첨단바이오포커스 제57호

◈본문

국내동향

• 복지부, 2025년 제7차 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회 개최
• 식약처, 희귀의약품 지정 공고
• 평가원, '미국FDA 산업계를 위한, 세포·유전자치료제 역가시험 설정 및 역가보증을 위한 지침(한국어 번역판)' 발간
• 식약처, 신개념 세포기반 인공혈액 개발에 맞는 규제의 길을 제시하다
• 식약처, 림프종 유전자치료제 '예스카타주' 희귀의약품 허가
• 평가원, '신생항원 기반 항암제 연구·개발동향집' 발간
• 식약처, 「의약품 임상시험 계획 승인에 관한 규정」 일부개정고시 알림
• 식약처, 인체세포등 및 첨단바이오의약품 업허가 갱신에 관한 규정 개정안 행정예고
• 복지부, 2025년 제8차 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회 개최
• 식약처, '융복합 의료제품 허가·심사 처리 절차(공무원 지침서)' 개정


주요국 동향

미국

• FDA, 재발성 호흡기 유두종증 유전자치료제 PAPZIMEOS Approval Letter 게시
• FDA, Skysona(elivaldogene autotemcel) 치료 후 혈액암 위험 증가에 대한 라벨링 변경 승인 공지


유럽

• EMA, CHMP 회의에서 채택된 과학적 조언 및 프로토콜 지원 중 첨단치료(Advanced Therapy) 관련
• EMA, PRIME 제도 적격성에 대한 권고사항 업데이트
• EMA, CHMP에서 평가 중인 인체의약품 리스트 중 첨단치료의약품(ATMPs) 관련
• EMA, PRAC(Pharmacovigilance Risk Assessment Committee) 실마리정보 논의 의약품 목록 공개
• EMA, PRAC 권고에 따른 제품정보 문구 업데이트
• EMA, 제품 정보에 안전 관련 사항이 변경된 통합절차에 따른 허가 의약품 목록 공개
• EMA, CHMP(Committee for Medicinal Products for Human Use) 4월 월간 회의 안건 및 부록 공개
• EMA, PRAC(Pharmacovigilance Risk Assessment Committee) 6월 월간 회의록 공개
• EMA, PDCO(Paediatric Committee) 6월 월간 회의록 공개
• EMA, CAT(Committee for Advanced Therapies) 6월 월간 회의록 공개
• EPAR^†(European Public Assessment Report) 업데이트 8건


일본

• PMDA, 가공세포 등 치험신고서 입력 매뉴얼 개정
• MHLW, 제109회 후생과학심의회 재생의료 등 평가부회 자료 공개
• MHLW, 약사심의회 재생의료 등 제품·생물유래기술부회 개최
• PMDA, 참여 논문 정보 업데이트
• PMDA, Updates 2025 Summer호 게재
• PMDA, 재생의료 등 제품의 결함이 의심되는 증례보고 정보 공개
• MHLW, 「유전자재조합생물 등의 사용 등 규제에 따른 생물다양성 확보에 관한 법률」에 의거한 조치 명령 발표
• PMDA, 재생의료 등 제품에 대한 '사용상 주의' 개정 지시 통지문 게재
• PMDA, 인도적 관점에서 실시되는 치험 정보 업데이트
• MHLW, 「재생의료 등의 안전성 확보 등에 관한 법률」에 의거한 긴급 명령 발표



Key Issue

유전자변형 세포를 포함하는 의약품의 품질, 비임상 및 임상에 관한 가이드라인

유전자변형 세포는 특정 유전자 서열을 활용하여 치료 효과를 얻기 위한 유전자치료제(gene therapy medicinal products)
또는 세포치료제/조직공학제제(cell therapy/tissue engineering product) 개발 과정에서 제조 목적으로 활용된다.
예를 들어, iPS cell를 생성한 후 이를 체세포(somatic cell) 또는 조직공학제제(tissue engineered medicinal products,
TEMPs)로 분화시키는 방식이 이에 해당한다. 세포의 유전자변형을 위해 기존의 유전자 도입 기법 외에도 크리스퍼-
캐스(CRISPR-Cas), 징크핑거 뉴클리에이즈(Zinc Finger Nucleases, ZFNs), 탈렌(Transcription Activator-Like Effector
Nucleases, TALENs) 등과 같은 새로운 유전자변형 기술이 도입되고 있다.
본 지침은 유전자변형 세포의 품질, 비임상 및 임상 측면에 중점을 두고 있으며, 유전자변형이 치료적이든 기타(예: iPS
cells 생성) 목적으로 수행되었든 관계없이 인간에게 사용하기 위한 유전자변형 세포의 모든 사례가 포함된다. 이번 달 Key
Issue에서는 유전자변형 세포를 포함하는 제품을 개발하는 신청자를 위해 과학적 원칙을 정의하고, 개발 시 고려해야 할
EMA 최신 지침을 소개하고자 한다.

...................(계속)

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