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BioINwatch(BioIN+Issue+Watch): 20-18

 CRISPR 유전자편집기술, 암 치료 영역으로 확대

◇ CRISPR 유전자편집기술 기반의 면역세포를 활용한 최초의 암 치료 임상시험에서 안전성을 확인. 미국 펜실베니아대 연구진은 3명의 암환자에게 CRISPR로 유전자가 편집된 T세포를 주입하여 그 안전성을 확인하는 데 성공

 ▸주요 출처 : Science, CRISPR takes on cancer, 2020. 2. 7., 메디파나뉴스, '크리스퍼' 편집 기술 안전성 확인… 치료효과는 글쎄?, 2020. 2.10, BioINwatch 18-72, CAR-T 다음의 차세대 항암 면역세포치료제, 2018.10.2 등

 ■미국 펜실베니아대 연구진, 암 치료를 위해 최초로 사용된 CRISPR 유전자편집기술의 안전성을 확인

 ○ 연구진들은 유전자를 편집하는 CRISPR 기술과 종양을 파괴하기 위해 이용되는 T세포 면역요법, 2가지의 첨단기술을 사용
  - 육종(Sacroma)과 혈액암 다발성 골수종(Blood cancer multiple myeloma)을 가진 2명의 60세 여성과 1명의 남성에게 CRISPR로 편집한 T세포를 주입
  - CRISPR로 유전자가 편집된 T세포를 투여한 결과, 심각한 부작용은 보이지 않았다고 보고하며, 이번 임상시험은 치료 효과보다는 안전성을 중점적으로 확인

■ 이번 연구는 CRISPR 유전자편집기술이 암 치료에 적용할 수 있고 안전성을 보여주는 것으로, 치료효과 입증까지는 더 많은 연구가 필요

 
 ○ 연구진은 CRISPR기술로 필요한 유전자를 추가하고, 불필요한 유전자를 제거시키면 더 강력한 T세포가 지속적으로 만들어질 것으로 기대
  - 그러나 CRISPR기술은 의도하지 않은 DNA가 변형되는 ‘Off-Target*’ 문제 발생 가능
     * 의도하지 않은 부위의 유전자를 편집하여 예상치 못한 세포기능 이상(암으로 발전 또는 건강한 세포 공격 등)이 발생할 수 있는 문제
  - 연구진은 CRISPR로 유전자가 편집된 T세포는 CAR-T세포(2개월 지속)에 비해 9개월 이상 지속되어 “아름답고 건강한 T세포”라고 평가