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제도동향

[첨단 바이오 포커스 VOL 8 ] 식약처, 첨단바이오의약품 비임상시험 전문교육 실시 등 ~

  • 등록일2021-08-12
  • 조회수5026
  • 분류제도동향 > 종합 > 종합
  • 자료발간일
    2021-08-12
  • 출처
    한국의약품안전관리원
  • 원문링크
    https://www.drugsafe.or.kr/iwt/ds/ko/community/EgovRegBioDetail.do;jsessionid=D9WoueBHdOpd9vtvz...
  • 키워드
    #바이오포커스#식약처#보건복지부#미국
  • 첨부파일


[첨단 바이오 포커스 VOL 8]

 

◈목차

 

국내동향

주요국동향
Key Issue


◈본문


국내동향

● 식약처, 첨단바이오의약품 비임상시험 전문교육 실시1

- 식품의약품안전처(처장 김강립)는 첨단바이오의약품 비임상 분야 종사자의 역량을 강화하기 위한 ‘첨단바이오의약품 비임상시험 전문교육’을 7월 9일 경기도 경제과학진흥원(경기도 수원시 소재)에서 개최
- 이번 교육에서는 세포‧유전자치료제의 체내 분포를 측정하는 정량 PCR(유전자증폭) 시험법에 대해 설명하며, 미리 신청한 업체를 대상으로 실습과 상담도 진행
- ‌‌ 주요 교육내용은 ▲ 정량 PCR을 활용한 비임상시험 평가 ▲ 정량 PCR 시험법 ▲ 정량 PCR 시험법 밸리데이션 ▲ 정량 PCR 실습 등
- ‌‌ 경제과학진흥원은 오는 8월 20일 ‘유세포분석법 이론교육 및 분석기술 실습’을 주제로 두 번째 첨단바이오의약품 비임상·품질 시험 전문교육을 진행할 예정
● 식약처, 세포치료제 기증자 적합성 평가 가이드라인 개정2

- 「첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 안전 및 지원에 관한 법률」(이하 첨단재생바이오법) 제26조(첨단바이오의약품의 제조품질관리의무 및 보고), 「첨단바이오의약품 안전 및 지원에 관한 규칙」 제20조(제조업자 준수사항), 「첨단바이오의약품의 품목허가·심사규정」 (이하 ‘허가규정’이라 한다) 제14조(세포치료제의 품질평가 자료 요건) 제3호 및 제15조(유전자치료제 품질평가 자료 요건) 제 3호에서 정하고 있는 ‘세포 기증자의 선택’에 관한 상세한 고려사항을 제시하고자 함
- 고품질의 첨단바이오의약품을 제조하고 감염성 질병의 전파를 방지하기 위해 세포를 제공하는 기증자의 적합성 기준에 대한
원칙을 제시하는 것이 목적

● 식약처, 의료제품의 신속심사 지정신청 시 고려사항(민원인 안내서) 개정3

- 생명을 위협하는 질환을 대상으로 하는 신약에 대한 수요 증가 및 코로나 19 등 신종 감염병 대유행에 따라 백신·치료제의 신속한 도입을 지원하고자 의료제품의 신속심사 업무를 전담하기 위한 신속심사과를 신설(20.8.31.) 
- 민원인 안내서는 신속심사과에서 의료제품의 신속심사 업무를 수행함에 있어 지정신청에 따른 세부사항을 제공하고, 신속 심사 대상 지정에 대한 민원인의 이해도를 높이기 위하여 마련됨

● 제18회 과학기술관계장관회의, 바이오헬스 혁신기술의 제품화를 촉진하는 규제과학 발전전략 수립4

- 임혜숙 과학기술정보통신부 장관이 주재하는 제18회 과학기술관계장관회의를 6월 15일(화), 정부서울청사와 정부세종청사 간
이원 영상회의로 개최
- 이날 회의에서는 「이산화탄소 포집·활용(CCU) 기술혁신 로드맵」, 「바이오헬스 규제과학 발전전략」을 토론안건으로 「이차전지 R&D 고도화 전략」을 보고안건으로 상정·논의
- 「바이오헬스 규제과학 발전전략(안)」은 디지털·바이오기술 발전으로 의료제품의 생산·유통·소비 환경이 변하는 상황에서, 혁신제품의 시장진입을 가속화해 환자의 치료기회를 확대하고 바이오헬스산업의 경쟁력을 확보하기 위해 관계부처가 합동으로 마련
* 주요내용: 규제과학 개념의 정립과 확산, 국가R&D 파트너십 강화, 혁신기술 기반 규제과학 연구 고도화, 규제역량 강화 플랫폼 구축 등

