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BioINwatch(BioIN+Issue+Watch): 18-40
중국, 유전자편집 임상시험의 글로벌 선두주자

 ◇ 세계적 투자은행 골드만삭스의 최근 보고에 따르면, CRISPR 및 CAR-T 치료제 분야의 글로벌 선두는 중국이라고 밝히면서 유전자편집기술의 개척자인 미국과 유럽의 연구자들은 인간대상 임상시험을 준비하고 있는 반면에 중국의 연구팀은 이미 여러 건의 인간대상 CRISPR 유전자편집 임상시험이 진행 중인 것으로 조사. 이와 함께 원샷 치료법인 유전자 치료제가 지속가능한 비즈니스 모델이 될 수 있는가에 대한 질문을 제시

    ▸주요 출처 : Endpoints News, As gene editing explodes, a new report from Goldman says Chinese groups are seizing the lead on CRISPR and CAR-T studies, 2018.4.12.; CNBC, Goldman Sachs asks in biotech research report: 'Is curing patients a sustainable business model?', 2018.4.11

■ 중국, CRISPR 및 CAR-T 치료제 임상시험의 글로벌 메카로 자리매김 

 ○ 세계적인 투자은행 골드만삭스는 유전자치료제 관련 보고서(Goldman Sachs, The Genome Revolution, 2018.4.10)를 발간하여 중국이 크리스퍼 및 CAR-T 치료제 개발의 글로벌 경쟁에서 선두자리를 차지하고 있다고 밝힘
  - 크리스퍼 유전자편집 임상시험 현황을 조사(2018년 2월 기준)한 결과, 10건의 임상시험이 등록되었으며, 이중 9건이 중국 연구팀에서 등록한 임상연구이며 1건만이 미국에서 수행하는 연구로 조사
  - 유전자편집기술의 개척자인 미국과 유럽은 최초의 인간 대상 임상시험을 준비 중인 가운데, 중국 연구팀은 이미 2016년 세계 최초의 크리스퍼 유전자가위를 이용한 임상시험을 시작으로 에이즈, 폐암, 백혈병, 자궁경부암 등 다양한 난치질환 치료에 적용하는 임상시험을 수행 중 
   ※ 모든 연구는 중국 전역의 최상위 공립병원에서 시작되고 후원되었으며, 80명 이상의 환자들이 연구용 유전자치료제로 치료받는 것으로 보고

 ○ 투자 확대와 함께 관련된 규제가 없는 중국은 크리스퍼 유전자편집기술을 활용한 임상시험을 활발히 추진하면서 상용화를 선도
  - 중국 국립자연과학재단(National Natural Science Foundation)은 지난 4년간 270건의 크리스퍼 프로젝트에 연구비를 지원했으며, 2017년에는 90건 이상의 프로젝트를 지원
  - 또한 중국에서는 대학이나 병원의 자체윤리위원화만 통과하면 자유롭게 유전자편집 임상시험을 실시할 수 있음
   ※ 최근 미국 ClinicalTrials.gov 데이터베이스를 분석한 결과 총 13건의 크리스퍼 유전자편집에 대한 임상시험이 진행 중이며, 이중 10건이 중국에서 추진(2018.4.5.)

< 글로벌 크리스퍼 유전자편집 임상연구 현황 >

  출처 : 동아사이언스, ‘크리스퍼 유전자 가위’ 임상시험, 중국이 독식?, 2018.4.6.

