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1. 개요

가. 줄기세포와 재생의료

줄기세포는 인체의 특정 부위에 소량 존재하는 세포로 형질의 변화 없이 무한 증식할 수 있고(self-renewal), 신경, 근육, 연골 등 다양한 종류의 세포로 분화할 수 있다(multipotency)는 점에서 일반적인 체세포와 차이가 있다. 이 같은 줄기세포의 특성은 그 자체로도 학문적 중요성이 높지만 재생의료의 핵심 요소가 된다는 점에서 전 세계적으로 많은 관심과 지원 속에 활발한 연구가 진행되고 있다.

[그림 1. 질병치료 패러다임의 변화]

출처 : 대신증권리서치센터 제약/바이오 산업 전망보고서(2011) 재가공

재생의료는 질병, 사고, 노령화 등으로 손상된 세포, 조직 및 장기의 형태 및 기능을 근원적으로 복원하는 기술이다. 재생의료는 기존의 약물치료 또는 수술적 치료에서 불가능했던 손상된 조직과 장기의 복원을 가능하게 하며, 약물치료의 부작용을 줄인다는 점에서 의료의 새로운 패러다임을 제시하고 있으며 그 중심에 줄기세포가 있다. 줄기세포는 기존의 방법으로 치료가 불가능했던 다양한 난치성 및 만성 질환에 대한 새로운 치료 대안으로써 많은 환자들에게 희망이 되고 있다.

나. 줄기세포종류 및 특징

다양한 줄기세포를 사용하여 질환을 치료하기 위한 수많은 시도들이 많이 진행되면서 최근 상용화에 성공한 사례들이 점차 증가하고 있다. 하지만 제한적인 세포의 생존/생착률 및 제품화 측면 등에서 아직 기술적인 한계가 존재하기 때문에, 손상된 조직과 장기의 근원적인 복원이라는 재생의료의 목표를 완전히 구현하기는 보다는 세포를 이용한 또다른 약물치료의 개념이 강하다. 줄기세포를 종류별로 분류하면 아래의 그림과 같이 성체줄기세포, 배아줄기세포, 유도만능줄기세포 등으로 나눌 수 있다.

[그림 2. 줄기세포의 분류]

배아줄기세포(embryonic stem cells, ESCs)는 수정한지 14일이 안 된 ‘배아’상태에서 얻는 줄기세포로, 인체의 모든 장기조직으로 분화가 가능하며, 계속해서 그 개체수를 늘릴 수 있다. 하지만 본질적인 생명윤리 관점에서의 문제점과 테라토마(암)를 만들 수 있다는 가능성으로 인하여 그 안전성에 대한 문제점이 여전히 존재한다.

실제로 2009년 1월 미국의 제론(Geron)사는 세계 최초로 척추손상 환자를 대상으로 하는 배아줄기세포치료제 ‘GRNOPC1’의 임상시험에 대한 美 식약처(FDA)의 허가를 획득하였으나, 동물실험에서 줄기세포 내에 미세낭포(액체가 등 매우 작은 주머니)가 발견되어 중단되었다. 2010년 8월 임상시험 재개 허가를 받았으나, 1년여 만에 자금난을 이유로 배아줄기세포 치료제 임상을 포기하였을 뿐만 아니라, 회사의 전략 자체를 항암치료제 개발로 수정한 바 있다.

2012년 교토대학교 야마나까 교수의 노벨생리학상 수상으로 주목을 받은 ‘역분화 유도 줄기세포(Induced Pluripotent Stem Cell,iPS)’는 특정세포의 유전자를 조작, 세포분화를 거꾸로 돌려 분화능을 유도한 줄기세포이다. 일본에서 시작된 이 연구는 체세포인 섬유아세포(fibroblast)를 배아줄기세포에 상응하는 수준의 전분화능(pluripotent) 줄기세포로 역분화시킨 것이다. 배아줄기세포의 윤리적 문제를 극복하고, 환자와 유전정보가 같은 맞춤형 줄기세포를 얻을 수 있다는 점에서 긍정적인 평가가 있는 반면, 여전히 암 발생 위험이 존재하며, 효율성 측면에서의 기술적 한계 등 향후 해결해야 할 문제점들이 아직 많다.

성체줄기세포(adult stem cells)는 이미 성인이 된 몸의 각 부위에서 얻어지는 줄기세포로, 그 원천에 따라 지방, 골수, 제대혈 줄기세포 등으로, 세포 공여자에 따라 자가(autologous)와 동종(allogeneic)으로 분류된다. 성체줄기세포는 다른 줄기세포들에 비해 안전하고, 채취가 용이하여 관련 연구나 임상시험이 가장 활발하게 진행되어 왔다.

식품의약품안전처의 ‘줄기세포치료제 개발 및 규제 동향 2014’에 따르면, 1998년 최초로 기업체 주도 상업화 임상연구가 시작된 이래 2014년 말까지 총 277건이 진행되었거나, 수행 중 또는 예정이다. 초기(2003년 이전)에는 대부분 자가유래 줄기세포를 이용하였으며, 2004년 상업화 임상연구가 본격화 되기 시작하면서 점점 동종유래 줄기세포의 비중이 증가하고 있다. 특히 2014년도에 신규 등록된 임상연구에서 동종유래 줄기세포를 이용한 임상이 현저히 증가함으로써 누적 비율에서 동종유래 줄기세포 임상연구가 최초로 전체의 절반을 넘어섰다.  

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