● 식약처, 임상분야 규제과학 전문 인력 양성을 위한 간담회 개최5

- 식품의약품안전처(처장 김강립)는 임상분야 규제과학 발전방안 마련을 위해 대학교, 병원, 관련업계, 협회 등과 함께 6월 10일
간담회를 개최
- 주요내용: 규제과학 인재양성 사업의 추진방향을 공유하고, 국내 임상시험 수행시 개선돼야 할 사항과 임상시험 전문 인력 양성에 대한 정부 지원 방안 등을 논의
 

주요국동향


미국

● CBER, 면역원성평가를 위한 정보 기반 약물 개발 접근법 공개 워크숍 안건 공지6

・ 일시: ’21.6.9. (수) 8:00-17:00 EST (온라인)
・ 안건: 면역원성 평가 방법의 발전, in silico 면역원성 모델링 발전에 필요한 데이터 정보, 백신/알레르기 제품의 발전에 도입되는 면역원성 모델링 기법, 첨단치료제 면역원성 모델링 기법의 미충족필요 등
・ Session 4는 첨단치료제 면역원성 모델링 기법의 미충족필요 안건으로 FDA 유튜브 (https://www.youtube.com/ watch?v=7mS-jY4RGls) 에서 확인 가능하며 주요 내용은 ▲ AAV 유전자치료제의 잠재적 장애물로 벡터 관련 면역원성 평가 및 완화 ▲ 키메릭 항원 수용체 T세포의 면역원성 ▲ 새로운 의약품 모달리티의 전임상 면역원성 위험평가 도구 및 전략

● FDA, 첨단재생의료 관련 환자 및 소비자 정보 공지7

・ FDA는 재생의료치료(RMT) 분야의 미승인 제품에 대한 소비자 마케팅이 계속되는 상황을 우려하며, FDA의 승인을 받지 않았거나 FDA의 감독 하에 이루어지지 않은 임상시험 제품을 제공받은 경우 신고할 것을 당부함. 또한 이러한 제품으로 치료받은 후 부작용이 있거나 불만을 제기하고자 하는 경우에도 신고를 당부함.
・ 미승인 제품에는 줄기세포, 지방줄기세포, 제대혈, 제대혈줄기세포, 양수, 와튼제대교질, Ortho-biologics, 엑소좀 등이 있으며, 보고받은 부작용은 실명, 종양형성, 감염 등이 있음. 
・ 2020년 7월 Consumer Alert의 소비자 경고를 재강조.
- 재생의료치료제품은 COVID-19, 급성호흡곤란증후군, 또는 COVID-19 관련 기타 합병증, 자폐증, 황반변성, 실명, 만성통증, 피로, 신경장애, 심혈관 또는 폐질환, 정형외과적 상태 등의 치료에 승인되지 않음.

● FDA, 산업계를 위한 규제교육 (REdI: Regulatory Education for Industry) 연례 컨퍼런스 개최8

・ 일시: ’21.7.19-23, 8:40-16:10 ET (온라인)
・ FDA는 의약품, 의료기기, 바이오의약품의 규제전문가들로부터 FDA의 규제 요구조건을 배울 수 있는 컨퍼런스를 주최함.
・ 본 회의를 통해 COVID-19 팬데믹 상황에서 의약품, 의료기기 및 바이오의약품을 사용할 수 있게 하는 긴급사용승인(EUAs) 제도에 대해 다룰 예정.
・ 바이오의약품 트랙은 ’21.7.22-23.에 진행되며 세포 및 조직 기반 치료제, 유전자치료제, 혈장 유래 치료제, CBER 규제 의료기기를 포함한 첨단치료제 개발에 초점을 맞춰 품질, 약리학, 독성학, 임상 등 제품 개발의 다양한 측면에 대한 강연
 
[ 바이오 트랙 주요 내용 ]


- 21 CFR Part 1271: HCT/P 규제 체계
- 351 Pathway 규제 하 첨단치료의약품 제품개발의 개요
- 세포치료제: 세포치료제 제조 관리 및 동등성평가 고려사항
- 생물의약품 규제 제출 시 합의 표준 사용
- 세포치료제 전임상 개발 고려사항
- 세포치료제 개발: 임상적 관점
- 첨단치료 개발을 위한 신속 프로그램
- RMAT 지정을 위한 실질적인 적용
- 유전자치료제의 개발에 대한 품질적 관점: 유전적으로 조작된 세포
- 생체내 유전자치료제 제품 CMC(Chemistry, Manufacturing, and
Control) 고려사항
- 유전자치료제 전임상 개발 고려사항
- 유전자치료제 임상적 개발: 유전적으로 조작된 세포와 면역항암
치료제
- 생체내 유전자치료제의 임상적 개발
- 세포유전자치료제: 실태조사 경험 