 ○ 중국 연구진은 CAR-T 치료제 임상연구에서도 미국을 빠르게 추격
  - 글로벌 CAR-T 임상시험 현황을 조사(2018년 2월 기준)한 결과, 미국이 164건으로 1위를 자지하고 있으며, 중국 153건, 유럽 73건, 기타 56건 순으로 조사
  - 중국의 CAR-T 세포치료제 개발을 주도하고 있는 기업은 레전드 바이오텍 (Legend Biotechnology)와 ICT(Innovative Cellular Therapeutics)로 노바티스, Kite Pharma, Juno 등의 CAR-T 치료제 개발의 선도적인 미국 기업들과 대등한 기술력을 보유
   ※ Legend Biotechnology은 노바티스의 킴리아(Kymriah), 길리어드 사이언스의 예스카타(Yescatra)의 역사적 승인을 잇는 새로운 CAR-T 치료제 개발을 위한 글로벌 경주에 합류. ‘미국임상종양학회(ASCO) 2017'에서 가장 큰 화두가 된  기업으로 Legend Biotechnology의 CAR-T 치료제인 LCAR-B38M’는 100%에 달하는 객관적 반응률(ORR)을 보이는 임상결과를 발표
   ※ 존슨앤존슨(J&J)은 Legend Biotechnology의 차세대 면역항암제 후보물질 ‘LCAR-B38M’ 개발과 상용화에 대한 파트너쉽을 체결(2017.12), J&J는 계약금으로만 3억 5,000만 달러(3,800억원)을 지급하기로 결정 
  - 임상시험이 긍정적 결과를 보인다면 중국은 시장의 선구자들보다 매우 낮은 가격으로 치료제를 판매하여 주목할 만한 이익을 거둘 수 있을 것으로 전망

■ 그러나 원샷 치료법(One shot cures)인 유전자치료제가 지속가능한 비즈니스 모델이 될 수 있을까라는 질문과 함께 해결방안을 제안 

 ○ 골드만삭스는 게놈 혁명(The Genome Revolution)이라는 보고서를 통해 만성질환에 대한 원샷 치료법*을 개발하려고 하는 바이오기업의 부상에 대한 깊은 고찰로, 유전자치료제는 장기적으로 사업에 좋지 않을 수 있다고 제시
    * 유전자치료제와 같이 한 번의 주사 등 치료로 질환을 완치시킨다는 개념
  - 치료된 환자들이 지속가능한 비즈니스 모델을 만들어주는가(Is curing patients a sustainable business model)?라는 의문을 제기 
  - 골드만삭스의 애널리스트 Salveen Richter는 “원샷 치료법을 제공할 수 있는 가능성은 유전자치료제, 유전자조작 세포치료제 및 유전자편집의 가장 매력적인 측면 중 하나이지만, 이러한 치료법은 만성치료법과 비교 하여 반복적인 수익과 관련하여 매우 다른 전망을 제시”한다 라고 하며,
  - “유전자치료제는 환자와 사회에 막대한 가치를 가져다주지만, 지속적인 현금 흐름을 찾는 유전체 의학 개발자들에게는 어려움이 될 수 있고, 길리어드의 C형 간염치료제 성공이 서서히 치료 가능한 환자 풀을 소진한 대표적인 사례”라고 말함 
   ※ 길리어드 사이언스(Gilead Sciences)는 90% 이상의 효과가 있는 C형 간염치료제를 개발하여 2015년 미국 내에서 125억 달러를 벌어들었으나, 이후 매출은 감소 추세로 전환. 길리어드 치료제의 높은 치료율로 치료할 수 있는 환자가 줄어들고, 이와 함께 전염을 퍼트릴 수 있는 기존 환자가 줄어들면서 새로운 환자 풀이 감소되어 시장이 더욱 축소됨

 ○ 골드만삭스는 동 보고서를 통해 원샷 치료법의 문제점에 대한 해결책도 제안. 새로운 유전자치료제 개발은 수익성이 높으며, 암과 같이 매년 새로운 환자가 대량 공급되는 분야가 될 것으로 전망
  - (해결책 1. 대규모 시장 질환 지향) : 혈우병(A, B)의 세계시장 규모는 90∼100억 달러 규모로 연평균 6∼7%로 성장하고 있는 분야
  - (해결책 2. 발병률이 높은 장애 공략) : 소아를 괴롭히는 유전질환인 척수성 근위측증(Spinal muscular atrophy)과 같은 질환을 공략
  - (해결책 3. 끊임없는 혁신과 포트폴리오 확대) : 미래의 프로그램이 이전 자산의 매출 감소를 상쇄할 수 있기 때문에 혁신의 속도가 중요