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 영국, 세계 최초로 크리스퍼 치료제 승인

BioINwatch(BioIN+Issue+Watch): 23-80

■ 영국 의약품 규제청은 CRISPR-Cas9 유전자편집기술이 적용된 세포치료제, 카스게비(Casgevy,미국 상품명 Exa-cel)의 판매를 세계 최초로 승인

○ 2020년 노벨화학상을 수상한 CRISPR-Cas9 기술이 발견 10년 만에 ‘카스게비’ 라는 사상 첫 크리스퍼 치료제로 재탄생

- ‘카스게비’는 유전성 혈액질환인 겸상적혈구빈혈(SickleCellDisease, SCD)과 β-지중해성빈혈(Transfusion-dependent β-Thalassaemia, TDT)증 치료제로,

- 두 가지 병증 모두 혈액 내 산소 운반과 관련된 헤모글로빈 이상에 의해 발생 하는데, 성인 헤모글로빈을 구성하는 β-글로빈 유전자의 돌연변이가 주요 원인

○ 특히 BCL11A*는 성인에게서 태아 헤모글로빈 유전자의 발현을 억제하는 전사인자로 SCD, TDT 등 β-글로빈 이상 질환의 치료 타겟으로 주목

* BCL11A는 태아 헤모글로빈 성분 중 γ-글로빈의 발현을 억제하는 전사인자

- 카스게비는 BCL11A 유전자를 Cas9으로 제거하여 태아 헤모글로빈의 발현을 촉진하는 전략으로 환자의 β-글로빈 기능을 대체하는 치료제

■ 환자 골수에서 채취한 조혈모세포에 CRISPR-Cas9을 투입하여 BCL11A의 DNA를 제거 후, 환자의 골수로 다시 주입하는 방식으로 치료

○ BCL11A 유전자가 제거된 조혈모세포가 골수에 생착하면 골수에서는 태아 헤모글로빈이 생성되어 빈혈증이 치료

- 이번 승인은 임상시험 2건(정맥주사로 1회 투여 받은 환자 대상)에서 보여준 제품의 안전성과 유효성이 중요하게 작용

○ 45명의 SCD 환자 임상시험(CLIMB-111)에서 중간결과가 도출된 29명 중 28명이 최소 1년 동안 통증이 완전히 개선되었고,

- 54명의 TDT 환자 임상시험(CLIMB-121)에서는 중간결과가 도출된 42명 중 39명이 최소 1년 동안 수혈이 불필요했고 나머지 3명은 수혈 필요성이 70% 이상 감소

※ 임상에 참여한 환자들은 메스꺼움, 피로, 발열, 감염 위험 증가 등의 부작용을 경험했지만, 주목할 만한 안전성 문제는 확인되지 않았음

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