바이오인

세포유전자치료제의 초기 임상시험 가이드라인

◈ 목차

Ⅰ. 서론

Ⅱ. 연구 방법

  1. 분류 및 정의

  2. 국내외 세포·유전자치료제 초기임상시험 설계 관련 가이드라인

Ⅲ. 분석 결과

  1. 임상시험 설계를 위해 고려해야 할 세포·유전자치료제의 특성

  2. 세포·유전자치료제 초기임상시험의 목적 및 고려사항

  3. 세포·유전자치료제 초기임상시험 설계 시 고려사항

Ⅳ. 고찰 및 제언

Ⅴ. 참고문헌

◈본문

Ⅰ. 서론

○ 난치성 질환의 치료를 위한 세포〮유전자치료제의 등장

- 세포 및 유전자치료제는 3세대 바이오의약품으로 불리며, 기존의 의학적 방법으로 치료가 어려운 다양한 난치성 질환을 근본적으로 치료할 수 있는 기술로 잠재력을 가진 분야임

- 2019년 기준 글로벌 바이오의약품 시장에서 세포유전자치료제의 점유율은 1.5% (참고:Frost & Sullivan 보고서) 정도로 시장은 크지 않지만 세계적으로 세포포유전자치료제의 개발이 가속화되고 있어 향후 주목할 만한 성장세를 보일 것으로 예상됨

<표 1>글로벌 바이오의약품 분야별 시장 점유율(‘19년) 및 시장 전망(‘19~’24년)

○ 세포치료제의 개발현황

- 국내 세포치료제 시장 규모는 ‘19년 780억원 규모로, 국내 바이오의약품 시장의 3% 비중을 차지하였고, ‘15~’19년 연평균 23.2% 증가를 보이며 꾸준히 성장하고 있음

<그림 1> 국내 세포치료제 시장규모 (‘15~19년), 자로: 식품의약품안전처, 2020

○ 국내 세포치료제의 임상시험 및 허가 현황

- 세포치료제 임상시험은 ‘19년 기준으로 27건 승인되었음

<표 2> 국내 바이오의약품 제제별 임상시험 승인 현황 (‘15~’19년)

- 국내에서 허가된 세포치료제는 ‘01년 세원셀론텍의 ‘콘드론’ 허가 이후 ‘19년까지 총 15개 품목이 허가됨

- 국내 세포치료제는 조건부 허가제도(’16.7~) 시행을 통해 생명을 위협하는 질환 도는 중증의 비가역적 질환 치료를 위해 허가 품목이 증가할 것으로 기대됨

○ 국내외 세포유전자 치료제 개발과 허가지원제도

- 의약품의 개발과 허가를 보다 효율적으로 진행할 수 있도록 국내외 규제기관은 허가지원 제도를 마련하였음

<그림 2> 국외 허가지원제도

- 미국은 의약품 전반에 대해 의학적 필요도에 따라 개발과 심사 및 허가지원을 실시하고 있는데 특히 2016년 12월에 「21세기 치유법(21st Century Cures Act」을 제정하면서,'Regenerative Medicine Therapy(RMT, 재생의료치료)’를 세포치료(Cell therapy), 치료적 조직공학 제품(Therapeutic tissue engineering products), 인간 세포 및 조직 제품(Human

cell and tissue products), 복합제품(Combination products using any such therapies or products)이 포함되는 것이라고 정의하였고, 이들 치료기술은 인허가 과정을 거쳐서 ‘Regenerative Medicine Advanced Therapy(RMAT, 첨단재생의료치료제)로 품목허가를 받게됨. 이에 따라 의약품, 의료기기 등 의료 제품 개발을 가속화하고, 각종 의료 제품이 환자들에게 보다 빠르고 효율적으로 제공될 것으로 예상됨

- 한편 FDA는 2019년 6월, CATT(CBER Advanced Technologies Team)을 설립하고 바이오의약품의 개발에 적용되는 첨단제조기술 이슈에 관한 CBER 직원과 이메일을 통해 논의할 수 있도록 하여 바이오의약품 첨단제조기술 개발자와의 의사소통창구를 마련하였음

<표 3> 미국의 허가지원제도

- 유럽은 2007년 11월에 살아있는 세포나 조직을 치료 목적으로 인체에 사용하는 행위가 기존의약품 및 의료기기를 사용하는 것과 다르다는 점을 감안하여 「Regulation1394/2007/EC」를 제정하면서 ‘Advanced Therapy Medicinal Product(ATMP, 첨단치료제재)’ 범주를 신설하였고, ATMP를 ‘질병 치료 또는 예방 등을 위해 살아있는 유전자, 세포, 조직 등을 인간에게 사용할 목적으로 만들어진 제재’라고 정의함

- 신속심사, 조건부 승인, 동정적 사용 등의 기존 의약품 개발지원제도에 더하여 기존 치료법으로는 충족되지 않는 의학적 수요에 대한 의약품 지원을 강화하여, 기존 치료법에 비해 현저한 치료적 유의성이 있거나 치료방법이 없는 환자들에게 유의성이 있는 의약품을 빠르게 공급하기 위하여 2017년 3월 '신속개발 지원제도(PRIME, PRIority MEdicines)'를 도입함

- EMA(European Medicines Agency)의 PRIME에 대한 최근 2년간의 연구 결과, 승인된 의약품의 83%가 희귀질환과 관련된 것으로 나타났음

- 한편 2019년 7월, 유럽 EMA(European Medicines Agency)는 FDA와 의약품 제조소 실태조사 결과 상호인정협약에 합의하여 미국 및 유럽연합 회원국에서 수행하는 의약품 제조 시설의 중복검사를 최소화하고 어느 장소에서 제조된 의약품이든 환자가 품질, 안전성, 유효성을 신뢰할 수 있도록 제도를 정비하였음

...................(계속)

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