바이오인

[Bio Economy Brief] 약물 용도변경의 장벽 및 활성화를 위한 방안

◈ 목차

⑴ 개요
⑵ 기존 약물 개발 과정 vs 약물 용도 변경
⑶ 대표사례
⑷ 약물 용도변경의 주요 허들
⑸ 약물 용도변경의 활성화를 위해
 

◈본문

1. 개요

약물 용도변경은 이미 승인된 약물에 대해 새로운 적응증을 연구하거나 이전에 연구되었지만 승인되지 않은 약물을 발전시키는 것으로 약물개발의 새로운 접근 방식이다. 일부 보고서에 따르면 2007년에서 2009년 사이에 미국 FDA에서 승인한 신약 및 생물학적 제제의 약 

30~40%가 용도변경 또는 재배치 제품에 해당된다. 또한 1984년에서 2009년 사이에 FDA가 승인한 혁신적 약물의 35%가 혁신적이며 환자치료에 획기적인 영향을 미치는 약물로 정의되었으며 용도가 변경된 제품이었다. FDA가 코로나19를 치료하기 위해 여러 용도 변경 약물에 대해 긴급사용승인(EUA)을 부여한 후 용도변경은 팬데믹 동안 다시 주목을 받고 있다.

2. 기존 약물 개발 과정 vs 약물 용도 변경

많은 전문가들은 약물 용도변경이 기존 약물개발의 접근 방식보다 더 빠르고 저렴하고, 덜 위험하며 더 높은 성공률을 나타낸다고 말하고 있다. 약물 안전성을 확립하는 개발의 초기단계가 이미 완료되었기 때문에 이 과정을 우회할 수 있어 일반적으로 3~12년 이내에 더 빨리 승인되고 비용도 약 절반이 된다.

세부적으로 약물 용도변경의 이점은 다음과 같다. 
1) 더 빠른 개발 일정 : 비임상, 안전성 및 내약성 데이터를 활용할 수 있어 기존 방법에 비해 약물 개발 기간이 훨씬 짧다. 
2) 비용 절감 : 비임상 및 임상 1,2상 과정의 대부분이 이미 완료되었기 때문에 새로운 적응증에 대한 약물의 용도변경은 상당한 비용의 절감을 가져온다. 신규 화학물질에 20억~30억 달러가 투자된 것과 대조적으로 약물 용도변경에는 평균 3억 달러가 소요될 것으로 추산된다. 
3) 빠른 규제 승인 : 용도변경 약물은 이미 긍정적인 비임상 및 안전성 데이터를 가지고 있어 승인을 더 쉽고 빠르게 얻을 수 있다. 
4) 더 높은 성공 확률 : 개발비용의 감소와 빠른 승인은 더 나은 투자 수익으로 이어질 수 있다. 
5) 질병 메커니즘에 대한 추가 이해 : 용도변경 약물은 질병에서 지금까지 알려지지 않은 새로운 표적, 경로 및 바이오마커를 도출할 수 있으며 이는 메커니즘에 대한 추가 연구를 가능하게 한다.

...................(계속)

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