바이오인

미국과 유럽의 세포•︎유전자치료제 혁신연구 지원정책동향

◈ 목차

⑴ 서론 
⑵ 미국﹒︎EU의 세포﹒︎유전자치료제 혁신연구지원 정책
⑶ 세포﹒︎유전자치료제 R&D 민관협력프로그램
⑷ 고찰 및 시사점
 

◈본문

■ 서론
• 바이오의약품 시장 규모는 2020년까지 연평균 10% 이상 급격히 확대되고 있으며, 2021년 매출 상위 20개 의약품 중 바이오의약품이 

  14개를 차지할 정도로 글로벌 제약산업은 합성의약품에서 바이오의약품으로 구조가 재편되고 있음

- 제약·바이오 기업들의 파이프라인 중 바이오의약품의 비중(’21.5 기준)도 약 56.8%로 나타나2) 산업적 중요성은 더욱 커질 것으로 예상

• 바이오의약품 중 세포·유전자치료제는 질환에 대한 근본적인 치료가 가능하여 희귀·난치병을 치료하고 미충족 의료수요(Unmet needs)

  를 해소할 수 있는 수단으로 그 중요성이 커지고 있음

- 세포치료제와 유전자치료제는 세포의 생물학적 특성을 변화시키거나 유전자의 결함·부작용을 억제함으로써 희귀·난치성 질환의 근원에 

  대한 접근 가능

- 기존 치료법에 비해 표적 정확성이 높아 암, 희귀질환 등의 미충족 의료수요를 해결할 것으로 기대되며, 이에따라 관련 R&D도 증가할 것

  으로 예상

• 세포·유전자치료제의 사회적·기술적 가치에 대한 관심이 높아짐에 따라 벤처캐피탈 투자와 오픈이노베이션이 활발하게 전개되고 있으       며, 정부기관에서도 개발 활동 급증에 대응하기 위한 역량을 확충하고 있음

- 2021년 세포·유전자치료제 전체 민간(PE, VC) 투자액은 약 680억 달러를 기록3)하였으며, 2019~2021년 벤처캐피탈 투자 중 1/3 가량이

  세포·유전자치료제 플랫폼 기술에 투자

- JP모건 헬스케어 컨퍼런스(’22.3)에서 체결된 36건의 공동연구·라이센싱 딜 중 세포·유전자치료제가 33%로 가장 많은 비중 차지

- 최근 FDA에서는 세포·유전자치료제의 임상시험계획(IND) 처리 수요가 3,000건 이상까지 급증함에 따라 세포·유전자치료제 심사인력 100

  여명 증원 계획 발표(’22.9)

• 그러나 세포·유전자치료제 개발과 확산은 개별 기업 수준에서 접근하기 어려운 분야로 정부를 비롯한 다양한 행위자의 공동 접근과 기술·

  비기술 요소를 아우르는 혁신활동 지원이 필요함

- 세포·유전자치료제의 주된 적응증인 희귀·난치성 질환은 환자군의 크기가 작고, 기존 승인사례가 많지 않기 때문에 자원(기술력, 자금 등)

  및 제도(인허가, 수가 등) 측면에서 불확실성이 높음

- 따라서 현재까지 승인된 제품은 대부분 글로벌 제약기업에서 개발되고 있으며, 실제 제품개발까지 성과를 잇기 위해서는 대규모 집중지

  원과 산·학·연·병·관의 광범위한 협력이 필요함

• 미국, EU 등 주요국은 집중 지원·광범위한 협력의 필요성을 인지하고, 대규모 혁신지원 프로그램과 산·학·연·병 협력 기반의 R&D 프로그

  램을 통해 세포·유전자치료제 관련 도전적 연구를 지원하고 있음

- 미국은 NIH 내 혁신프로젝트를 확충함과 동시에 의료고등연구계획국(ARPA-H)을 설립하여 세포·유전자치료제를 비롯한 바이오기술 혁신

  연구를 지원하며, 특히 최근 ‘국가 생명공학 및 바이오제조 이니셔티브’ 행정명령을 발동하여 바이오 시장 확대를 전폭적으로 지원

- EU 역시 EU 혁신지원 프로그램인 ‘Horizon Europe’과 의약품 분야 혁신활동을 지원하는 혁신의약품 이니셔티브(Innovative Medicine

  Initiative)를 통해 산·학·연·관 협력을 기반으로 한 혁신성과 창출을 지원

• 본 보고서에서는 미래 핵심 분야인 세포·유전자치료제 R&D 지원을 위한 미국과 유럽의 최근 동향을 정부의 혁신연구 지원 정책과 민관

  협력 R&D 프로그램으로 나눠 각각의 사례를 고찰하고, 정부 차원에서 세포·유전자치료제 연구 활성화를 위한 시사점을 제시하고자 함

...................(계속)

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