킴리아와 비교했을 때, 시장에 비슷한 시기에 출시될 것으로 기대

   ※ John F. Milligan 길리어드 대표는 "카이프파마의 인수를 통해 길리어드는 세포치료제의 선도주자로 자리매김하는 한편 말기암환자를 위한 혁신적인 치료제 개발에 기반을 마련할 것"이라며 "세포치료제 분야는 과학과 기술이 만나 환자를 치료할 새로운 잠재력을 증명하기까지 매우 빠르게 발전했으며, 우리는 카이트파마가 이를 성공적으로 성취해 암치료의 초석을 마련했다"고 강조

○ CAR-T 세포기술 보유업체들의 IPO(Intial Public Offering) 활황

 - 2014년부터 카이트파마(Kite Pharma), 벨리쿰(Bellicum) 등의 CAR-T 기술보유 생명공학사들이 1억달러 이상의 규모로 IPO 추진

<CAR-T 세포 기술 보유업체의 IPO 현황>

출처: The Scientist Magazine, The CAR-T Cell Race, 2015.5

...................(계속)

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