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BioINwatch(BioIN+Issue+Watch): 18-88
iPS세포를 이용한 파킨슨병 치료 임상시험 실시

◇ 파킨슨병 치료를 위해 리프로그램된 세포(Reprogrammed cells)를 사용하는 첫 번째 임상시험이 일본에서 실시. 지난 10월 교토대 Kikuchi Takayuki 교수팀은 iPS세포를 신경세포로 만들어 50대 환자 뇌에 240만개를 이식했으며 아직까지 심각한 부작용은 없다고 밝힘. 향후 6개월 동안 관찰한 후 합병증이 발생하지 않으면, 뇌에 240만개의 신경세포를 추가로 주입할 예정. 연구팀은 2020년까지 기술의 안전성과 유효성을 테스트하기 위해 총 7명의 파킨슨 환자에게 이식 치료를 할 계획

 ▸주요 출처 : Nature, ‘Reprogrammed’ stem cells implanted into patient with Parkinson’s disease, 2018.11.14.; Nature, Seven days - Parkinson’s trial, 2018.11.21

■ 일본 교토대, 유도만능줄기세포(iPSC)를 이용한 파킨슨 질환 치료법을 개발하여 현재 첫 번째 임상시험이 진행 중

 ○ 교토대학병원 신경외과 Kikuchi Takayuki는 iPS세포*에서 만들어진 도파민 전구세포(Dopamine precursor cells) 240만개를 50대 파킨슨병** 환자의 뇌에 주입했다고 발표(2018.10)
    * iPS세포는 피부세포 등 인체 조직의 세포를 리프로그래밍(reprogramming) 하여 어떤 형태의 세포로도 변화 가능한 배아 유사(embryonic-like) 상태로 되돌린 후 도파민 전구세포로 분화시킴으로써 환자의 뇌에 주입된 세포들은 도파민을 분비할 것으로 기대
   ** 파킨슨병은 인간의 뇌에서 신경전달물질인 도파민을 분비하는 신경세포가 감소 하면서 발생하는 질환으로, 떨림과 걷기에 어려움을 유발 
  - 연구팀은 3시간에 걸쳐 도파민 활동의 중심지로 알려진 12개 장소에 세포를 이식. 도파민 전구세포는 임상시험 전에 원숭이를 이용한 실험에서 어느 정도의 효과와 안전성을 확인 
    ※ 일본 정부는 올해 7월 30일 iPS세포를 활용한 파킨슨병 치료의 임상시험을 처음으로 승인. iPS세포로 파킨슨병을 치료하는 세계 최초의 사례 

 ○ 동 임상시험은 교토대학병원과 교토대학 iPS연구소의 공동연구로 추진
  - Jun Takahashi 교수(교토대학교 iPS연구소) 연구팀은 iPS연구소에서 보유 하고 있던 iPS세포에서 도파민 전구세포를 제작
    ※ 익명의 건강한 기증자로부터 채취한 피부세포를 리프로그래밍하여 iPS세포를 제작

 ○ 연구팀은 환자는 잘 지내고 있으며, 지금까지 심각한 부작용은 나타나지 않았다고 밝히며, 향후 6개월 동안 관찰하여 합병증이 발생하지 않으면 뇌에 240만개의 도파민 전구세포를 추가 주입할 것이라고 밝힘
    ※ 다만 다른 사람의 세포를 뇌에 이식한 만큼 환자는 거부반응을 억제하는 면역 억제제를 1년간 투여하게 됨