바이오인

해외 주요국 의약품 규제 동향 정보집(제7호) - 유럽 일본

◈ 목차

기획 원고

 EMA의 소아용 의약품 연구개발과 허가 지원

 EMA의 프라임제도와 PMDA의 사키가케 지정의 성과

 MHRA의 임상시험의뢰자를 위한 임상시험 감독과 모니터링 가이던스

 유럽의 주요 바이오벤처기업 동향

유럽의 최근 의약품 규제 소식

 EMA, 박테리아 감염 치료를 위한 인체용 의약품 평가에 대한 최종 개정지침 발표

 임상시험 규정 및 지침에 대한 주요 성과지표 보고서 발간

 PRAC, 약물 감시 활동의 영향을 측정하는 전략 개정안 발표

 EMA와 EUnetHTA 21 컨소시엄, 2023년까지의 공동 작업 계획 발표

 CHMP, 유럽연합(EU) 외 지역의 당뇨병 치료제 보관 조건 완화

 EMA 활동 위반 사항에 대한 외부자 보고 정책 시행

 EC, EMA, HMA, 우크라이나 전쟁이 임상시험에 미치는 영향과 스폰서의 대처 방식에 대한 성명서 초안 발표

 EMA, 비만 치료제 암페프라몬에 대한 허가 취소 권고

 EMA, ICMRA와 WHO가 공동 개발한 보건의료 전문가를 위한 COVID-19 백신 관련 성명서 지지

 EMA, COVID-19 대응을 위한 주요 의약품 목록 채택

 EMA, Comirnaty와 Spikevax의 COVID-19 변이용 백신에 대한 수시동반심사(rolling review) 시작

 EMA, 2021년 연례 보고서 발간

 MHRA, 외부 자문위원의 윤리강령에 대한 공공의견조회

 MHRA, GMP 및 GDP를 준수하지 않은 업체 대상 기준 이행 모니터링 제도(CM 루트) 시범 도입

 MHRA, 의약품 공급부족 문제를 해결하기 위한 새로운 가이던스 발표

 ICH 및 IMDRF와 MHRA 파트너십 체결

일본의 최근 의약품 규제 소식

 의약품 승인신청 등의 전자데이터 제출에 대한 지침 발표

 GMP 사례집(2022년 판) 발간

 PMDA, GMP 조사 지적 공표 시작

 PMDA, GMP 지적 사례속보 발행

 EMA Regulatory and Procedure Guidance (2022. 4.~ 2022. 6.)

 EMA Scientific Guidelines (2022. 4. ~ 2022. 6.)

 UK Regulatory and Procedure Guidance (2022. 4. ~ 2022. 6.)

 UK Scientific Guidelines (2022. 4. ~ 2022. 6.)

 일본 후생노동성, PMDA 통지문 등 (2022. 4. ~ 2022. 6.)

◈본문

EMA의 소아용 의약품 연구개발과 허가 지원

1. 들어가며

 • 2007년 유럽에서는 Paediatric Regulation, Regulation((EC) No 1901/2006)이 발효되고 Paediatric Committee가 만들어져 소아 임상연구계획(paediatric investigation plans, PIP)에 대한 과학적 의견을 제공하였다.

 - Paediatric Regulation이 발효되기 전 유럽에서 허가된 많은 의약품이 소아에서 적절히 연구되거나 허가되지 않아 아이에게 의약품을 사용하는데 어려움이 있었다.

 - 1980년대까지 윤리적인 이유로 소아를 임상 연구에서 배제하였으며, 아이들의 성장과 성숙 과정은 소아용 의약품 개발과정을 복잡하게 하는 요인이 되었다.

 • Paediatric Regulation은 의약품 제조업자가 소아에 특정적인 치료 니즈에 대한 의약품을 연구하고 개발하는 것을 장려하기 위해 소아용 의약품 개발과 시판에 대한 의무, 보상, 인센티브에 대한 내용을 다루고 있다. 아이들을 치료하는 의약품이 양질의 윤리적인 연구를 거쳤는지, 소아에게 적절히 허가되었는지, 소아 인구집단의 다양한 소집단에서 의약품 사용에 대한 정보 수집이 개선되었는지를 확인하기 위한 의무 규정을 포함한다.

 • Paediatric Regulation의 목적은 다음과 같다.

 - 소아용 의약품(paediatric medicines)을 개발할 수 있는 양질의 연구를 권장하고 가능하도록 한다.

 - 아이들에게 사용되는 대부분의 의약품이 연령에 적절한 제형과 제제로 사용이 허가되는 것을 보장한다.

 - 아이들에게 사용되는 의약품에 대한 양질의 정보에 대한 접근성을 증가시킨다.

 • 이 글은 소아 임상연구계획(PIP)을 중심으로 EMA의 소아 대상 의약품의 연구개발 및 허가 지원을 살펴보고자 하였다

2. 소아 임상연구계획(paediatric investigation plan, PIP)

 • Paediatric Regulation은 의약품 제조업체가 개발 초기 단계에서 소아 임상연구계획 (PIP)에 대해 EMA와 동의하도록 의무를 부과한다.

■ 대상

 • 2008년 7월 26일 이전에 EU에서 허가되지 않았던 의약품에 대해 EMA에 시판 허가를 신청하는 신청자는 동의된 소아 임상연구계획(PIP)의 연구결과 또는 소아 임상연구계획(PIP)의 연기‧면제에 대한 사항을 허가 신청 자료에 포함해야 한다. 기허가제품의 적응증, 제형, 투여경로 추가에 대한 허가를 신청할 경우에도 적용된다.

 • 제네릭, 하이브리드 의약품, 바이오시밀러, 사용이 잘 확립된 활성성분을 포함하는 의약품은 소아 임상연구계획(PIP) 대상에서 제외된다.

 - 2007년 유럽에서 발효된 Paediatric Regulation은 소아용 의약품의 연구개발과 허가를 촉진하기 위해 개발 초기 단계에서 의약품 제조업체가 EMA와 소아 임상연구계획(PIP)을 동의하도록 의무를 부과하였다.

 ‐ 소아 임상연구계획(PIP)의 의무와 보상은 소아용 의약품에 대한 접근성을 향상시켰으나 소아질환 치료를 목표로 하는 소아용 의약품 개발에는 효과가 제한적이었던 것으로 평가되었다. 

■ 소아 임상연구계획(PIP) 연기와 면제

 • 소아용의약품위원회(Paediatric Committee, 이하 PDCO)는 소아 임상연구계획(PIP)연기를 승인하여 허가 신청자가 소아에서 의약품 개발을 연기하는 것을 허용할 수 있다. 예를 들어 의약품이 성인에서 효과적이고 안전하다는 충분한 근거가 있을 때까지 소아 임상연구계획(PIP)이 연기된다.

 • 어린이에게 효과적이지 않거나 안전하지 않은 의약품, 기존 치료법에 비해 치료적 편익이 뚜렷하지 않은 의약품, 성인에게만 사용되는 의약품은 소아 임상연구계획(PIP)이 면제된다.

 - 2007-2016년 EMA는 몇몇 약효군과 486개 제품에 대해 소아 임상연구계획(PIP)을 면제하였다.

 - EMA는 2015년 작용기전의 측면에서 약효군 소아 임상연구계획(PIP) 면제 결정을 검토하고 약효군 면제 범위를 축소하였다.

...................(계속)

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