바이오인

과기정통부, 제2차 한-스페인 과학기술공동위원회 개최

첨단바이오포커스 제52호

◈본문

국내동향

• 과기정통부, 제2차 한-스페인 과학기술공동위원회 개최
• 식약처, 「의약품 품목 갱신에 관한 규정」 일부개정고시
• 과기정통부, 국정 핵심과제 2차 국민 보고
• 평가원, 2025년 바이오의약품 허가·심사 설명회 개최
• 식약처, 2025년 다이나믹바이오 워크숍 개최
• 식약처, 2024년 의약품 임상시험 승인 현황 발표
• 복지부, 2025년 제3차 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회 개최


주요국 동향

미국
• FDA, MacTel 유전자치료제 ENCELTO^TM 규제 조치 요약본 게시

유럽

• EMA, 철회 의약품 목록 업데이트
• PRIME 지정 의약품 개발 진행 현황 및 최신 목록
• EMA, PRIME 제도 적격성에 대한 권고사항 업데이트
• EMA, EU 내 규제되지 않은 첨단치료의약품(ATMPs) 위험성 경고
• PRAC, 안전성 시그널에 대한 권고사항 업데이트
• EMA, PRAC(Pharmacovigilance Risk Assessment Committee) 실마리정보 논의 의약품 목록 공개
• EMA, 인체의약품 시판 허가 신청 관련 월간 통계 보고서 공개
• 제2차 EMA/재생의료연합(ARM) 양자 회의 개최
• EMA, CHMP(Committee for Medicinal Products for Human Use) 2024년 10월 월간 회의록 공개
• EMA, CHMP(Committee for Medicinal Products for Human Use) 2024년 11월 월간 회의록 공개
• EMA, CHMP(Committee for Medicinal Products for Human Use) 2025년 3월 월간 회의 안건 및 부록 공개
• EMA, PRAC(Pharmacovigilance Risk Assessment Committee) 2025년 1월 월간 회의록 공개
• EMA, PRAC(Pharmacovigilance Risk Assessment Committee) 2025년 3월 월간 회의 안건 공개
• EMA, PDCO(Paediatric Committee) 2025년 1월 월간 회의록 공개
• EMA, PDCO(Paediatric Committee) 2025년 3월 월간 회의 안건 공개
• EMA, CAT(Committee for Advanced Therapies) 2025년 3월 월간 회의 안건 공개
• EMA, COMP(Committee for Orphan Medicinal Products) 2025년 2월 월간 회의록 공개
• EMA, 희귀의약품 지정 의약품 중 첨단치료의약품(ATMPs) 정보 업데이트 6건
• EMA, 희귀의약품 지정 철회 의약품 중 첨단치료의약품(ATMPs) 정보 업데이트 1건
• EPAR^†(European Public Assessment Report) 업데이트 2건
• PIP(Paediatric Investigation Plan) 업데이트 1건


일본

• PMDA, 재생의료 등 제품에 대한 '사용상 주의' 개정 지시 통지문 게재
• MHLW, 「재생의료 등의 안전성 확보 등에 관한 법률」에 의거한 개선명령 발표
• MHLW, 「희귀질환용 재생의료 등 제품의 지정」 통지문 게재
• MHLW, 제104회 후생과학심의회 재생의료 등 평가부회 개최 안내
• PMDA, 재생의료 등 제품의 결함이 의심되는 증례보고 정보 공개
• PMDA, Updates (2025년 3월호) 게재


Key Issue

미국 FDA, 산업계를 위한 인간 유전체 편집 기술을 이용한 인체용 유전자치료제 지침

미국 식품의약국(FDA)은 인간 체세포의 유전체 편집(Genome Editing, GE)을 이용한 인체용 유전자치료제를 개발하는
산업 및 학계의 임상시험 의뢰자(Sponsor)들을 지원하기 위해 2024년 1월 '산업계를 위한 인간 유전체 편집 기술을 이용한
인체용 유전자치료제 지침(Human Gene Therapy Products Incorporating Human Genome Editing; Guidance for Industry)'을
발표했다. 해당 지침은 GE를 이용한 유전자치료제의 개발 과정에서 요구되는 의약품 설계, 제조 및 품질관리(Chemistry,
Manufacturing, and Control, CMC), 비임상시험 안전성 평가, 임상시험 설계 등에 대한 권고사항을 제시하고 있다. 특히, GE
의약품의 안전성과 품질을 평가하기 위해 임상시험계획승인신청(Investigational New Drug Application, IND)에 포함해야
할 정보의 권고사항을 설명하고 있으며, 이를 통해 국내 유사 제품을 개발하려는 업체와 연구진들에게도 큰 도움이 될 것으로 기대된다.
본 지침은 현재 GE 기술의 발전 수준을 반영하여 작성되었으며, 향후 과학적·기술적 발전과 추가적인 안전성 데이터
축적에 따라 개정될 가능성이 있다.
이번 달 Key Issue에서는 인간 유전체 편집을 이용한 인체용 유전자치료제 개발 시 고려해야하는 핵심 사항에 대한 FDA의 최신 지침을 소개하고자 한다.

...................(계속)

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