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실사용데이터(RWD)-의약품 및 생물의약품에 대한 

규제적 의사결정 지원을 위한 레지스트리 평가 지침 정보집

◈ 목차

Ⅰ. 서론

Ⅱ. 배경

Ⅲ. 논의

 A. 규제적 의사결정 지원을 위한 레지스트리 데이터 활용

 B. 레지스트리 데이터의 적절성(relevance)

 C. 레지스트리 데이터의 신뢰성(reliability)

 D. 레지스트리를 다른 레지스트리 또는 다른 데이터 시스템과 연계 시 고려사항

 E. 규제적 검토를 위한 고려사항

용어사전

[부록] 가이드라인 원문자료

◈본문

Ⅰ. 서론

2016년 12월 13일 제정된 21세기 치료법[21st Century Cures Act, 이하 치료법(Cures Act)]은 의료 제품 개발을 가속화하고 혁신과 진보를 필요로 하는 환자들에게 이러한 발전을 더 빠르고 효율적으로 제공할 목적을 갖는다. 다른 조항들 중에서, 치료법은 연방 식품, 의약품 및 화장품법(the Federal Food, Drug, and Cosmetic Act, 이하 FD&C법)에 섹션(section) 505F를 추가했다. 섹션 505F의 의무 사항에 대응하여, FDA는 연방 식품, 의약품 및 화장품법(FD&C법) 섹션 505(c)에 다라 기허가된 의약품의 새로운 적응증 허가를 뒷받침하기 위해, 또는 허가 후 연구 조건(postapproval study requirement)을 충족시키거나 뒷받침하기 위해 실사용증거(Real-World Evidence, 이하 RWE) 프로그램에 대한 프레임워크를 마련하였다.

본 지침은 의뢰자(sponsor) 및 그 외 이해관계자(stakeholder)에게 의약품의 유효성 또는 안전성에 대한 규제적 의사결정을 뒷받침하기 위해 레지스트리 구축을 제안할 경우 또는 기존 레지스트리를 사용할 경우의 고려사항을 제공한다. 본 지침은 레지스트리로부터 획득한 데이터(레지스트리 데이터) 분석 시 연구 설계 또는 통계 분석 유형 선택에 대한 권장 사항은 제공하지 않는다.

FDA는 실사용증거(RWE) 프로그램의 일부로 본 지침을 발행하고 연방 식품, 의약품 및 화장품법(FD&C법) 섹션 505F에 따라 규제적 의사결정에서의 실사용증거(RWE) 사용에 대한 지침 발행의 의무를 부분적으로 충족한다. 본 지침의 목적상, FDA는 실사용데이터(real-world data, 이하 RWD) 및 실사용증거(RWE)를 다음과 같이 정의한다.

 • 실사용데이터(RWD)는 다양한 자료원으로부터 일상적으로 수집되는 환자의 건강 상태 및/또는 의료서비스 제공과 관련된 데이터이다.

 • 실사용증거(RWE)는 실사용데이터(RWD)의 분석을 통해 도출된 의료 제품의 사용 및 잠재적 유익성과 위해성에 관한 임상 증거이다.

본 지침에서 다루는 주제는 다음과 같다.

 • 적절하고 신뢰성 있는 데이터 수집을 지원하는 레지스트리 속성에 중점을 둔, 규제적 의사결정 시 레지스트리 활용 적합성(fitness-for-use)에 대한 고려사항

 • 추가적인 정보를 위해 청구 데이터, 전자건강기록(electronic health record, 이하 EHR), 디지털 헬스 기술(digital health technology) 또는 그 외 다른 레지스트리와 같은 자료원과 레지스트리 연계 시 고려사항

 • 레지스트리 데이터를 포함하는 제출 서류에 대해 FDA 검토를 뒷받침하기 위한 고려사항

규제적 의사결정 시 레지스트리 데이터가 사용 목적에 적합한 지(fit-for-use) 여부는 적절하고 신뢰성 있는 데이터(본 지침에 기술되어 있음)의 수집을 뒷받침할 수 있는지와, 본 지침의 범위를 벗어나지만 연구 설계 및 연구 수행과 관련된 추가적인 과학적 고려사항에 기반한다.

본 문서의 내용은 법적 효력이 없으며 별도의 계약에 구체적으로 포함되지 않는 한 구속력을 갖지 않는다. 본 문서는 관련 법에 다른 기존 요구사항과 관련하여 대중의 이해를 명확히 하기 위한 목적으로만 작성되었다. 본 지침을 포함한 FDA의 지침 문서는 특정 규제 또는 법적 요구사항이 인용되지 않는 한 권장 사항으로만 간주되어야 한다. FDA 지침 원문상 "해야 한다(should)"라는 표현은 제안 또는 권장의 의미이지 의무 사항은 아님을 뜻한다.

...................(계속)

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