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BioINwatch(BioIN+Issue+Watch): 19-16
일본, 세계 최초로 척수손상 치료를 위한 iPS세포의 임상시험 허가

 ◇ 최근 일본 규제당국에서 세계 최초로 척수손상 치료를 위한 유도만능 줄기세포(iPSC, induced pluripotent stem cell)의 임상시험을 허가함에 따라 2014년 노인성 황반변성, 2018년 심장병, 파킨슨병에 대한 임상시험 허가 이후 새로운 질환에 대한 iPS세포 치료제 개발을 확대

▸주요 출처 : Nature, News, ‘Reprogrammed’ stem cells to treat spinal-cord injuries for the first time, 2019.2.22.; NIKKEI, iPS細胞で脊髄損傷治療　厚労省、慶大の計画了承, 2019.2.18

■ 일본 후생노동성은 척수손상 치료를 위한 타인 유래 유도만능줄기세포(iPSC, induced pluripotent stem cell)의 임상시험을 세계 최초로 허가(2.28)

 ○ 이번 임상시험은 일본 게이오대학의 줄기세포 과학자인 히데유키 오카노(Hideyuki Okano) 교수와 나카무라 마사야(Nakamura Masaya) 교수 연구팀에서 추진
  - 연구팀은 교토대학 iPS세포 연구소에 뱅킹된 타인의 iPS세포를 신경의 근원이 되는 뉴런 전구세포로 분화한 후, 이 세포를 환자에게 이식하여 안전성과 효능을 평가할 계획
  - 임상시험 대상자는 척수손상 후 2∼4주가 경과되어 운동 등의 감각이 완전히 마비된 18세 이상 환자 4명으로, 환자 당 200만 개의 세포를 손상 부위에 주사로 이식
  - 이식 후 1년 동안 안전성과 효과를 확인 하며, 이식과 함께 재활훈련도 병행하여 손발 등의 운동기능 향상을 목표
    ※ 타인의 세포를 이식하기 때문에 거부반응을 억제하기 위해 면역억제제를 사용

 ○ 부상이나 사고에 의한 척수손상은 몸을 움직이는 신경이 뇌에서 명령을 전달받을 수 없어 손발의 마비가 발생
    ※ 일본 내 척수손상 환자는 매년 약 5,000명이 새롭게 발생하고 있으며, 총 환자 수는 10만 명 이상. 현재까지 손상부위를 완전히 복구하는 치료법은 없음

■ iPS세포를 활용한 재생의료를 통해 그간 치료가 어려웠던 뇌신경 손상 치료 및 기능재생이 가능할 수 있을지 기대

 ○ 오카노 교수 연구팀은 이전의 원숭이 대상 전임상실험에서 걸을 수 있도록 회복시키는 데 성공
  - 이번 임상시험에서 안전성이 확인되면 효과를 더 상세하게 알아보기 위한 대규모 임상시험 실시 등을 통해 실용화 단계를 거처 일반적인 치료로의 보급을 목표
    ※ 지난 2016년 오카노 교수와 나카무라 교수는 iPS세포를 활용한 재생의료기술 전문 벤처기업인 K Pharma를 설립

 ○ iPS세포를 이용한 재생의료 임상응용 목표계획에 따라 지난 2014년 첫 번째 임상시험으로 이화학연구소 등이 노인성 황반변성 환자를 대상으로 실시
  - 2018년 실시된 교토대학의 파킨슨병 임상시험은 교토대 iPS세포 연구소가 건강한 사람의 세포로 만들어 보관한 타인의 iPS세포를 활용하여 신경세포를 분화시킨 뒤 환자의 뇌에 이식
    ※ 50대 남성 환자의 뇌에 iPS세포로 만든 신경세포 약 240만개를 이식하는 수술을 했고, 향후 6명의 환자에게 같은 수술을 진행해 안정성이나 유효성을 확인하고, 보험이 적용되는 일반 치료법으로 승인받는 것을 목표
  - 일본 후생성은 2018년 오사카대학에서 제출한 iPS세포를 이용한 심장병의 임상연구계획을 조건부로 승인