바이오인

줄기세포 치료에 승부를 건 일본,

세계 최초의 iPSC 치료제 승인 기대

BioINwatch(BioIN+Issue+Watch): 25-34

◆︎  줄기세포 치료가 실용적인 치료 옵션으로 부상하는 가운데 iPSC*에 대한 일본의 대규모 투자 성과 가시화 전망

* 배아줄기세포가 갖는 윤리적 논란을 피할 수 있으며, 환자 자신의 세포로 제작할 수 있어 면역 거부 반응 없이 맞춤형 치료가 가능(일본 교토대 야마나카 신야 교수, 2012년 노벨상 수상)

○ 줄기세포 치료는 과거의 기술적·윤리적 한계를 극복하고, 대량생산, 맞춤형 치료, 안전성 개선 등 실질적 진전을 이루는 중

- 특히 초기 임상시험의 성공적인 결과가 쌓이면서 향후 5∼10년 내 일부 줄기세포 치료가 의료 현장에 도입될 가능성이 높아지는 추세

※ 전 세계적으로 줄기세포를 활용한 임상시험(2024년 기준 116개)이 증가하고 있으며, 당뇨병, 파킨슨병, 암, 간질, 심부전, 안질환 등 다양한 질병을 대상으로 진행

○ 일본 정부는 2013년부터 10년간 재생의학 연구개발에 1,100억 엔(약 1조 600억원, 7억 6천만 달러) 이상을 투자

- "재생의학 실현을 위한 연구센터 네트워크"에 집중 지원, iPS 세포 및 관련 기술을 활용한 재생의학 연구, 질병 기전 규명 및 신약 개발 연구에 집중

- 일본 정부의 과감한 투자로 민간 지원 기관, 단체, 기업들의 투자가 연계

※ 과학자들은 임상시험과 스타트업 창업을 시작했고, 대형 바이오 기업들은 세포치료제 제조시설에 대규모 투자를 추진, 의료기관들은 일본 및 해외 환자 유치를 위한 의료시설을 준비

○ 전 세계적으로 60건 이상의 iPSC 임상시험이 진행 중이며, 약 3분의 1이 일본에서 진행 중

- iPSC 기반 치료법은 안전성과 효능이 입증되었으며, 파킨슨병의 경우 1년 안에 승인될 것으로 기대

※ 최근 일본(교토대/CIRA, 타인 유래 iPS세포, 1/2상)과 미국(메모리얼 슬로언 케터링 암센터/BlueRock Therapeutics사, 타인 유래 배아줄기세포, 1상)에서 파킨슨병에 대한 줄기세포치료제 임상시험 결과를 발표(Nature, 2025)

- 다만, 높은 치료 비용과 대규모 임상시험의 부재로 인해 안전성에 대한 우려가 제기, 이로 인해 치료 수요가 감소할 가능성도 존재

◆︎ 일본은 iPSC 기반 치료를 통해 실명, 척수 손상, 심장질환, 파킨슨병 등 다양한 난치성 질환 치료 가능성을 모색

○ 2014년, 마사요 다카하시(안과 전문의, 비전 케어 대표)는 황반변성 환자에게 iPSC 유래 망막세포 시트를 이식하는 최초의 임상시험을 진행

- 이식된 망막세포는 10년간의 추적 관찰 기간 동안 유지되었으며, 추가적인 시력 손실을 방지

※ 자가 유래 세포치료제 제조에 시간과 비용이 많이 들고, 이식용 대형 세포 시트는 침습적인 수술이 필요하다는 한계가 존재

- 대량생산이 가능한 기증자의 세포를 사용한 임상시험 결과, 치료를 받은 3명의 환자 모두에서 이식된 세포가 1년 이상 생존하여 안전하게 유지되었고, 제한적이지만 시력 회복의 징후도 확인

< 일본 고베 Vision Care에서의 연구 장면 >

출처 : Nature, Japan’s big bet on stem-cell therapies might soon pay off with medical breakthroughs, 2025.4.16.