바이오인

유전자 편집 CAR-T에 의한 환자 맞춤형 암 치료

BioINwatch(BioIN+Issue+Watch): 22-81

■ CRISPR 등 유전자 편집기술을 활용하여 다양한 질병을 치료하기 위한 임상시험이 진행 중

○ 임상시험은 유전자 편집기술에 의해 변형된 세포를 주입하는 ex vivo 방식과 유전자 편집 도구를 인체에 직접 주입하는 in vivo 방식으로 구분할 수 있으며,

- HIV, 혈우병, 단일 유전질환, 혈액암 및 림프암, 고형암 등 다양한 질병 치료를 위해 임상시험이 진행 중

- 특히 ex vivo 방식의 유전자 편집기술은 차세대 항암치료제로 주목받고 있는 CAR-T 기술을 더욱 고도화할 수 있을 것으로 기대

< 유전자 편집기술을 활용한 치료제, 치료기술 임상시험 현황 >

■ 소규모 임상시험에서 CRISPR 유전자 편집기술과 CAR-T 기술을 결합한 방식의 환자 맞춤형 종양 치료 가능성을 제시

○ 개인화된 암 치료법 개발을 위해 2개의 첨단 바이오기술을 결합한 새로운 치료방법으로, CRISPR 유전자 편집기술로 면역세포인 T세포를 고도화하여 암을 정교하게 더 잘 공격할 수 있도록 변형

- 고도화된 T세포는 환자의 종양별로 특징적인 돌연변이 단백질을 인식할 수 있도록 하여 암세포를 더 잘 찾아내어 파괴할 수 있도록 설계

○ 특히 이번 접근방법은 유방암과 결장암을 포함하여 고형암 환자 16명을 대상으로 소규모 임상시험을 실시하였는데,

- 혈액암, 림프암에 대해 효과를 보인 기존 CAR-T 기술의 한계를 뛰어넘어 고형암을 표적으로 치료할 수 있다는 데에 차별성을 보유

※ CAR-T 세포는 많은 혈액암 및 림프암 종양세포 표면에 발현되는 단백질을 인식하여 공격하는데, 고형암은 이러한 표면 단백질이 없어 인식이 어려우며 고형암은 암세포를 죽이기 위해 침투해야 하는 T세포에 물리적 장벽으로 작용

○ 연구팀은 고형암을 인식하여 파괴할 수 있는 T세포를 제작하기 위해 각 환자의 혈액 샘플과 종양 생검에서 추출한 DNA를 시퀀싱하여 종양에서는 발견되지만 혈액에서는 발견되지 않는 돌연변이를 탐색

- 그런 다음 알고리즘을 사용하여 T세포의 면역반응을 유도하는 돌연변이를 예측 및 검증하고 종양 돌연변이를 인식할 수 있는 T세포 수용체라는 단백질을 설계

- 각 환자별로 맞춰 설계된 수용체가 환자 유래 T세포에 발현될 수 있도록 CRISPR 유전자 편집기술로 변형된 T세포를 제작하여 환자에게 주입

※ 지금까지 임상에서 시도된 치료 중 가장 복잡한 치료법으로, 환자 맞춤형 T세포를 설계하고, 제작하는데 1년 이상이 걸리는 경우도 있었음

...................(계속)

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