● FDA, KYMRIAH 안전성 정보 업데이트 및 REMS 변경 관련 Supplement Approval letter 공지9
 
・ 개발사 Novartis Pharmaceuticals Corporation은 처방정보(USPI) 중 안전성 부분 업데이트 및 위해평가 및 완화전략(REMS)을 수정할 것을 요청(2020.12.11.). 이에 따라 FDA는 ’21.6.8. 접수한 라벨링 및 패키지 인서트지 수정안을 승인함. Novartis는 letter를 받은 14일 이내 SPL (Structured Product Labeling) 형식으로 labeling의 최종내용을 FDA의 의약품 자동 등록 및 listing system (eLIST)로 제출, 10일 이내 웹사이트에 반영해야 함.
・ 사이토카인방출증후군(CRS) 및 신경독성 관련하여 업데이트된 임상시험 안전성 데이터에 근거한 처방정보(USPI) 개정에 따라 수정된 REMS 트레이닝 슬라이드 및 REMS 프로그램 웹사이트 스크린샷 포함한 REMS 수정안을 접수(’21.6.2.) 및 승인함. 평가 제출 일정 및 평가계획에는 변동 사항 없으며, REMS의 항목 또는 목표를 추가, 수정, 삭제 시 이를 뒷받침할 충분한 근거를 제시해야 함.
 
● FDA, Stratatech Corporation의 성인 열화상 치료제인 StrataGraft 허가 승인10,11
 
・ Stratatech Corporation의 열화상치료제인 StrataGraft가 FDA로부터 허가 승인을 받음. StaraGraft는 동종 배양된 각질세포와 마우스 콜라겐 내 섬유아세포로 이중층 구조를 형성한 지지체(scaffold)이며, 임상적으로 수술적 개입이 필요하고 손상되지 않은 진피층을 포함한 열화상(deep partial thickness burns)을 적응증으로 승인됨. 제품개발 초기단계에서 사람의 각질세포(keratinocyte)가 마우스 세포와 성장되었기 때문에 StrataGraft는 이종이식제품으로 분류됨.
・ 깊은 화상은 환자의 건강한 피부를 화상 부위에 이식하는 자가이식(autograft)으로 치료를 하는데, 이는 새로운 상처를 남길 수 있다는 단점이 있음. StarataGraft의 유효성 및 안전성은 총 101명의 성인 환자를 StrataGraft 치료군 또는 자가이식(autograft)을 받은 대조군으로 배정하여 진행한 두 개의 무작위배정 연구 결과를 기반으로 함. 연구결과, StrataGraft 치료군에서 상처부위가 완전히 봉합된 결과를 얻었으며 자가이식(autograft) 필요성이 감소됨을 보임.
・ StarataGraft의 보고된 부작용은 소양감, 수포, 비대성 흉터 등이 있으며 상처 관련 안전성 프로파일은 홍반, 부종,상처부위 감염, 작열감으로 자가이식의 부작용과 비슷하게 나타남. 감염 및 거부반응은 보고되지 않았으나 동물기반 재료가 사용되었기 때문에 리스크가 있음.
- StarataGraft는 RMAT, 우선심사, 희귀의약품 지정 대상임.
 
● FDA, 특정 허가 바이오의약품에 대한 물리화학적, 제조, 품질관리 정보(CMC: Chemistry,Manufacturing and Control) 변경 관련 가이던스 발행12
 
・ FDA는 21CFR601.12 (허가 후 변경)에 따라 CMC 정보 변경과 관련하여 보고 항목 결정을 지원하는 가이던스를 발행함.
・ 세포유전자치료제 외 백신, 알레르기제품, 혈장제품, Antitoxin, Antivenins, Venomes, Naturally-derived protein products, PHS Act 규제 체외진단기기 등에 적용됨.
・ 이번 가이던스는 CMC 변경사항 보고 및 평가 관련 정보를 제공하며, 단계별 보고 시스템(tiered-reporting system)을 기반으로 특정 변경사항에 대하여 보고 범주를 결정하는 것과 관련하여 FDA의 권고사항을 제시함

 

...................(계속)

 

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