바이오인

항암제 임상시험 대상자 선정·제외 기준: 소아환자의 연령별 고려사항

"Cancer Clinical Trial Eligibility Criteria： Minimum Age Considerations for Inclusion of Pediatric Patients ('20.7, Draft)"

 본 정보집은 미국 FDA 홈페이지에 공개된 ‘항암제 임상시험 대상자 선정•제외 기준: 소아환자의 연령별 고려사항 ('20.7)’에 대한 번역 자료로，여기에 제시된 용어，정의 및 지침 내용은 식품의약품안전 처 식품의약품안전평가원의 입장이 아님을 밝힙니다 .

수정 및 기타 의견이 있으신 경우에는 식품의약품안전평가원 임상연구과 (043-719-5256)로 연락주시기 바랍니다.

 항암제 임상시험 대상자 선정·제외 선정기준 : 소아환자의 연령별 고려사항

- 업계를 위한 지침

본 지침은 해당 사안에 대한 미국 식품의약품안전국(Food and Drug Administration, 이하 FDA)의 가장 최신 견해를 반영함. 어떠한 개인에게도 특정 권리를 부여하지 않으며 FDA를 비롯한 일반 대중에게 구속력을 갖지 않음. 관련법령/규정의 요건에 부합 할 경우 대체적 접근법을 사용 할 수 있음 . 대체적 접근법에 대한 내용은 표지에 기재된 FDA 담당자와 논의할 수 있음.

1. 서론

이 지침은 임상시험 대상자 선정•제외 기준(eligibility criteria)에 관한 권고사항 중 하나이다. 대상 의약품은 CDER 및 CBER가 담당하는 의약품(drug) 또는 바이오의약품(생물의약품，biological product) 중 암치료제이다 . 특히 이 지침은 소아환자인 어린이 (2세부터 12세 미만 ) 및 청소년 (12세 이상 17세 미만)을 임상시험 대상자로  포함하는 것에 관한 권고사항을 다룬다. 본 지침은 임상시험의 개발 및 감독을 담당하는 임상시험 의뢰자(sponsor)와 기관생명윤리위원회(Institutional Review Board, 이하 IRB) 등 관련 종사자들에게 도움을 주기 위해 마련하였다.

임상시험의 대상자 선정•제외 기준은 시험의 필수 구성요소로서 대상 집단의 특성을 정의한다. 임상시험용 의약품과 임상시험 목표는 다양하므로 대상자 선정•제외 기준을 의약품의 작용기전대상 질병 또는 환자군임상시험용 의약품의 예상되는 안전성적절한 안전성 데이터의 가용성임상시험의 목표를 달성하기 위해 환자군에서 시험 참가자를 모집하는 능력을 고려하여 개발해야 한다.

그러나 특정 대상자 선정•제외기준은 오랜 기간 사용되면서 일반적 기준으로 받아들이거나 명확한 과 학 적 또 는 임상적 근거 없이 임상시험에서 하나의 견본(template)으로 사용되었다. 불필요하게 제한적인 대상자 선정•제외 기준은 환자모집(patient accrual)을 지연시키고, 환자의 임상 시험 참여를 제한하여，궁극적으로 약물을 사용할 환자군에서 치료효과를 충분히 확인하지 못하는 임상시험 결과로 이어질 수 있다.

항암제 임상시험 대상자 선정•제외기준을 넓게 적용하면 시험 결과의 일반화 가능성(generalizability)이 커지고，대상약물을 실제로 사용 할 가능성이 있는 환자군의 위해성 대비 유익성을 더 잘 이해할 수 있다 . 다만 이 경우 환자 안전을 위태롭게 하지 않도록 주의해야 한다. 소아환자에게 효과가 있을 수 있는 약물，특히 표적약물(targeted drug)을 조기에 평가하고 개발한다면 안전하고 효과적인 사용에 대한 정보를 얻을 수 있어 허가 외 사용(off label use)에 따른 위해성(risk)를 줄일 수 있고, 소아환자를 위한 효과적이고，혁신적인 치료법의 개발을 가속화할 수 있다.

일반적으로 FDA의 지침은 법적 강제성이 없다. 다만 하나의 주제에 대한 FDA의 현재생각(Thinking)을 설명하는 것으로，특정규제 또는 법적 요구사항이 제시되지 않는 한 권고사항으로만 간주해야 한다. FDA 지침에서 “해야한다(should)”라는 표현은 제안 또는 권고의 의미이며，의무사항을 뜻하지 않는다.

2. 배경

이 지침은 주로 성인에게 발병하는 항암제 임상시험에 참여하는 소아환자의 최소 연령 선정•제외 기준(eligibility criteria)을 논의하며，질병 생물학 및 임상 경과，임상시험용 약물의 분자 표적 및/또는 그 분자기전에 기초하여 소아환자를 포함시킬 수 있는 특정 상황을 다룬다.

역사상 소아환자를 성인대상 임상시험에 포함하지 않았고 성인대상 임상시험 최소 나이는 18세였다. 소아 대상 임상시험은 대체로 성인 대상 임상시험이 완료된 이후나 성인 대상으로 허가가 난 이후에 시작되었다 . 따라서 소아환자군에서 효과가 있을 수 있는 새로운 암 치료약물의 개발이 지연되었다. 소아에게 발병이 매우 드문 일부 암의 경우，별도 소아 대상 임상시험이 불가능할 수도 있다. 임상시험을 통한 공식적인 평가가 없거나 지연되면，소아에 대한 해당 약물의 효능 및 장기적 효과，안전성 및 용량정보를  환자 또는 의료진에게 제공할 수 없다. 소아환자를 적절히 포함하는 임상시험을 설계하고 이러한 소아임상 결과를 제품에 표시하면, 약물을 사용할 가능성이 있는 더 많은 환자집단에 안전하고 효과적인 약물 사용을 촉진할 수 있다.

이 지침은 어린이(2세 이상 12세 미만)과 청소년(12세 이상 17세 미만)을 포함한 소아군 선정기준에 대한 권고사항 제공에 중점을 두고 있다.

...................(계속)

☞ 자세한 내용은 내용바로가기 또는 첨부파일을 이용하시기 바랍니다.