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2020년 미국 FDA 승인 신약, 총 53개

◇ 지난해 코로나19 상황에서도 미국 FDA는 53개 신약을 승인하며 역대 두 번째로 많은 신약을 허가. 희귀의약품 및 획기적치료제 지정 등 신속심사 허가제도를 적극적으로 활용하여 신약개발 및 승인 촉진 

    ▸주요 출처: Nature Reviews Drug Discovery, 2020 FDA drug approvals, 2021, FDA(https://www.fda.gov/).

▣ 코로나19 팬데믹에도 불구하고, 지난해 미국 FDA의 신약 승인건수는 총 53건으로 역대 두 번째로 높은 수치를 기록

 ○ 지난해 FDA 의약품평가센터(CDER)는 2019년 48건에서 10.4%(5건) 증가한 53건의 신약을 승인했으며, 2018년 59건 다음으로 높은 기록

  - 2020년 허가된 신약의 58%(31건)는 희귀의약품(Orphan designation) 지정, 42%(22건)는 획기적치료제(Breakthrough designation)로 지정

* 위의 수치는 FDA CBER(생물의약품평가연구센터)로부터 승인받은 물질과 2020년 긴급사용승인을 받은 물질은 포함되지 않은 통계임

▣ 항체(12건) 및 올리고뉴클레오타이드 기반 치료제(2건)의 활용범위 확대에 따라 지난해 14개의 제품이 승인

○ 2020년 2건의 항체-약물 접합체(Antibody-drug conjugate, ADC)가 승인되어 현재까지 총 9개

 - Gilead는 Sacitizumab Govitecan*를 승인받은 후, 개발업체인 Immuno medics를 210억 달러에 인수 

   * anti-Trop2 항체에 SN-38이라는 topoiso merase I 저해제를 결합시킨 삼중음성 유방암(triple negative breast cancer, TNBC) 항체-약물중합체

▣ FDA는 RNA 표적 저분자 화합물을 승인함으로써 새로운 치료 기회 제공 

 ○ SMA(척추성 근육위축증)의 치료제로 Nusinersen 및 Risdiplam* 승인

  - 저분자 화합물이 특정한 RNA를 표적으로 작용해 본연의 기능을 수행하지 못하도록 억제하는 기전으로 질병을 치료하는 새로운 계열의 치료제  

   * Genetech에서 개발한 SMN2 Pre-mRNA의 스플라이싱을 조절하는 저분자 화합물을 활용한 유전자 치료법