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크리스퍼(CRISPR) 유전자 편집기술, 유전적 예방 접종 시대를 열까?

BioINwatch(BioIN+Issue+Watch): 23-18

■ 세계 최초의 크리스퍼(CRISPR) 유전자 편집 치료제 승인이 임박한 가운데 유전적 예방 접종의 개념으로 시도되는 크리스퍼 치료법 임상시험을 주목

○ Vertex Pharmaceuticals와 CRISPR Therapeutics는 CRISPR-Cas9 시스템으로 유전성 혈액질환 치료에 관한 후기 단계의 임상시험을 진행 중으로, 올 연말에는 승인 여부가 결정될 것으로 전망

※ 환자의 줄기세포에서 결함이 있는 유전자를 편집한 후 그 줄기세포를 환자에게 재주입하는 방식으로 임상시험을 진행 중

○ 이와는 별개로 미국의 버브 테라퓨틱스(Verve Therapeutics)는 2세대 크리스퍼 기술인 염기 편집(base editing) 기술을 활용하여 콜레스테롤 수치를 영구적으로 낮출 수 있는 치료법에 대한 임상시험에 돌입(2022.7월)

※ 유전적으로 혈중 콜레스테롤 수치가 매우 높고 이미 심장병을 앓고 있는 환자를 대상으로 첫 임상시험을 시작

- 유전적 예방 접종의 개념으로 시도되는 이번 크리스퍼 치료법 임상시험은 대부분의 성인에게 혜택을 줄 수 있을 것으로 전망

○ 버브 테라퓨틱스는 혈중 콜레스테롤 수치를 높이는 데 관여하는 것으로 알려진 PCSK9이라는 단백질을 암호화하는 유전자를 영구적으로 비활성화 시키는 방식으로 치료

- 콜레스테롤 수치가 정상이라고 해도 PCSK9 발현을 차단(turn-off) 하면 콜레스테롤 수치를 더 낮출 수 있는데, 이를 통해 심근경색의 위험을 사전에 감소시킬 수 있고 모든 성인에게 적용 가능한 방법이라고 설명

○ 초기 크리스퍼 유전자 편집기술은 단순히 DNA를 절단하기 위해 사용 되었으나, 이제는 완전히 새로운 DNA 절편이나 유전자 전체를 삽입하여 기존의 유전정보를 교체하는 기술로 진화 중

- 이러한 기술이 개발된다면 크리스퍼는 유전질환 외 다양한 질환을 치료하는 데에도 널리 사용될 수 있을 것으로 기대

■ 10년 전 세포 내 유전체를 편집하기 위해 처음 사용한 이후 임상에 적용되기까지 크리스퍼 유전자 편집기술은 매우 빠른 속도로 발전

○ 유전자 편집기술을 이용한 치료 원리는 유전체의 DNA를 직접 교체하는 방식으로, 1세대 크리스퍼 기술은 단순히 DNA를 잘라낸 후 세포가 절단된 부위를 수선하는 과정에서 나쁜 유전자를 비활성화

< 세대별 크리스퍼(CRISPR) 유전자 편집기술의 발전 과정 >

¶ Cas9과 같은 1세대 크리스퍼 기술은 과학자들이 선택한 DNA 서열을 자르는 분자 가위와 같은 역할을 하며, 염기 편집기는 지우개 달린 연필과 같이 하나의 DNA 문자를 다른 문자로 다시 쓰는 것과 같음. 프라임 에디터는 하나의 DNA 서열을 찾아 다른 서열로 바꾸는 즉, "검색 및 교체" 기능을 사용하여 워드 프로세서처럼 작동

출처: Howard Hughes Medical Institute, Precision Genome Editing Enters the Modern Era, 2020.6.12.

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